Doenças crônicas, doenças
endêmicas, doenças raras –
Como priorizar?
Dr. Marcos Santos MD MSc
Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário de Brasília
Especialista em Economia da Saúde – Université Paris Descartes
Cátedra UNESCO de Bioética – Universidade de Brasília
[email protected]
Definição
 Doenças raras
 Baixa prevalência (critérios variáveis)
 Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
 Em geral crônicas, tratamento contínuo
 80% têm origem genética
 População heterogênea
 Poucas pesquisas
 Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Definição
 Doenças raras
 Baixa prevalência (critérios variáveis)
 Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
 Em geral crônicas, tratamento contínuo
 População heterogênea
 Poucas pesquisas
 Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Definição
 Doenças raras
 Baixa prevalência (critérios variáveis)
 Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
 Em geral crônicas, tratamento contínuo
6819 doenças raras
 População heterogênea
 Poucas pesquisas
 Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Definição
 Doenças raras
 Baixa prevalência (critérios variáveis)
 Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
 Em geral crônicas, tratamento contínuo
 População heterogênea
6819 doenças raras
55 milhões de pessoas
 Poucas pesquisas
 Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Definição
 Doenças raras
 Baixa prevalência (critérios variáveis)
 Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
 Em geral crônicas, tratamento contínuo
6819 doenças raras
 População heterogênea
55 milhões de pessoas
 Poucas pesquisas
250 novas dças/ano
 Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
Definição
Critério
epidemiológico
 Doenças raras
Critério
econômico
 Baixa prevalência (critérios variáveis)
Villa et al. 2008 p: 4-6
 Difícil comprovação da eficácia em estudos clínicos
 Em geral crônicas, tratamento contínuo
6819 doenças raras
 População heterogênea
55 milhões de pessoas
 Poucas pesquisas
250 novas dças/ano
 Em conjunto, atingem 6 a 8% da população de EUA e Europa
Heemstra 2008 pág. 545
• Entre 1995 e 2005, 509 trials patrocinados por empresas
americanas foram conduzidos fora dos EUA
– “0” estudavam doenças prevalentes nos países sede
• Entre 1975 e 2004, 1556 novas drogas foram padronizadas
• 10 visavam o combate de doenças prevalentes nos países
pobres
• Regra 90/10
– 90% dos recursos investidos em saúde investigam as necessidades de 10%
da população
Carência de conhecimento e acesso
a tecnologias e saúde
 Falta de informação dos profissionais de saúde
 Atraso no diagnóstico
 Aumento do risco de complicações
 Maior dificuldade no tratamento
Avaliação da relevância clínica
 Estudos de custo-efetividade
 Carência de estudos
 Controle inadequado (↓n)
 Difícil avaliação da segurança do tto
Abordagem diferenciada por parte
dos tomadores de decisão
Folland 2008 p: 39-40
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Isenções tributárias e redução de cotas
 Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Isenções tributárias e redução de cotas
 Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Maior celeridade na aprovação
 Canal direto com a agência de regulação
 Importante para instituições de pequeno e médio porte
Nicholls 2000 pág. 20
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Isenções tributárias e redução de cotas
 Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Empresas podem solicitar orientações das agências reguladoras
 Auxilio no desenvolvimento de processos padronizados
Rogoyski 2006 pág 6
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Empresas podem solicitar orientações das agências reguladoras
 Auxilio no desenvolvimento de processos padronizados
 Acordos de cooperação internacional
Rogoyski 2006 pág 6
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Isenções tributárias e redução de cotas
 Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Acesso a fundos para financiamento de pesquisa
 Mais comum nos Estados Unidos
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Isenções tributárias e redução de cotas
 Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Isenções tributárias e redução de cotas
 Na UE, varia em cada país
 EUA: isenção de até 50% para desenvolvimento de drogas
órfãs
 Exclusividade no mercado
Tributação sobre a medicação
35,7%
Brasil: líder mundial da tributação de medicação
Medicação veterinária não paga imposto
Fonte: Correio Braziliense, 9 de novembro de 2014
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Isenções tributárias e redução de cotas
 Exclusividade no mercado
Incentivos e mecanismos de
regulação
 Procedimento centralizado de análise
 Assistência a protocolos
 Acesso a financiamentos
 Isenções tributárias e redução de cotas
 Exclusividade no mercado
 Aspecto mais importante do incentivo
 Pode variar de 5 a 12 anos
Rogoyski 2006 pág 6
Custo do tratamento e precificação
 Poucos pagantes
aumento do custo
 Custos do desenvolvimento e divulgação
 Exclusividade do mercado
 Legislação europeia: ↓ período de exclusividade caso a
indústria já tenha auferido lucro “suficiente”
Experiência Francesa
 2004 à 2008: 131 centros de referência para doenças raras
 Facilitar o diagnóstico
 Definir tratamentos
 Estabelecer protocolos
 Coordenar pesquisas
 Treinamento para profissionais de saúde, pacientes e familiares
 Política de triagem neonatal
Precificação
 Bélgica, França, Itália e Holanda: regulação pelo
Estado
 Inglaterra e Suécia: preços livre
 A maioria das drogas não é custo-efetiva: utilizadas por
muito tempo
 Alternativa: budget impact analysis
Precificação
 Autores recomendam maior intervenção estatal
Denis et al 2010, págs 177-8
Impacto orçamentário das drogas órfãs
6
5
4
3
2
1
0
2010
2016
2020
Doenças raras no Brasil
 ANVISA: drogas órfãs são medicamentos utilizados em
doenças raras, cuja dispensação atende a casos
específicos
 Não há definição “brasileira” de doença rara
 Programa de medicamentos excepcionais – 1993 →
CMDE
Doenças crônicas, doenças
endêmicas, doenças raras –
Como priorizar?
Dr. Marcos Santos MD MSc
Chefe do Serviço de Oncologia/Radioterapia – Hospital Universitário de Brasília
Especialista em Economia da Saúde – Université Paris Descartes
Cátedra UNESCO de Bioética – Universidade de Brasília
[email protected]