ANEXO
FUNDAMENTOS DO PARECER SOBRE A DESIGNAÇÃO
DE MEDICAMENTO ÓRFÃO
FUNDAMENTOS DO PARECER SOBRE A DESIGNAÇÃO DE MEDICAMENTO ÓRFÃO
Em 4 de Março de 2004, o promotor, Farmacon BT, apresentou um pedido de obtenção da designação
de um medicamento contendo sal de L-Lisinato de Ibuprofeno como medicamento órfão para a
prevenção do desenvolvimento do canal arterial persistente (PDA) em crianças prematuras e de muito
baixo peso ao nascimento (inferior a 1.500 g).
Após ter examinado o pedido, o Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) concluiu que:
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para efeitos da designação como medicamento órfão, a prevenção do canal arterial persistente em
recém-nascidos prematuros com idade gestacional inferior a 34 semanas constitui uma formulação
mais adequada da patologia órfã;
o promotor não demonstrou que o canal arterial persistente em recém-nascidos prematuros com
idade gestacional inferior a 34 semanas (em seguida designado como “patologia”) afectava até 5
casos por 10 mil pessoas no espaço comunitário, à data em que foi apresentado o pedido;
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a patologia é cronicamente debilitante e põe a vida em perigo devido ao aumento da mortalidade e
a complicações graves resultantes de sequelas a longo prazo;
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não existe actualmente qualquer método satisfatório de prevenção autorizado no espaço
comunitário para pacientes em risco de desenvolverem esta patologia.
O Comité dos Medicamentos Órfãos recomendou a recusa da designação do L-Lisinato de Ibuprofeno
como medicamento órfão, para a indicação órfã: prevenção do canal arterial persistente em
recém-nascidos prematuros com idade gestacional inferior a 34 semanas.