Transplante de Medula Transplante de células precursoras: aplicação na oncologia infantojuvenil Adriana Seber SOBOPE 2004 Definição Transplante de células precursoras do sistema hematopoiético É a infusão de células sangüíneas primitivas pluripotentes, com capacidade de se replicar e de originar as três séries do sistema hematopoiético – eritrocitária – megacariocítica – leucocitária, linfóide e mielóide CD34 Células tronco hematopoiéticas Reya et al. Nature 2001; 414: 105 Células CD34+ Fonte de células tronco hematopoiéticas • Medula óssea • Células tronco periféricas • Sangue de placenta (cordão umbilical) Medula óssea Rosene Gouveia ACD Leucoaférese Sangue Total Eritrócitos + Plasma Células mononucleares CENTRÍFUGA Farmacêutica Maria Fernanda Morais Sangue de Cordão Umbilical/ Placenta Rosene Gouveia Transplantes de células tronco hematopoiéticas • Autólogos • Alogênicos Transplantes autólogos • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados CURRENT USE AND OUTCOME OF BLOOD AND MARROW TRANSPLANTATION 2003 International Bone Marrow Transplant Registry Autologous Blood and Marrow Transplant Registry http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm IBMTR 2003 Localização dos centros que participam do IBMTR / ABMTR - 2003 . . ..... ..... ... .. ............... . ........... .......... .. . .... . . . .. .. . ... .. . . . ...... . .. . . . ...... . . . . .. .. . ..................... . ..... .. ......................... ..................... . ... .. . . .. . .. . . . . .... . . .... .. . . N = 458 centros . . . .. . http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm IBMTR 2003 Número anual de transplantes de sangue periférico e de medula em todo o mundo 1970-2002 Número de Transplantes 45000 40000 35000 Autólogo 30000 25000 20000 15000 10000 Alogênico 5000 0 1970 1975 1980 1985 1990 1995 2000 Ano http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 1 IBMTR 2003 Número anual de transplantes de sangue periférico e de medula em todo o mundo 1970-2002 Número de Transplantes 45000 Mama 40000 35000 Autólogo 30000 25000 Glivec 20000 15000 10000 Alogênico 5000 0 1970 1975 1980 1985 1990 1995 2000 Ano http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 1 IBMTR 2003 Transplantes autólogos • Altas doses de quimioterapia • Infusão de células progenitoras hematopoiéticas do próprio paciente para acelerar a recuperação hematológica Transplante Coleta das células tronco hematopoiéticas autólogas Dias -10 a -1 Regime preparatório •quimioterapia + •radioterapia Período de aplasia Dia 0: infusão das células progenitoras ~ Dia +21 Pega da medula Transplantes autólogos • Quimioterápicos: relação doseresposta favorável para o tumor que está sendo tratado • Ex: Ciclofosfamida [Dose] x 2 = [efeito anti-tumoral] x 10 dose = efeito anti-tumoral • Alquilantes: melfalano, tiotepa, BCNU e derivados platina - pequenos aumentos dose = profunda inibição crescimento tumoral (relação logarítmica) Sobrevida células tumorais in vitro Dose Rev: Doroshow 2004 HCT 3rd Ed.p130 Transplantes autólogos • Alquilantes: melfalano, tiotepa, BCNU e derivados platina - pequenos aumentos dose = profunda inibição crescimento tumoral (relação logarítmica) Sobrevida células tumorais in vitro Resistência Dose QT Rev: Doroshow 2004 HCT 3rd Ed.p130 Transplantes autólogos • Alquilantes: melfalano, tiotepa, BCNU e derivados platina - pequenos aumentos dose = profunda inibição crescimento tumoral (relação logarítmica) • Antimetabólitos: mtx, ara-C - plateau Sobrevida células tumorais in vitro Dose QT Rev: Doroshow 2004 HCT 3rd Ed.p130 Transplantes autólogos • Alquilantes: melfalano, tiotepa, BCNU e derivados platina - pequenos aumentos dose = profunda inibição crescimento tumoral (relação logarítmica) • Antimetabólitos: mtx, ara-C - plateau • Antraciclinas, taxol, VP - intermediários. Inibição crescimento tumoral depende do tempo de exposição Sobrevida células tumorais in vitro Tempo de exposição à QT Rev: Doroshow 2004 HCT 3rd Ed.p130 Transplantes autólogos Quimioterápicos Transplante autólogo Quimioterápico Ciclofosfamida Bussulfano BCNU Carboplatina Etoposide Melfalano Tiotepa Dose 8x 8x 3x 5x 6x 6x 10x Rev: Doroshow 2004 HCT 3rd Ed.p130 Limitantes Transplante autólogo • Toxicidade não hematológica Quimioterápicos Transplante autólogo Quimioterápico Ciclofosfamida Bussulfano BCNU Carboplatina Etoposide Melfalano Tiotepa Toxic. não-Hematológica Cardíaca DVO DVO, pulmonar Renal, otológica Mucosite Mucosite Mucosite, SNC Rev: Doroshow 2004 HCT 3rd Ed.p130 Limitantes Transplante autólogo • Toxicidade não hematológica • Contaminação do enxerto por células tumorais Limiar de detecção de células tumorais 5% 10-3 0,1% 10-4 0,01% 0,0005% 10-7 www.asheducationbook.org/content/vol2002/issue1/images/large/Hoelzer_fig1.jpeg TMO Autólogo Cranium Cervical vertebrae Mandible Clavicle Scapula Thoracic vertebrae H umerus Rib Lumbar vertebrae Marcação medula com retrovirus - gene de resistência à neomicina Pelvis Sacrum Ulna Coccyx Radius Carpals Metacarpals Phalanges Femur Fibula Tibia Presença de resistência à neomicina no tumor à recidiva Talus Calcaneus SK E L E T O N , PO ST E RI O R V I E W Tarsals,metatarsals & phalanges Rill. Blood 1994; 84: 380 Fonte de células tronco para transplantes autólogos, segundo a idade 1996-2002 % dos transplantes 100 80 Medula óssea Sangue periférico MO + SP 85% 60 40 20 0 1996-1998 1999-2002 Idade 20 anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 4 IBMTR 2003 Fonte de células tronco para transplantes autólogos, segundo a idade 1996-2002 % dos transplantes 100 80 Medula óssea Sangue periférico MO + SP 85% 95% 60 40 20 0 1996-1998 1999-2002 Idade 20 anos 1996-1998 1999-2002 Idade >20 anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 4 IBMTR 2003 Transplantes autólogos • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Indicações Transplantes autólogos • Doenças onco-hematológicas – Leucemia mielóide aguda – Linfoma de Hodgkin – Linfoma não-Hodgkin Indicações Transplantes autólogos • Tumores sólidos – – – – – – Neuroblastoma Sarcoma de Ewing Sistema nervoso central Retinoblastoma Tumor de células germinativas Wilms Trabalhos prospectivos randomizados Diagnóstico de Tumor de Alto Risco Indução +/- Consolidação TMO autólogo Quimioterapia Indicações para transplantes autólogos de sangue periférico e medula óssea * 2002 4500 4000 Autólogos (N = 10500) Transplantes 3500 3000 2500 2000 1500 1000 500 0 Mieloma LNH LMA Hodgkin LLA SMD LMC LLC Neuroblastoma Mama Outros D. não malignas tumores * América do Norte http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 7 IBMTR 2003 Idade dos pacientes submetidos a transplantes autólogos 1990-2002 100 80 20 anos 21-40 anos 41-50 anos 51-60 anos >60 anos % 60 40 <10% 20 0 1990-1993 1994-1997 1998-2002 * Transplantes para LMA, LLA, LNH, L.Hodgkin, Mieloma http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 IBMTR 2003 Indicações de TMO autólogos em pacientes <21 anos 1990-2003 2500 2000 1500 1000 500 0 Neurobl LH LMA LNH LLA SNC Ewing Sarcoma Wilms http://www.ibmtr.org/committees/an_meetinfo.html Transplantes autólogos • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Mortalidade nos primeiros 100 dias após transplantes autólogos 2001-2002 100 Em remissão Doença em atividade Mortalidade (%) 80 60 40 20 0 Leucemias agudas Linfoma não-Hodgkin Linfoma de Hodgkin http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 13 IBMTR 2003 Transplantes autólogos • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Sobrevida após transplantes autólogos para leucemia mielóide aguda, < 20 anos 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 60 CR2+ (N = 55) 40 20 Doença ativa (N = 15) P = 0.0001 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 24 IBMTR 2003 Sobrevida após transplantes autólogos para linfoma de Hodgkin 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 CR2+ (N = 733) 60 Nunca em remissão (N = 823) 40 Recidiva (N = 1744) 20 P = 0.0001 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 33 IBMTR 2003 Sobrevida após transplantes autólogos para linfoma de Burkitt 1979-1991 EBMT N = 89 < 16 anos Ladenstein - European Lymphoma BMT Registry - JCO 1997; 90(8):2921 Sobrevida após Transplantes Autólogos para Neuroblastoma 100 Probabilidade (%) 80 Em remissão (N = 412) 60 40 Com doença ativa (N = 327) 20 P = NS 0 1 2 3 Anos 4 5 IBMTR 2002 Ano ref: 1994-1999 SUM02_26.pptMDM01_21.ppt Sobrevida neuroblastoma CCG + TAMO + ácido retinóico Matthay. NEJM 1999; 341(16):1165 Transplantes de células tronco hematopoiéticas • Autólogos • Alogênicos Herança Mendeliana HLA Pai Mãe A 24 26 A 29 2 B 51 8 B 44 58 4 13 DR 7 DR Idêntico 25% Haplo-idêntico 50% Distinto 25% 3 Transplante Coleta das células tronco hematopoiéticas alogênicas Dias -10 a -1 Regime preparatório •quimioterapia + •radioterapia Período de aplasia Dia 0: infusão das células progenitoras ~ Dia +21 Pega da medula Idade dos receptores de transplantes alogênicos 1984-2002 100 80 20 anos 21-40 anos 41-50 anos >50 anos % 60 40 20 0 1984-1989 1990-1995 1996-2002 * Transplantes para LMA, LLA e LMC http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 5 IBMTR 2003 Fonte de células tronco para transplantes alogênicos segundo a idade do receptor 1996-2002 % dos transplantes 100 Medula óssea Sangue periférico Cordão umbilical 80 60 40 20 0 1996-1998 1999-2002 Idade 20 anos 1996-1998 1999-2002 Idade >20 anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 3 IBMTR 2003 Transplantes alogênicos • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Indicações de transplante de células tronco em Pediatria Neoplasias Doenças não Neoplásicas • Aplasias: • Leucemias – anemia aplástica grave, – linfóide aguda aplasia pura série – mielóide aguda vermelha, hemoglobinúria – mielóide crônica paroxística noturna, – mielo-monocítica crônica anemia de Fanconi juvenil • Anormalidades hereditárias – síndrome mielodisplásica da série vermelha: • Linfoma não-Hodgkin – talassemia, anemia falciforme • Doença de Hodgkin • Anormalidades hereditárias • Tumores sólidos da série leucocitária: quimiossensíveis – imunodeficiências, * Histiocitose doenças de depósito, * Linfohistiocitose osteopetrose hemofagocítica familial Locatelli. Haematologica 1998; 83(6):550 Indicações para transplantes de sangue periférico e medula óssea * 2002 4500 Alogênicos (N = 7200) Autólogos (N = 10500) 4000 Transplantes 3500 3000 2500 2000 1500 1000 500 0 Mieloma LNH LMA Hodgkin LLA SMD LMC LLC Neuroblastoma Mama Outros D. não malignas tumores * América do Norte http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 7 IBMTR 2003 Indicações de TMO alogênico aparentado em <21 anos 1990- 2003 6000 5000 4000 3000 2000 1000 0 LLA LMA LMC SMD LNH LMMJ http://www.ibmtr.org/committees/an_meetinfo.html Transplantes alogênicos • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Mortalidade associada ao TMO nos primeiros 100 dias Alogênico • LLA/LMA: – 10% 1a remissão; – 20% >2a remissão; – 40% doença ativa • LMC: – 15% fase crônica; – 30% crise blástica • Aplasia: 17% • Imunodef: 10% Autólogo • LLA/LMA: – 5% remissão; – 10% doença ativa • LNH: – 10% remissão; – 15% doença ativa • Hodgkin: – 2,5% remissão; – 5% doença ativa IBMTR 2002 Mortalidade nos primeiros 100 dias após transplante com doador irmão HLA-idêntico 2001-2002 100 Mortalidade (%) 80 60 1a Remissão completa 2a Remissão completa Doença em atividade Fase crônica Fase acelerada Crise blástica 40 20 0 LMA LLA LMC SMD Aplasia Imunodeficiência http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 11 IBMTR 2003 Transplantes alogênicos • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Sobrevida após transplantes mieloablativos para leucemia linfóide aguda em < 20 anos 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 60 40 Irmão HLA-idêntico, CR2+ (N = 866) 20 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 26 IBMTR 2003 Sobrevida após transplantes mieloablativos de irmão HLA-idêntico para leucemia mielóide aguda segundo remissão em <20 anos 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 CR1 (N = 752) 60 40 CR2+ (N = 156) 20 P = 0.0001 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 23 IBMTR 2003 Sobrevida após transplantes mieloablativos para leucemia mielóide crônica em fase crônica segundo a duração da doença 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 Irmão HLA-idêntico, <1ano (N = 2720) Irmão HLA-idêntico, 1ano (N = 1317) 60 40 20 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 21 IBMTR 2003 Sobrevida após transplantes mieloablativos para síndromes mielodisplásicas em <20 anos segundo classificação FAB 1996-2001 100 Irmão HLA-idêntico, AR/ ARSA (N = 48) Sobrevida (%) 80 Irmão HLA-idêntico, AREB/ AREB-T/ LMMC (N = 88) 60 40 20 P = 0.0004 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 30 IBMTR 2003 Transplantes de células tronco hematopoiéticas • Autólogo • Alogênico – aparentado • irmão HLA-compatível • familiar com um antígeno HLA distinto • familiar haplo-idêntico Transplantes de células tronco hematopoiéticas • Autólogo • Alogênico – aparentado • irmão HLA-compatível • familiar com um antígeno HLA distinto • familiar haplo-idêntico Transplantes de células tronco hematopoiéticas • Autólogo • Alogênico – aparentado • irmão HLA-compatível • familiar com um antígeno HLA distinto • familiar haplo-idêntico Transplantes haplo-idênticos • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Transplantes de células tronco hematopoiéticas • Autólogo • Alogênico – aparentado – não aparentado Transplantes de células tronco hematopoiéticas • Autólogo • Alogênico – aparentado – não aparentado • doador adulto • sangue de cordão umbilical/ placenta Transplantes alogênicos em pacientes < 20 anos registrados no IBMTR segundo tipo de doador 1989-2003 5000 Aparentado Não-aparentado Transplantes 4000 3000 2000 1000 0 30% 1989-1990 1991-1992 1993-1994 1995-1996 1997-1998 1999-2000 http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 9 IBMTR 2003 Transplantes alogênicos nãoaparentados • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Indicações para transplantes alogênicos de sangue periférico e medula óssea 2002 4500 No de transplantes 4000 Doador aparentado (N=10700) Doador não-aparentado (N=5300) 3500 3000 2500 2000 1500 1000 500 0 LMA LLA *todos os centros LMC SMD/ SMP Outros tumores Outras doenças não malignas Linfoma Outras Aplasia Leucemias http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 8 IBMTR 2003 TMO alogênicos em <21 anos 1990- 2003 12000 Não-aparentado Aparentado 10000 8000 6000 4000 2000 0 LLA LMA LMC SMD LMMJ LNH http://www.ibmtr.org/committees/an_meetinfo.html TMO alogênicos não-aparentados em <21 anos 1990- 2003 4000 3500 3000 2500 2000 1500 1000 500 0 LLA LMA LMC SMD LMMJ LNH http://www.ibmtr.org/committees/an_meetinfo.html Transplantes alogênicos nãoaparentados • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Mortalidade nos primeiros 100 dias após transplante com doador não-aparentado 2001-2002 100 Mortalidade (%) 80 60 1a Remissão completa 2a Remissão completa Doença em atividade Fase crônica Fase acelerada Crise blástica 40 20 0 LMA LLA LMC SMD Aplasia Imunodeficiência http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 12 IBMTR 2003 Causas de óbito após transplantes realizados entre 1996 e 2000 Autólogo Recidiva (78%) Toxicidade (7%) Pn Interst (3%) Infecção (5%) Irmão HLA-idêntico Outras (7%) DECH (15%) Recidiva (34%) Outras (12%) Não-aparentado DECH (15%) Recidiva (23%) Toxicidade 15%) Infecção (17%) Toxicidade (14%) Outras (17%) Pn Interst (9%) Pn Interst (8%) Infecção (21%) http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 14 IBMTR 2003 Transplantes alogênicos nãoaparentados • Particularidades • Indicações • Mortalidade associada ao transplante • Resultados Sobrevida após transplantes mieloablativos para leucemia linfóide aguda em < 20 anos segundo remissão com doador não aparentado 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 60 Não aparentado, CR1 (N = 344) 40 Não aparentado, CR2+ (N = 852) 20 P = 0.0001 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 26 IBMTR 2003 Sobrevida após transplantes mieloablativos para leucemia mielóide aguda segundo remissão com doador não aparentado 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 60 40 Não aparentado, CR2+ (N = 735) 20 Não aparentado, CR1 (N = 586) P = 0.0001 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 22 IBMTR 2003 Sobrevida após transplantes mieloablativos para leucemia mielóide crônica - fase crônica segundo duração da doença com doador não aparentado 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 60 Não aparentado, 1 ano (N = 951) 40 Não aparentado, <1ano (N = 677) 20 P = 0.0001 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 21 IBMTR 2003 Sobrevida após transplantes mieloablativos para síndromes mielodisplásicas em <20 anos com doador não aparentado 1996-2001 100 Sobrevida (%) 80 60 40 Não-aparentado, AR/ ARSA (N = 49) Não aparentado, AREB/ AREB-T/ LMMC (N = 110) 20 P = 0.0004 0 0 1 2 3 4 5 Anos http://instruct.mcw.edu/IBMTR/BWebServer/summarysldset/summset2_files/frame.htm 6 30 IBMTR 2003 Número anual de transplantes na Europa 1990 2000 400 transplantes : 10 milhões de habitantes Gratwohl Blood 100(7):2374, 2002 Número anual de transplantes na Europa 1990 2000 Brasil: 170 milhões habitantes no censo 2000 6800 transplantes/ ano http://www.ibge.gov.br/; Gratwohl Blood 2002; 100(7):2374 TMO Brasil 1995 - 2003 1000 2003* 2002 2001 2000 1999 1998 1997 1996 0 1995 500 Ano Gasto xR$100.000 Ano 1995 Número 242 Milhões R$ 9.5 1996 267 11.8 1997 354 15.4 1998 373 14.6 Número de Transplantes 1999 494 19.1 2000 568 20.7 2001 705 26.3 2002 871 31.3 2003* 939 33.0 http://dtr2001.saude.gov.br/transplantes/ acessado 21/09/2003 Conclusões Os transplantes de células progenitoras hematopoiéticas podem ser utilizados no tratamento de um grande número de doenças oncológicas Conclusões Todos os tratamentos, incluindo ou não os transplantes, têm riscos e benefícios que devem ser levados em conta na definição da melhor estratégia para alcançar a cura do paciente Conclusões É muito importante que cada serviço conheça os seus resultados com os protocolos quimioterápicos e com os transplantes, para que possa optar pelo melhor tratamento Conclusões Protocolos cooperativos e registros são ferramentas importantes para conhecer os resultados de cada tratamento em nosso meio e delinear estratégias para aumentar as chances de cura brigada