WHITE-PAPER SOBRE INOVAÇÃO
BIOFARMACÊUTICA
Abril 2013
Índice
Sumário Executivo...................................................................................................................... 3
1. Valor da Inovação Biofarmacêutica ......................................................................................... 5
1.1. Valor clínico da inovação biofarmacêutica ........................................................................ 6
1.2. Valor económico da inovação biofarmacêutica ................................................................. 7
1.3. Processo de Investigação & Desenvolvimento (I&D) na área biofarmacêutica ................... 9
1.4. Colaboração entre a Indústria Biofarmacêutica e as Instituições Académicas Empresas
Start-up .................................................................................................................................. 9
1.5. Terapêutica personalizada ............................................................................................. 10
2. Produtos biofarmacêuticos originais e produtos biossimilares .............................................. 11
2.1. Medicamentos biológicos ou biofármacos ...................................................................... 11
2.2. Medicamentos biossimilares .......................................................................................... 12
2.3. Aspetos de segurança dos medicamentos biológicos/biossimilares ................................ 12
2.4. Substituição automática ................................................................................................ 13
2.5. Nomenclatura ................................................................................................................ 14
2.6. Extrapolação de indicações terapêuticas ........................................................................ 15
2.7. Necessidade de enquadramento regulamentar .............................................................. 16
3. Inovação Biofarmacêutica e a Sustentabilidade do SNS ......................................................... 16
3.1. Os medicamentos biológicos e o controlo do investimento público ................................ 17
3.2. Necessidade de um ambiente regulamentar estável ....................................................... 17
3.3. Acesso equitativo e atempado dos doentes aos Medicamentos Inovadores .................... 18
3.4. Utilização racional dos medicamentos biológicos ........................................................... 19
4. Referências .......................................................................................................................... 20
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Sumário Executivo
A Indústria Biofarmacêutica investe constantemente na inovação lançando novos produtos
todos os anos. Em 2011 foram aprovados a nível global 16 novos medicamentos.
O setor biofarmacêutico tem tradicionalmente desempenhado um papel fundamental na
pesquisa e na triagem de moléculas com eficácia e segurança, bem como na otimização dos
processos e procedimentos de produção.
A excelência da investigação realizada em Portugal é reconhecida internacionalmente. No
entanto, a falta de enquadramento legislativo e regulamentar da inovação no processo de I&D
tem contribuído para a diminuição da sua competitividade nesta área e limitado a participação
em programas europeus de financiamento à investigação.
Neste âmbito é fundamental promover a interação entre os setores da indústria e da academia
para melhorar a produtividade da I&D. Novos modelos de colaboração constituem
oportunidades para novos modelos de negócio e financiamento das empresas start-up
nacionais e das instituições académicas.
O valor da inovação biofarmacêutica resulta do seu contributo para a sociedade,
nomeadamente pela redução na mortalidade e pelo consequente aumento da esperança e da
qualidade de vida, levando ainda à redução de futuros custos com a doença, de taxas de
absentismo e ao aumento de produtividade.
Sendo o medicamento a tecnologia de saúde mais custo-efetiva para a sociedade, a avaliação
económica dos medicamentos biológicos deve ter em conta o seu valor acrescentado,
incluindo o seu valor social e contribuição para a gestão eficientes da doença e dos cuidados
de saúde, e não constituir-se em si própria como uma medida de contenção de custo ou como
forma de atrasar o acesso aos novos tratamentos.
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Resulta, ainda, do conhecimento científico actual que os biossimilares não são cópias exatas do
medicamento inovador, pelo que não são iguais, nem na função nem na segurança. Pequenas
diferenças no processo de produção e/ou na estrutura dos biofármacos podem contribuir para
um perfil diferenciado em termos de segurança e eficácia.
Por essa razão a substituição automática de medicamentos biológicos (inovador – biossimilar
ou vice-versa) não é recomendada devido aos riscos de segurança associados.
Cabe ao Estado a responsabilidade de garantir o acesso e a segurança dos doentes em relação
aos medicamentos biológicos. É importante e urgente que as autoridades de saúde se
pronunciem sobre os actuais procedimentos de acesso ao mercado dos medicamentos
inovadores e que possam, igualmente, emitir recomendações para a prescrição, dispensa e
utilização dos medicamentos biológicos em Portugal.
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1. Valor da Inovação Biofarmacêutica
A Biotecnologia criou novas gerações de produtos terapêuticos e fornece atualmente
ferramentas importantes para a descoberta de novos medicamentos e novas formas de
diagnóstico in-vitro.
Os produtos biofarmacêuticos são substâncias biológicas, ou seus derivados, que se
assemelham às substâncias naturais encontradas no corpo humano. Estes biofármacos são
moléculas maiores do que as moléculas químicas dos medicamentos tradicionais. São
também mais complexos de produzir e de administrar. Os biofármacos são produzidos por
meio de processos biotecnológicos, em vez de isolados a partir de materiais biológicos ou
criados através de técnicas de síntese química.
Os biofármacos que se encontram hoje em dia no mercado incluem proteínas terapêuticas
recombinantes, tais como a insulina humana, hormona de crescimento humano, os anticorpos
monoclonais, interferões, enzimas terapêuticas, receptores solúveis, ou citocinas. Os produtos
de terapias avançadas, tais como as terapias baseadas em células, são também derivados da
biotecnologia e estão agora a chegar ao mercado, existindo atualmente dois destes produtos,
um na Europa e outro nos EUA.
O processo de I&D biofarmacêutico é complexo, dispendioso, longo e de elevado atrito. Para
que todos, e especialmente os doentes, possam beneficiar de novos medicamentos
inovadores, a Europa tem que continuar a promover a inovação biofarmacêutica e definir
estratégias a nível europeu e nos Estados-Membros para recompensar devidamente o valor
destes medicamentos.
O tratamento do cancro ou de distúrbios metabólicos e imunológicos são alguns exemplos de
áreas terapêuticas para as quais foram desenvolvidos produtos biofarmacêuticos. Atualmente,
os medicamentos de biotecnologia aprovados já permitem tratar ou ajudar a prevenir ataques
cardíacos, acidentes vasculares cerebrais, anemia, diabetes, hemofilia, esclerose múltipla,
5
cancro da mama ou nos rins, artrite reumatoide, doença de Crohn, psoríase, leucemia, fibrose
cística, osteoporose e linfoma, entre outras doenças.
1.1. Valor clínico da inovação biofarmacêutica
O valor clínico da inovação biofarmacêutica é sentido por dezenas de milhões de doentes na
Europa. De acordo com o reportado pela EuropaBio (20111), existem atualmente 418 novos
medicamentos e vacinas biotecnológicas em desenvolvimento para utilização em mais de 100
doenças. Destes, 210 são para o tratamento do cancro, 50 para o tratamento de doenças
infeciosas e 44 para o tratamento de doenças autoimunes. Neste momento, os medicamentos
biotecnológicos já representam cerca de 20% de todos os medicamentos comercializados e
50% de todos os medicamentos em desenvolvimento.
A Indústria Biofarmacêutica investe constantemente na inovação lançando novos produtos
todos os anos. Em 2011 foram aprovados a nível global 16 novos medicamentos.
Pela primeira vez na história da saúde humana, a biotecnologia está a permitir o
desenvolvimento e/ou produção de tratamentos para um conjunto importante de doenças
raras de origem genética. Embora individualmente raras, coletivamente estas doenças afetam
cerca de 20 a 30 milhões de europeus e suas famílias.
Os novos medicamentos biofarmacêuticos conjugados com uma melhoria na prevenção e no
diagnóstico de doenças contribuem significativamente para a redução da mortalidade e
incapacidade causadas por muitas doenças.
Exemplo 1: Diabetes
Nos últimos anos foram desenvolvidas oito novas classes de medicamentos para diabetes,
permitindo novas abordagens para o tratamento da doença. Como resultado destas inovações,
as pessoas recentemente diagnosticadas com diabetes possuem maior esperança média de
vida do que as diagnosticadas há 10 ou 20 anos.
1
http://www.europabio.org/healthcare-biotech-facts-figures (acedido em 16 novembro 2012)
6
Exemplo 2: Cancro
No caso das pessoas diagnosticadas com cancro entre 1975 e 1979, a taxa de sobrevivência a
cinco anos era de 49%. Para os diagnosticados em 2003 (as mais recentes taxas de
sobrevivência a cinco anos disponíveis), foi de 67%. Para as crianças, a taxa de sobrevivência a
cinco anos subiu de 58%, para os diagnosticados entre 1975 e 1977, para mais de 80% nos dias
de hoje (1).
Exemplo 3: Artrite Reumatóide
As novas opções terapêuticas biofarmacêuticas, em associação com os medicamentos
tradicionais, retardam a progressão da doença de forma dramática, contribuindo para a
melhoria na qualidade de vida das pessoas com esta doença incapacitante. Um estudo
mostrou que os doentes submetidos a tratamento combinado têm uma probabilidade de 50%
de remissão completa, em comparação com uma probabilidade de 28% nos que tomaram
somente os medicamentos tradicionais
(2)
. Outro estudo demonstra uma redução de 26% em
perda de produtividade laboral nos doentes com Artrite Reumatóide aderentes à terapêutica
(3)
.
Os medicamentos biofarmacêuticos podem impedir a progressão da doença e as
subsequentes complicações graves, permitindo aos doentes viver uma vida produtiva e
ativa.
1.2. Valor económico da inovação biofarmacêutica
Apesar dos constrangimentos de ordem económica que o País enfrenta, importa que os
decisores políticos e a opinião pública não percam de vista o inestimável valor do
medicamento biofarmacêutico e as conquistas proporcionadas pela constante inovação
terapêutica.
O valor económico dos medicamentos é normalmente confundido com o seu custo, o que
conduz a uma imagem limitada e muitas vezes errónea do valor económico da inovação
biofarmacêutica. Quando se discutem os custos em saúde, o custo dos cuidados médicos e os
7
gastos em medicamentos, estes são muitas vezes considerados de forma isolada, sem
qualquer consideração sobre o impacto que o uso de medicação apropriada pode ter na
redução dos custos globais, prevenindo ou retardando o curso da doença.
Os custos para a Segurança Social, para o Serviço Nacional de Saúde e para a sociedade em
geral com doenças tais como, as doenças oncológicas, as autoimunes, as infeciosas ou as
musculo-esqueléticas são extraordinariamente elevados. Entre os mais importantes destacamse os custos associados aos internamentos, aos cuidados de saúde inerentes à patologia e aos
elevados índices de redução de produtividade. Por sua vez, a despesa associada aos
medicamentos biofarmacêuticos pode não chegar a atingir 10% da despesa total associada ao
tratamento destas doenças
(4)
e contribui de forma significativa para o aumento da
produtividade e o regresso à vida ativa dos doentes, diminuindo de forma expressiva os custos
da Segurança Social originados por baixas e reformas antecipadas. Os efeitos positivos dos
medicamentos biofarmacêuticos, enquanto armas de combate a estas doenças incapacitantes,
estão reconhecidamente demonstrados em todo o Mundo.
O medicamento é a tecnologia de saúde mais custo-efetiva para a sociedade, devido ao seu
valor preventivo e terapêutico e ao consequente aumento da esperança e da qualidade de
vida, levando à redução de futuros custos de doença, de taxas de absentismo e ao aumento
de produtividade.
Apesar da influência decisiva do medicamento no bem-estar social, económico, e no aumento
da esperança média de vida (responsável por cerca de 40% do aumento de 30 anos na
esperança de vida nos últimos 100 anos), políticas centradas unicamente na redução dos
custos, como forma de aliviar a pressão dos orçamentos públicos, e na limitação do acesso à
inovação produzirão impactos negativos no desenvolvimento social a médio prazo.
Sem uma estratégia concertada, a carga da doença para a sociedade irá conduzir, de forma
inevitável a aumentos da despesa em saúde a longo prazo, e resultará numa proporção cada
vez maior da despesa dos Orçamentos da Saúde e da Segurança Social alocada a custos
indiretos.
8
1.3. Processo de Investigação & Desenvolvimento (I&D) na área biofarmacêutica
As novas tecnologias, e a biotecnologia em particular, podem melhorar significativamente a
produtividade e a eficiência dos processos de I&D. Permitem, não só, uma análise e validação
mais acessível dos medicamentos em investigação, mas também novos conhecimentos
científicos que conduzem ao desenvolvimento de novas opções terapêuticas.
No âmbito da melhoria dos processos de investigação do medicamento, a indústria
biofarmacêutica tem realizado grandes investimentos na compreensão da fisiopatologia das
doenças, e na melhoria dos sistemas de monitorização dos doentes. Nos últimos anos, a FDA
(Agência Americana do Medicamento) e a EMA (Agência Europeia do Medicamento) têm
colocado maior ênfase na vigilância pós-comercialização, com novas avaliações de risco e
requisitos de mitigação de risco. Os estudos PASS (Post-comercialization safety studies), de
natureza observacional, são um exemplo desta metodologia. Porém, como o nome indica,
estes estudos são implementados após a comercialização do medicamento, pelo que atrasos
no processo de definição de preço e comparticipação impossibilitam Portugal de participar em
estudos inovadores e que trazem retorno financeiro, formação e treino para as unidades de
saúde.
A falta de enquadramento legislativo e regulamentar da inovação no processo de I&D
diminui a competitividade de Portugal e limita a sua participação em programas europeus de
financiamento à investigação.
Em Portugal o setor da biotecnologia é recente, emprega principalmente doutorados e
apresenta uma forte ligação às instituições académicas. Existem vários exemplos de protocolos
estabelecidos entre empresas nacionais e a indústria farmacêutica internacional.
1.4. Colaboração entre a Indústria Biofarmacêutica e as Instituições Académicas Empresas
Start-up
O setor biofarmacêutico tem tradicionalmente desempenhado um papel fundamental na
pesquisa e na triagem de moléculas com eficácia e segurança, bem como na otimização dos
9
processos e procedimentos de produção. Porém, face aos avanços tecnológicos e da ciência, é
difícil o sector biofarmacêutico agregar este conhecimento, pelo que este se encontra disperso
pelas instituições de investigação académicas. Por exemplo, estudos de investigação básica
desenvolvidos pelo setor académico têm identificado muitos alvos biológicos. Num contexto
de inovação, a proximidade e a interação entre estes dois setores assume, assim, uma grande
preponderância no campo da descoberta de novos medicamentos.
Consequentemente, verifica-se um aumento de capital e investimento em instituições
académicas em áreas-chave de inovação biotecnológica, como a identificação e validação de
alvos biológicos, triagem de moléculas e transferência de tecnologia.
Paralelamente, o sector biofarmacêutico tem vindo a investir em empresas start-up que são
empresas inovadoras, geralmente spin-offs das instituições académicas. Estas empresas
constituem oportunidades de inovação, quer numa estratégia de pipeline por colaboração no
desenvolvimento de produto inovador, quer numa estratégia de serviços de apoio à I&D
biofarmacêutica.
A excelência da investigação realizada em Portugal é reconhecida internacionalmente. Neste
âmbito é fundamental promover a interação entre os setores da indústria e da academia
para melhorar a produtividade da I&D. Novos modelos de colaboração constituem
oportunidades para novos modelos de negócio e financiamento das empresas start-up
nacionais e das instituições académicas.
1.5. Terapêutica personalizada
Hoje é sabido que as variações genéticas entre doentes podem resultar em respostas
diferentes para o mesmo medicamento. O estudo de como os genes afetam a forma como
uma pessoa reage aos medicamentos é chamado farmacogenética.
Até ao momento foram já identificadas mais de 3 milhões de variações genéticas. Esta
informação permite prever se um dado medicamento pode ser eficaz, ineficaz ou tóxico em
certos indivíduos.
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Existem, inclusivamente, vários testes genéticos que permitem definir o melhor tratamento
para doentes com leucemia infantil, doenças cardíacas ou cancro da mama. Por exemplo, para
este último, 30% dos casos são caracterizados pela sobre-expressão da proteína HER2, pelo
que esta informação se torna relevante para a decisão terapêutica. Encontram-se em
desenvolvimento testes genéticos para outras doenças, tais como a asma e a depressão.
O desenvolvimento de opções terapêuticas que dependem da utilização de um teste de
diagnóstico tem vindo a tornar-se cada vez mais comum. Estes testes permitem
individualizar, ou personalizar o tratamento, identificando os doentes que são mais
propensos a responder, ou que estão em risco de sofrer um determinado efeito adverso.
A incorporação da terapêutica personalizada nos sistemas de saúde pode ajudar a resolver
muitas ineficiências, como a dosagem por tentativa e erro, internamentos por reações
adversas a medicamentos, diagnósticos tardios e tratamentos paliativos.
2. Produtos biofarmacêuticos originais e produtos biossimilares
2.1. Medicamentos biológicos ou biofármacos
Os medicamentos biológicos são substâncias fabricadas por células vivas geralmente
geneticamente modificadas. Pequenas variações nas células, nos seus nutrientes ou no
ambiente e condições de crescimento, podem causar diferenças significativas no produto
final e suas propriedades.
A caracterização exata de um medicamento biológico não é possível hoje em dia, considerando
os atuais métodos analíticos disponíveis. A correspondência da ‘impressão digital’ é, em
grande parte, alcançada mediante esforços rigorosos para controlar as condições de produção,
de variação nos nutrientes e do ambiente das células.
11
2.2. Medicamentos biossimilares
Os medicamentos biossimilares são definidos pela Organização Mundial da Saúde como
medicamentos biológicos que são similares em termos de qualidade, segurança e eficácia a
medicamentos biológicos de referência já aprovados.(5)
Como referido acima, os medicamentos biológicos são difíceis de produzir e de replicar pois
pequenas diferenças no processo de produção podem originar produtos completamente
diferentes. Logo, é praticamente impossível ter cópias exatas dos medicamentos biológicos e
por isso os biossimilares não são “cópias” dos medicamentos de referência, apresentando
apenas similaridade.
Biossimilares não são genéricos. Os biossimilares não são cópias exatas do medicamento
inovador, pelo que não são iguais, nem na função nem na segurança.
Dada a estrutura complexa dos produtos biológicos, os estudos analíticos não bastam para
demonstrar similaridade (não “igualdade”). Em muitos casos são necessários ensaios clínicos e
experiência clínica para resolver algumas incertezas quanto à “estrutura-função” dos
medicamentos e para demonstrar a equivalência em termos de segurança e de eficácia.
2.3. Aspetos de segurança dos medicamentos biológicos/biossimilares
A segurança do doente é a prioridade.
Grande parte dos medicamentos biológicos são habitualmente injetados ou perfundidos nos
doentes em meio hospitalar e podem potencialmente causar uma reação imunitária. Esta pode
não ter consequências clínicas, mas nalguns casos pode originar uma eficácia sub-terapêutica
ou reações adversas graves.
Pequenas diferenças no processo de produção ou na estrutura de um biológico podem
contribuir para uma mudança na eficácia ou para uma reação adversa nos doentes. Por esta
razão, os biossimilares podem dar origem a respostas imunitárias diferentes.
12
O fabrico de um medicamento biológico seguro e eficaz requer inúmeras etapas
cuidadosamente executadas para assegurar que a complexa estrutura do produto biológico é
replicada com precisão, sempre que é produzido um novo lote. As diferenças nas
características estruturais do biossimilar em relação ao medicamento inovador podem afetar a
sua atividade clínica e o perfil de segurança,
2.4. Substituição automática
A substituição consiste na possibilidade de troca de um medicamento biológico por outro,
habitualmente de um inovador por um biossimilar. A substituição automática significa que a
troca de medicamentos ocorre sem a autorização por parte do médico.
O conhecimento científico atual não sustenta a substituição de um medicamento biológico
original por outro, nem de um medicamento biológico original por um medicamento
biossimilar.
Existem diferenças entre os medicamentos biológicos originais e os biossimilares, pelo que
alternar diferentes medicamentos biológicos não-idênticos num mesmo doente constitui um
risco potencial de segurança (incluindo imunogenicidade, perda de eficácia ou resposta
exacerbada).
A substituição automática de medicamentos biológicos não é recomendada devido aos riscos
de segurança associados.
Os planos de farmacovigilância pós-comercialização devem permitir avaliar estes casos,
monitorizando e avaliando os riscos de segurança. Qualquer sistema de substituição que não
esteja assente na precaução e na rastreabilidade pode criar riscos desnecessários para a
segurança do doente.
A Agência Europeia do Medicamento declarou que “uma vez que os biossimilares e os
medicamentos biológicos de referência não são idênticos, a decisão de tratar um doente com
13
um medicamento de referência, ou um medicamento biossimilar, deve ser tomada segundo a
opinião de um profissional de saúde qualificado”.
A substituição automática do medicamento utilizado (inovador – biossimilar ou vice-versa)
deve ser considerada uma alteração ao tratamento do doente e não deve ser uma prática,
sem o consentimento do médico prescritor. (6,7)
Num doente bem controlado com um determinado medicamento biológico não deve ocorrer a
substituição do seu tratamento por razões exclusivamente económicas
(7)
. Neste sentido,
alguns países Europeus ,como a França, proibiram a substituição automática de biológicos.
Cabe ao Estado a responsabilidade de garantir a segurança dos doentes. É importante e
urgente que as autoridades se pronunciem sobre este assunto.
2.5. Nomenclatura
O médico prescritor deve poder distinguir entre o medicamento biológico original e o
medicamento biossimilar. Deve igualmente distinguir diferentes medicamentos biossimilares.
Uma nomenclatura distinta para todos os medicamentos biológicos, incluindo biossimilares,
permite assegurar que os doentes recebem o que é prescrito pelo médico e
inequivocamente rastrear potenciais efeitos adversos.
A melhor forma para assegurar que os prescritores, doentes e outros profissionais de saúde
conseguem distinguir o medicamento prescrito e dispensado é através de uma denominação
comum internacional distinta (p.ex. incluindo um sufixo como –BS1, -BS2, etc) e da inclusão de
uma denominação comercial, por marca ou indicação do nome do titular da autorização de
introdução no mercado entre os elementos identificadores dos medicamentos biológicos,
incluindo nas prescrições feitas no contexto dos cuidados de saúde transfronteiriços.
Em caso de acontecimento adverso, é necessário rastrear e identificar corretamente qual o
medicamento biológico que originou este efeito.
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É fundamental garantir a consistência com a Diretiva Europeia da Farmacovigilância (Directiva
2010/84/UE do Parlamento Europeu e do Conselho de 15 de Dezembro de 2010), que requer
que todos os Estados Membros
“assegurem que (...) são tomadas todas as medidas
apropriadas para identificar todos os medicamentos biológicos receitados, distribuídos ou
vendidos no seu território (...)”
2.6. Extrapolação de indicações terapêuticas
Segundo as orientações da EMA, nos casos em que o medicamento original tem mais do que
uma indicação, a eficácia e a segurança do biossimilar necessita de ser justificada ou, se
necessário, demonstrada separadamente para cada uma das indicações.
Assim, nos casos em que o medicamento biológico inovador tem mais do que uma indicação, o
Resumo de Características do Medicamento (RCM) do medicamento biossimilar deve incluir
informação relativa às indicações para as quais foi demonstrada segurança e eficácia em
ensaios clínicos controlados, bem como às indicações para as quais não foram realizados
estudos clínicos (i.e., em caso de extrapolação sem demonstração independente de segurança
e eficácia).
A extrapolação de uma indicação para outra, por exemplo no caso dos anticorpos
monoclonais, não é geralmente adequada devido à complexidade das patologias para as quais
os medicamentos biológicos têm indicação, bem como devido às características dos doentes,
regime de tratamento e medicação concomitante.
Os biossimilares não devem ser automaticamente aprovados para as mesmas indicações dos
medicamentos inovadores; apenas devem ser aprovados nas indicações em que
demonstraram segurança e eficácia. A extrapolação entre indicações exige avaliações bem
fundamentadas.
Os estudos mínimos para efeitos de comparabilidade devem ser estudos de farmacocinética,
farmacodinâmica e de eficácia clínica. (8)
15
2.7. Necessidade de enquadramento regulamentar
Considerando a natureza complexa dos medicamentos biológicos, para os quais o perfil
benefício/risco deve ser cuidadosamente monitorizado torna-se importante que as
Autoridades de Saúde emitam recomendações para a prescrição, dispensa e utilização de
medicamentos biológicos em Portugal, à semelhança do que já aconteceu noutros Estados
Membros, como é o caso do Reino Unido(9), França(10), Espanha(10), Itália(10) e Holanda(11). Tal
medida revela-se de caráter urgente uma vez que atualmente a prescrição, dispensa e
utilização dos medicamentos biológicos em Portugal ainda não se encontra abrangida por
normas específicas, tendo em conta as especificidades destes medicamentos.
Alternar diferentes fármacos biológicos num mesmo doente constitui um risco de segurança
acrescido para o doente, devido ao potencial imunogénico destes fármacos. Como tal, as
orientações aos profissionais de saúde a emitir pelas Autoridades de Saúde devem
recomendar que qualquer alteração ao tratamento com medicamentos biológicos deve
apenas ser realizada pelo médico prescritor e que os doentes têm o direito de ser
informados sempre que for alterado o medicamento que estão a receber. A substituição
automática de medicamentos biológicos sem o consentimento prévio do prescritor não deve
ser uma prática aceitável.
Para uma monitorização adequada da segurança dos medicamentos biológicos é essencial
identificar e rastrear os medicamentos na prática clínica. Assim, as Autoridades de Saúde
deverão promover a adoção de medidas para melhorar a correta rastreabilidade dos
medicamentos biológicos administrados aos doentes. A prática de prescrição por DCI não
deverá aplicar-se aos medicamentos biológicos, mesmo a nível hospitalar, dado que promove
indiretamente a substituição automática devendo ser implementados mecanismos que
permitam identificar o medicamento biológico exato e o respectivo número de lote utilizado
em cada doente.
3. Inovação Biofarmacêutica e a Sustentabilidade do SNS
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3.1. Os medicamentos biológicos e o controlo do investimento público
As doenças crónicas estão entre as mais prevalentes e onerosas dos sistemas de saúde, sendo
no entanto frequentemente as mais simples de prevenir.
Uma abordagem integrada, que inclua programas de prevenção, rastreio precoce,
diagnóstico e tratamento atempado, pode conduzir a uma utilização mais eficiente dos
recursos dos serviços de saúde, gerando poupanças significativas.
Tais políticas, apesar do investimento inicial, conduzirão também a uma utilização mais
eficiente dos medicamentos inovadores, permitindo-lhes libertar recursos a montante para
outros pontos do sistema, tal como evidenciado pelo valor económico dos medicamentos
biofarmacêuticos.
A avaliação da despesa com medicamentos, quando feita de forma isolada, não permite uma
visão real da contribuição relativa dos vários componentes dos sistemas de saúde.
Uma análise mais cuidadosa permitirá observar que os medicamentos biológicos são uma
alternativa aos cuidados de saúde mais onerosos. A sua utilização constitui uma das despesas
de saúde mais eficientes sendo, no entanto, sujeita um controlo muito rigoroso em
comparação com outras despesas do orçamento da saúde.
3.2. Necessidade de um ambiente regulamentar estável
Desde 2005 que a Indústria Farmacêutica tem vindo a absorver as descidas de preços dos
medicamentos sujeitos a receita médica com o objetivo de controlo da despesa pública.
Esta contribuição não tem sido, contudo, considerada suficiente para o Estado, e toda a cadeia
de valor do medicamento se encontra ameaçada em termos da sua própria sustentabilidade
com repercussões que já se fazem sentir ao nível de emprego, investimento e dos contributos
fiscais do setor para a economia portuguesa.
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A reforçar o impacto negativo das reduções de preço surgem os atrasos no acesso dos novos
medicamentos ao nível do sistema de saúde, mediante um processo de avaliação que, embora
tenha feito um caminho importante, não observa a sua consolidação nos aspetos que
necessitam de ser alterados.
Metodologias de preço e comparticipação estáticas devem evoluir para abordagens mais
flexíveis, alinhadas com uma visão diferenciada do valor acrescentado do medicamento
biológico, incluindo o seu valor social e contribuição para a gestão eficiente da doença e dos
cuidados de saúde.
Reduções constantes no preço dos medicamentos e limitações no acesso dos doentes aos
medicamentos biológicos não são a solução para controlar os gastos do Serviço Nacional de
Saúde, uma vez que trazem apenas benefícios de curto prazo, com consequências muito
negativas para os doentes, para a atividade da Indústria Farmacêutica, e impõem severas
restrições no acesso à inovação.
3.3. Acesso equitativo e atempado dos doentes aos Medicamentos Inovadores
As empresas de biotecnologia reconhecem a necessidade de se caminhar no sentido de uma
avaliação global, em relação às intervenções em saúde e, nesse contexto, poderem ser feitas
escolhas fundamentadas no valor que a tecnologia representa sob o ponto de vista clínico,
social e económico.
As empresas de biotecnologia reconhecem na Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) um
modelo de quantificação e qualificação do valor da inovação. Sendo baseado no valor, existem
aspetos de temporalidade, ajustamento das condições de avaliação, aplicação de princípios de
transparência e de flexibilidade que são determinantes.
Os atuais procedimentos de acesso ao mercado dos medicamentos inovadores podem
atrasar, significativamente, o acesso dos doentes a novos tratamentos. É essencial garantir o
cumprimento dos prazos legais no acesso efetivo a medicamentos inovadores.
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Enquanto que alguns dos novos medicamentos representam desenvolvimentos terapêuticos
revolucionários, outros permitirão obter benefícios incrementais em relação a tratamentos
existentes, oferecendo um perfil melhorado da sua eficácia, tolerabilidade ou modo de
administração. Estes benefícios incrementais são importantes, traduzindo-se em diferenças
verdadeiras na vida de cada doente.
A Avaliação Económica de Medicamentos deve consistir na avaliação dos benefícios diretos e
indiretos de novas opções terapêuticas, e não como medida de contenção de custo ou como
forma de atrasar o acesso aos novos tratamentos.
3.4. Utilização racional dos medicamentos biológicos
A promoção de práticas efetivas de utilização racional de medicamentos deve ter como
principal objetivo a qualidade dos cuidados de saúde e do tratamento dos doentes, com vista à
obtenção de melhores resultados clínicos. A utilização racional não deverá ser interpretada
como racionalização, mas como tratamento efetivo. Portanto são necessárias verdadeiras
medidas de monitorização, indicadores, métricas e metas que traduzam este objetivo.
A segurança do doente e a qualidade na utilização do medicamento devem constituir uma
preocupação e ser o foco da Política de Saúde e do Medicamento, devendo ser promovidas
ações que visem a correta utilização por parte do doente.
É necessário garantir a boa utilização do medicamento, através de programas de adesão à
terapêutica que visem melhorar a informação e sensibilização dos doentes e profissionais de
saúde.
A Indústria Farmacêutica tem tido e continuará a ter uma postura de responsabilidade,
mostrando-se totalmente disponível para encontrar soluções com o Governo para que sejam
criadas condições no nosso País que permitam o acesso de doentes a terapêuticas inovadoras,
de acordo com os padrões Europeus e as mais recentes recomendações clínicas.
A correção de ineficiências do sistema e a melhoria da qualidade da gestão do mesmo, aliada
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ao entendimento da Indústria Farmacêutica como um parceiro com conhecimento técnico
relevante na busca de soluções efetivas para a saúde em Portugal farão com que os
portugueses deixem de ser considerados no espaço europeu, como atualmente acontece,
doentes de segunda categoria, sem acesso à inovação na área dos medicamentos biológicos.
4. Referências
(1) A. Jemal, et al., “Cancer Statistics, 2010,” CA: A Cancer Journal for Clinicians 60, 5 (2010): 277–300
(2) J.M. Kremer, “COMET’s Path, and the New Biologicals in Rheumatoid Arthritis,” The Lancet 372, 9636 (2008):
347–348
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(9) MHRA newsletter, volume 1, Issue 7, February 2008,
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(11) Are biosimilar medicinal products interchangeable?,
http://www.cbg-meb.nl/CBG/en/human-medicines/medicinal+products/biosimilars/Are-biosimilar-medicinalproducts-interchangeable/default.htm
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