Introdução à Medicina
Metodologia Científica
Desenho de Estudos
Medidas de Frequência e Associação
Introdução à Medicina
Método Científico
Como fazer
Ciência?
Introdução à Medicina
Método Científico
A Investigação Científica como
um acto de medição
Questões científicas


Descrição, estimação
Associação, causalidade
Objectivos gerais

Validade
(minimizar erros sistemáticos)
Precisão/Reprodutibilidade
(minimizar erros aleatórios)

Introdução à Medicina
Método Científico

A Investigação Científica como um
processo
1. Formulação da questão
2. Desenho do estudo
3. Selecção das fontes de dados
4. Selecção dos participantes
5. Elaboração do Protocolo
6. Colheita de dados
7. Processamento e análise de dados
8. Divulgação de resultados
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo

Que questões interessam em Medicina?
– Frequência
– Risco e causalidade
– Diagnóstico e discriminação
– Tratamento e Prevenção
– Prognóstico
– Síntese
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
 Desenho
de Estudo
– Plano e estrutura do trabalho de
investigação que tem como objectivo
responder a uma questão científica
– Dá a conhecer o modo como o estudo foi
levado a cabo, define as características
básicas do estudo (unidade de observação,
unidade de análise, intervenção, seguimento,
variável de resultado, etc)
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Tipos de Estudos
 Experiências controladas (laboratório,
campo, simulações, etc.)
 Estudos experimentais (ensaios clínicos)
 Estudos quasi-experimentais (ensaios de
campo)
 Estudos observacionais (estudos de
coorte, estudos de casos e controlos,
estudos transversais)
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Estudos
Experimentais
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo

Questão: Qual é o efeito de uma
determinada intervenção terapêutica?
– Desenho do estudo




Comparação - Grupo de controlo
Controlo da intervenção (Manipulação directa da
intervenção)
Atribuição aleatória da intervenção (Randomização)
Ocultamento
– Selecção de participantes
– Selecção dos métodos de colheita de dados
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Definição da população Atribuição aleatória Seguimento Determinação do
e amostragem
da intervenção
resultado
Grupo
Experimental
População de
doentes
Amostra de
doentes
Tempo
Grupo de
controlo
Com o resultado
esperado
Sem o resultado
esperado
Com o resultado
esperado
Sem o resultado
esperado
Desenho de um ensaio clínico randomizado.
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Estudos
Observacionais
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo

Questão: Qual é a frequência dos
hábitos tabágicos na região do
Porto?
– Desenho do estudo
– Selecção de participantes
– Selecção dos métodos de colheita de dados
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Selecção da Amostra
Determinação da Exposição e/ou da
Presença de Doença
Expostos e Doentes
Expostos e Não Doentes
Amostra
População
Não Expostos e Doentes
Não Expostos e Não Doentes
Desenho de um estudo transversal
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo

Questão: Será que os hábitos tabágicos
estão associados ao desenvolvimento
de doença coronária?
– Desenho do estudo
– Selecção de participantes
– Selecção dos métodos de colheita de dados
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Ausência da
doença
Exposição ao Factor
de Risco
Presença da
Doença
Expostos
Doentes
Não Doentes
População
Amostra
Tempo
Não Expostos
Doentes
Não Doentes
Desenho de um estudo de coorte
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Exposição ao Factor
de Risco
Presença de Doença
Expostos
Não Expostos
Investigação
Amostra de
Doentes
(Casos)
População
em Risco
Expostos
Tempo
Amostra de
Não Doentes
(Controlos)
Não Expostos
Desenho de um estudo de casos e controlos
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Outros tipos de
Estudos
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Outros tipos de Estudos
 Desenhos híbridos (estudos ambidireccionais)
 Desenhos incompletos (estudos ecológicos,
space/time cluster studies e family cluster
studies)

Estudos de síntese de evidência (revisões
sistemáticas, metanálise)
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo

Desenhos de Estudos






Manipulação de intervenções directas sobre o objecto em
estudo e randomização
Experimentais; quasi-experimentais; observacionais
Direccionalidade
Antrograda (forward); Retrograda (backward); Não direccionais
Tempo de referência
Retrospectivos; Prospectivos; Ambispectivo
Período de seguimento
Transversais; Longitudinais
Unidade de observação e Unidade de análise
Indivíduo; Grupo de indivíduos; Trabalhos de investigação
Base de selecção dos participantes
Exposição; Doença
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo

Características a definir
– Natureza da relação a analisar






Evento a analisar ou resultado esperado (outcome) (entidade
conceptual, escala conceptual e escala empírica)
Medida utilizada para caraterizar a frequência de ocorrência
desse evento (medidas de frequência)
Factores determinantes a serem estudados (entidade
conceptual, escala conceptual e escala empírica)
Relação temporal entre o evento a analisar e a definição dos
factores determinantes
Factores modificadores da relação em estudo (entidade
conceptual, escala conceptual e escala empírica)
Potenciais factores de confusão que condicionam esta relação
(entidade conceptual, escala conceptual e escala empírica)
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo

Características a definir
– Domínio da relação a analisar


Base do estudo
– População base (critérios de eligibilidade, matriz de distribuição
e tamanho)
– Definição do período de estudo
Aproximação à base de estudo relativamente a
– Desenho do método de amostragem
– Métodos de colheita de informação na amostra
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Medidas de
Frequência
Introdução à Medicina
Medidas de Frequência

Medidas de Frequência
Tipos básicos
Razões (a/b); Proporções (a/a+b); Taxas (n/T)

Medidas de estado
– Prevalência (proporção) pontual e de
período

Medidas de mudança de estado
– Incidência cumulativa (proporção)
– Taxa de incidência (taxa)
Introdução à Medicina
Medidas de Frequência
Exemplo
N= 1000 homens de 45 anos de idade
I= 50 desenvolvem cancro da prostata
Período de seguimento: 10 anos; Nenhuma perda de seguimento; Nenhum
abandono do estudo
Risco (Incidência Cumulativa - IC) aos 10 anos:
IC = I / N = 50 / 1000 = 0,05 = 5%
Incidência Cumulativa
Proporção simples
Assume tratar-se de um coorte fixo
Introdução à Medicina
Medidas de Frequência
Incidência Cumulativa
IC = I / N
Problemas ao assumir um coorte fixo



Tamanho do coorte pode ir sendo reduzido ao longo do período
de seguimento;
Populações dinâmicas em oposição aos coortes fixos;
Indivíduos são seguidos por períodos diferentes:
– Perdas de seguimento ou abandono do estudo;
– Indivíduos que começam a ser seguidos após início do período de
seguimento e não desenvolvem a doença até ao fim deste período
– Tempo de seguimento pode variar.
Introdução à Medicina
Medidas de Frequência
Medidas de Frequência
Introdução à Medicina
Medidas de Frequência
Medidas de Frequência
Taxa de Incidência e Mortalidade
Com que velocidade surgem novos casos
de doença
Com que velocidade ocorre a morte em
indivíduos doentes
Taxa de Incidência (TI ou IR) medida
em unidades de tempo
TI=50 novos casos/10 000 pessoas
ano (PT) de seguimento
Em média surgem 50 casos novos da
doença por cada 10 000 anos de
tempo de seguimento livres de
doença
Introdução à Medicina
Medidas de Frequência
Determinação de Pessoas-tempo (PT)
Taxa de Incidência (TI) = I / PT


Se os tempos de seguimento são conhecidos para cada
indivíduo, então:
PT =  tempos de seguimento livres de doença
Se os tempos de seguimento não são conhecidos para
cada indivíduo, então:
PT = N*  t
N* = tamanho médio do coorte
t = tempo de duração do estudo
Introdução à Medicina
Medidas de Frequência
Desenho do estudo
Escolher uma medida de frequência
Risco?
ou
Taxa?
Dependente de:




Objectivo do estudo
Tipo de doença
Natureza da população
Informação disponível
Introdução à Medicina
Medidas de Frequência
Prevalência Pontual (P)
P (no momento t) = C / N
C - número de casos existentes no momento t
N - número total de indivíduos da população no
momento t
Exemplo
N = 150 indivíduos; C = 15 casos de pneumonia
A prevalência de pneumonia neste momento e neste
grupo de indivíduos é:
P = 15/150 = 0,1 = 10%
Introdução à Medicina
2 - Desenho do Estudo
Medidas de
Associação
Introdução à Medicina
Medidas de Associação

Medidas de Associação
– Medidas absolutas



Diferença de riscos - risco atribuível (RA)
Diferença de taxas
Diferença de tempos de incidência
– Medidas relativas




Risco Relativo (RR)
Razão de Taxas
Razão de tempos de incidência
Razão de Odds - Odds Ratio (OR)
– Medidas de impacto potencial

%RA; RAP; %RAP
Introdução à Medicina
Medidas de Associação

Medidas de Associação

Risco Relativo (RR)
Doe nça
• Razão de riscos - incidência
cumulativa (risco relativo) (RR)
• Razão de taxas - taxa de
incidência
• Outras medidas: risco
atribuível e percentagem de
risco atribuível
Exposição
Casos
Controlos
Expostos
A
B
Não Expostos
C
D
A (AB)
RR
C (CD)
Introdução à Medicina
Medidas de Associação

Medidas de Associação

Odds Ratio (OR)
• Odds e probabilidade são
Doença
expressões que contêm a
mesma informação mas a
expressam de modos diferentes.
Odds = P (a) / (1 - P(a))
Probabilidade = Odds / (1 + Odds)
Exposto
Casos
A
Controlos
B
Não Exposto
C
D
Exposição
A (AC)
A C AD
C
(A

C
)
OR


B (BD) B D BC
D (BD)
Introdução à Medicina
Medidas de Associação

Medidas de Associação - Estudos de coorte
– Risco Relativo (RR)
RR = (ICe / ICne)
ou
RR = (TIe / TIne)
– Risco Atribuível (RA)
RA = (ICe - ICne)
ou
RA = (TIe - Tine)
– Percentagem de risco atribuível (%RA)
%RA = (RA / TIe) * 100
ICe / ICne - Incidência cumulativa nos expostos e nos não expostos;
TIe / TIne - Taxa de incidência nos expostos e nos não expostos.
Introdução à Medicina
Medidas de Associação

Medidas de Associação - Estudos de coorte
– Risco atribuível populacional (RAP)
RAP = TIp - TIne
ou
RAP = RA * Pe
– Percentagem de risco atribuível populacional
(%RAP)
%RAP = (RAP / TIp) * 100
ICe / ICne - Incidência cumulativa nos expostos e nos não expostos;
TIe / TIne - Taxa de incidência nos expostos e nos não expostos;
TIp - Taxa de incidência da doença na população;
Pe - Prevalência da exposição na população.
Introdução à Medicina
Medidas de Associação

Medidas de Associação - Estudos de casos e
controlos
– Risco Relativo (RR) estimado pelo Odds Ratio (OR)
OR = Odds de exposição nos casos / Odds exposição nos controlos
– Percentagem de risco atribuível (%RA)
%RA = [(RR - 1) / RR] * 100
Introdução à Medicina
Medidas de Associação

Medidas de Associação - Estudos de casos e
controlos
– Percentagem de risco atribuível populacional
(%RAP)
%RAP = [(Pe (RR-1)) / (Pe (RR-1)+1)] * 100
Pe - Prevalência da exposição na população.