Tipos de avaliações
econômicas
ATS como ferramenta para incorporação
racional das inovações tecnológicas
3º encontro paulista ATS
Marcelo Nita, MD, MSc (ClinEpi), PhD
Médico Gastroenterologista pelo Hospital das Clínicas FMUSP;
Especialização Administração Serviços Saúde pela FSP USP;
Mestre em Epidemiologia Clínica, Universidade Newcastle, AU;
Doutor em Ciências Médicas, Universidade Tokyo, JP
Esta apresentação apresenta minha visão pessoal sobre o assunto
DECLARAÇÃO DE POTENCIAL
CONFLITO DE INTERESSES
De acordo com a Norma 1595/2000 do Conselho Federal de Medicina e a Resolução RDC &
96/2008 da Agência de Vigilância Sanitária, declaro que tenho ou tive patrocínio para atividades
de pesquisas clínicas ou de HEOR, congressos e palestras; ou ainda, como vínculo empregatício
das seguintes empresas e instituições
Abbott
Bristol Meyer Squibb
Eurofarma / PDI Incrementha / Biolab
Quintiles - Merck Serono / Roche
FEA USP, FIPE, HAOC, FIA, FM USP, EE
USP, Santa Casa SP, CEPIC, UNIFESP, etc.
Depto Gastroenterologia do Hospital das
Clínicas da FMUSP
DECIT MS / FAPESP / BNDES / FINEP
Fundação Faculdade Medicina USP
The University of NewCastle Graduate
Students Scholarship, Au
Bolsa de doutorado do Ministério da
Educação do Japão
p2
Ambiente dos Sistemas de Saúde
p3

Profissionais da saúde menos
poderosos & menos acessíveis


Pacientes fortalecidos


Pagadores exigem
demonstração de valor

Protocolização do atendimento
 Incentivos financeiros
 Nova geração de clientes
Informados e ativistas
 Aumento de pagamentos conjuntos /
seguro com mais benefícios
No exterior – HTA /VBA
 Brasil - ATS
Fonte: Ministério da Saúde, relatório McKinsey Co.; Sorenson, BMJ 2011; ISPOR, 2011 e outros
Avaliação de tecnologia de saúde
 ATS/HTA é uma forma de pesquisa
de políticas de saúde
 Ela estuda de maneira
multidisciplinar e sistemática os
efeitos de curto e longo prazo de
novas tecnologias na saúde humana
 Ela estuda as implicações
médicas, econômicas e sociais
do desenvolvimento e uso destas
novas tecnologias
 Avaliação de Tecnologias em
Saúde: Evidência Clínica, Análise
Econômica e Análise de Decisão.
Porto Alegre: Artmed, 2010
 Nita ME; Campino A; Secoli, S;
et al.
p4
Há uma ampla gama de expectativas...
Para que serve a ATS?
“restringir o
uso”
“conter custos”
“definir diretrizes de
utilização para potenciais
usuários”
“definir as priorizações
para o sistemas de
saúde”
“Gerar incentivos para
INOVAÇÂO e VALOR na
cadeia de produção de
saúde”
p5
A cadeia de valor dos sistemas
de saúde
Catalizador da qualidade de bens e serviços de prestadores e produtores
Financiadores
• Pagadores
- Público
 Ministério da
saúde;
 SES;
 SMS
- Privado
 Operadoras de
planos saúde
p6
Intermediários
• Organizações para
suporte de
prestadores
serviços
- Consultores
- Empresas
benefícios
farmacêuticos,
etc
Prestadores
de serviços
• Organizações para
prestações de serviços
em saúde
 Terciários - hospitais
 Secundários – clínicas
 Primários –
ambulatórios médicos
Intermediários
• Distribuidores
- Farma.
- Equipam.
médicos
Produtores
insumos
• Indústria
produtiva
- Farmacêutica
- Equipamentos
médicos
- etc
LRBurns, Wharton School, 2007
p7
7
O imperativo tecnológico nos
sistemas de saúde
Innovative treatments are
demanded by patients and their
physicians (users) on the
grounds of quality, and are
reimbursed by payers.
Producers are the ones responsible
for innovation in the healthcare:
Pharmaceutical
Biotechnology
Medical device
Source: LRBurns at Wharton Bussines School, 2005
p8
Consequências do imperativo
tecnológico
Cost of new
technology accounts
for anywhere from 20
to 40% of the rise in
health expenditure
over the past forty
years
New technology
contribute to longevity,
reductions in disease,
improvements in worker
productivity and quality
of life. USD$1 produced
health gain valued at
USD$2.40~3.00
Source: LRBurns at Wharton Bussines School, 2005
p9
Custos em cuidados à saúde
 Nos últimos 50 anos,
os gastos em saúde
foram sempre maiores
que a taxa de
crescimento
econômico.
 Se esta tendência
persistir, nos
próximos 50 anos
estaremos gastando
valores próximos de
metade do PIB em
saúde.
Drouin JP, Hediger V, and Henke N. Health Care costs 2008
p10
Impacto do aumentos dos custos
nos sistemas de saúde
100%
80%
60%
40%
20%
0%
Source: LRBurns at Wharton Bussines School, 2005
p11
Novas tecnologias são, frequentemente,
associados apenas a custos elevados...
A indústria farmacêutica traz
inovação e com ela vários
benefícios, mas também com ela
tem ocorrido um incremento de
custos.
No entanto, a indústria da saúde
tem uma grande parcela do
aumento de custos devido a
custos hospitalares e outras.
p12
Logo, o que vemos ...
O que os
sistemas de
saúde
querem…
custos
inovação
O que a
inovação traz...
p13
Quem são os culpados?
governo
advogados
consumidor
Prestadores
serviços
p14
Negócios
industrial
Companhias seguro saúde
Assim, iniciou a busca pela
evidência de valor...
ATS
Efetividade
comparativa
p15
Economia
da saúde
Tomada decisão
Baseada em evidência
O “valor” nos sistemas de saúde
“Value in any field must be
defined around the
customer, not the supplier.
Value must also be
measured by outputs, not
inputs.
But results are achieved at
some cost. Therefore, the
proper objective is… patient
health outcomes relative
to the total cost.
Source: Michael E. Porter and Elizabeth Olmsted Teisberg: Redefining
Health Care, Harvard Business School Press, 2006.
p16
Porter ME. (2008). What is Value in Health
Care? Harvard Business School.
O que os novos sistemas deveriam
buscar é o “valor” para o paciente
Desfechos
de saúde
Valor
=
foco no paciente
Custos dos
desfechos de
saúde
Porter ME; Lee TH NEJM 2010;363:2477-2481; 2481-2483
p17
Custo
In GOD we trust
All the others, show me the
data!!!
Avaliação e gestão de tecnologias em saúde
Avaliação & gestão
tecnologia saúde
ATS
Saúde B.Evidência
Medicina B.Evidência
Paciente
pesquisa clínica
Sistema de saúde
economia da saúde
pesquisa social
Revisão sistemática & meta-análise
Modelos de decisão & simulação
Análise custo efetividade & impacto orçamento
p19
Clínico
Protocolos clínicos
& diretrizes terapêuticas
Gestão
Relatórios / Pareceres / Dossiers ATS
& ferramentas gestão
Valor dos medicamentos baseado em
evidência: clínica e econômica
Can it work?
Does it work?
Is it worth it?
Comparative effectiveness research
(CER)
Desenvolvimento
das evidências
Medicina baseada
evidência
Avaliação tecnologia
Saúde (ATS/HTA)
(Clinical guidelines)
diretrizes clínicas
Processo Decisão
Paciente
Processo Decisão
Cobertura medicam.
(CEA/BIM)
Decisão de cobertura baseado em evidência
p20
Source: M.Drummond, IJTAHC, 2008
MBE & avaliação econômica
Medicina baseada em evidência (A) & avaliação econômica (B)
Valor
A
B
Condição
de saúde
Custos
Recursos ou alternativas de tratamento
1cf.
p21
Victor R. Fuchs: “Health Care and the United States Economic System”, The Milbank Memorial Fund Quarterly, April 1972: 211-237. cf. U.Reinhardt, 1997
O que é “evidência de valor”
em ATS?
 Cada país (sistema de saúde) têm uma resposta
diferente a esta questão!!!
 Valor econômico, efetividade comparativa, valor
baseado em evidência são todas definições usadas
por diferentes atores
 Mas todas as abordagens estão de alguma maneira
determinadas a estabelecer o valor das tecnologias em
condições de vida real, em outras palavras, aqui
estamos interessados na utilização em nosso
próprio sistema de saúde
 Isto pode ser medido sistematicamente através de
estudos clínicos pós-aprovação (às vezes chamados de
Fase IV) combinados com avaliação baseada em
p22
evidência e perspectivas econômicas
Hierarquia da evidência!
1. Meta-analysis with original data
2. Large RCTs or large cohort studies
3. Simple randomized control trials (RCT)
4. Series based on historical control groups
5. Case control observational studies
6. Analyses using computer databases
7. Series with literature controls
8. Case series without controls
9. Anecdotal case reports
J Clin Epidemiol 1995; 48:135;
p23
“Cochrane
Reviews are
now the “gold
standard” for
systematic
reviews”
Sobre a hierarquia evidência:
“Fit For Purpose”
“Decisions about the use of therapeutic interventions,
whether for individuals or entire healthcare systems,
should be based on the totality of available evidence.
The notion that evidence can be reliably or usefully
placed in ‘hierachies’ is illusory. Rather, decision
makers need to exercise judgement about whether
(and when) evidence gathered from experimental or
observational sources is fit for purpose.”
Sir M.Rawlins. Clin Med 2008;8:579-88.
p24
Anatomia de uma
Avaliação de Tecnologia da Saúde
p25
25
Os diversos tipos de estudos em HEOR
Modelagem
clínica e
econômica
Estudos
observacionais
prospectivos
(noninterventional)
Estudos
observacionais
retrospectivos:
(coorte ou
transversal ou
caso-controle)
p26
Revisão
sistemática
HEOR
Meta-análises
(Bayesiana)
Análises
econômicas
de ECCR
Avaliação econômica em saúde
“Análise comparativa de ações ou bens alternativos em termos de seus custos e
consequências (benefícios) para facilitaro processo de decisão / gestão em
saúde”
Custos
Custo
custos
indiretos
CMA
CEA
CUA
CBA
p27
Resultados
Ação terapêutica
Custos evitados
diretos
indiretos
Status saúde
mortalidade
morbidade
Efeito clínico
Preferências em
saúde
Utility
QALYs
Escolha social/
Preferências
Willingnessto-pay
Custo minimização
Custo efetividade
Custo utilidade
Custo benefício
Anatomia de uma avaliação custo-efetividade
(ATS)
O modelo clínico-econômico
Impacto nos custos
Controle
Impacto na saúde
(Custos médicos)
(Mortalidade / QALY)
= Razão CE
Incremental
Doença
Nova
tecnologia
Impacto nos custos
Impacto na saúde
(Custos médicos)
(Mortalidade / QALY)
Fonte: Drummond e cols. Methods for the economic evaluation of health care programmes, 2005;
p28 Walley e cols. Pharmacoeconomics, 2004 & Nita e cols, Avaliação tecnologia em saúde, 2010
Realizando uma Avaliação Econômica
1.
Estabelecer a perspectiva (ponto de vista)
2.
População a ser estudada + Local e período da análise
3.
Revisão sistemática da literatura
4.
Estratégias a serem comparadas - descrever e especificar
alternativas
5.
Para cada alternativa, especificar os possíveis desfechos e
probabilidade
6.
Medida da conseqüência / benefício baseada na melhor
evidência disponível
7.
Especificar a unidade de desfecho
8.
Realizar análise de sensibilidade
9.
Especificar os recursos consumidos em cada alternativa
10. Atribuir valor monetário aos recursos consumidos
p29
Custos diretos versus indiretos1
CATEGORIAS DE CUSTOS
CUSTOS DIRETOS
São os recursos consumidos diretamente no
tratamento ou na intervenção. Podem ser
médicos ou não-médicos.
CUSTOS MÉDICOS
hospitalizações,medicame
ntos, exames, próteses,
honorários etc
CUSTOS NÃO-MÉDICOS
transporte do paciente,
contratação de enfermeiros,
etc
1. Kobelt G. Health Economics: an introduction to economic evaluation. London: OHE, 2002
p30
CUSTOS INDIRETOS
Custos indiretos estão
relacionados as perdas para a
sociedade resultantes da
doença ou seu tratamento
(impacto na produção)
ex. perda de produtividade
Perspectivas
Pacientes
Pagadores
Provedores
Sociedade
Fonte: MF Drummond e cols.Methods for the economic evaluation of health care
programmes, 2005 & T Walley e cols. Pharmacoeconomics, 2004.
p31
Da eficácia para eficiência
Avaliação de tecnologia em saúde (ATS)
Ensaios
clínicos
Objetivos
Contexto
parametros
p32
Economia
Estudos
observacionais da saúde
Eficácia
Efetividade
Estudos
controlados
Vida-real
pragmático
Eficácia e
segurança
Desfechos clínicos,
patient-reported
outcomes PRO,
aderência, utilização de
serviços saúde e custos
diretos
Eficiência
Estudo observacional
ou ensaio clínico
Custo por evento
Eficácia vs. Efetividade
O mundo ideal
EFICÁCIA
p33
vs.
O mundo real
EFETIVIDADE
33
Análise Custo-Utilidade
Custos são medidos em moeda e as conseqüências são
medidas em termos de escores de PREFERÊNCIA dos
pacientes (utilities) incluindo qualidade e quantidade de
vida.
Entre as unidades de medida, temos o QALY (QualityAdjusted Life-Year) ou AVAQ (anos de vida ajustados
pela qualidade). Esta unidade captura a noção de 1 ano
de vida em saúde perfeita.
Versus
p34
34
Os desfechos mensurados no HEOR
Desfechos clínicos &
de utilização
Desfechos
Econômicos
Desfechos relatados por
pacientes PRO
−Status funcional
−Qualidade de vida
−Custos diretos
−Valores laboratoriais
−Avaliação de saúde
−Custos indiretos
−Eventos de saúde
−Sinais e sintomas
−Análise de custo efetividade
−Taxa de hospitalização ou uso
de pronto socorro
−Satisfação ou preferência
por cuidados à saúde ou
estados de saúde
−Análise de custo utilidade
− Aderência ao tratamento ou
continuidade do tratamento
−Utilities
−Anos de vida ajustados por
qualidade
−Custo minimização ou
economias
−Cost Off-sets
p35
35
Taxonomia
Estado de saúde
Valor ou preferência
Descreve os estados
da saúde e o impacto
sobre a função ou
disfunção
Objetivo
- contagem de
articulações
- testes de
exercícios
- acuidade
visual
Subjetivo
- relatos,
classificações
- capacidade funcional
- sintomas
- sentimentos
- comportamento
Genérico
p36
Valor designado
ao estado da
saúde
VAS
TTO
SG
Escala
de
avaliação
Time
trade-off
Standard
Específico da
doença
gamble
Sistema de
classificação de
estado de saúde
multi-atributos
Diretos
Fonte: Nita e cols, ATS, 2010
Indiretos
36
Então o que é Utility?
Uma medida quantitativa da força de uma preferência
individual para um estado de saúde em particular
Utilities podem ser obtidos para:

estados de doenças (diabetes, depressão)

efeitos do tratamento (cura, sintomas)

efeitos colaterais (GI, boca seca)
Teoria da utility de Von Neumann e Morgenstein:
decisões racionais em condições de incerteza
(probabilidades de ocorrência)
 Isto é fundamentalmente diferente de descrever o estado
de saúde e o nível funcional que pode estar associado com
este - HRQoL
Fonte: Nita e cols, ATS, 2010
p37
Modelos enquanto ferramentas
para o decisor em saúde
Devo incorporar
a tecnologia?
INCERTEZA
Registro do produto na
ANVISA
Dados de segurança e
eficácia de curto/médio
prazo
Dados de segurança
e efetividade de
longo prazo
Dados de custos de
tratamento
HOJE
p38
O dilema do decisor em saúde
p39
Análise durante
o ensaio clínico
Análise de
longo prazo
Coleta de dados
durante o ensaio
clínico
Modelo econômico
para predizer
desfechos e custos
futuros
Construindo a Árvore de decisão
Curado
p = 0,5
Custo: 41.000
Benefício: 1
Medic. A
Sem efeito
p = 0,5
Curado
p = 0,75
Custo: 41.000
Benefício: 0
Custo: 39.600
Benefício: 1
Medic. B
Sem efeito
p = 0,25
Não tratar a doença
Custo: 39.600
Benefício: 0
Custo: 0
Benefício: 0
40
40
Regras de decisão em ATS
Diversos parâmetros devem ser considerados:
1. Perspectiva - Setor da saúde (público vs privado)
- Pagador ou comprador/prestador
- Societário
Comparadores disponíveis e acessíveis
Limitações de orçamento versus visão de políticas públicas
de saúde (bem estar social)
Compreensão da natureza de apoio à decisão, muito
embora, seja desejável a minimização de aspectos
políticos da decisão e que esta seja multidisciplinar
Aceitação e disponibilidade de willingness to pay (WTP)
Fonte: Nita e cols, ATS, 2010
p41
O plano de CE e o limiar
Diferença de Custos
+
IV
Intervenção menos
efetiva e mais cara
Estratégia dominada
(rejeitada)
-
Intervenção
menos efetiva
e menos cara
p42
III
-
 Diferença no efeito
de custo de uma
intervenção relativa a
seu comparador
Intervenção mais
I
efetiva e mais cara
Limiar?

+
cost–saving
dominante
Intervenção mais
efetiva e menos cara

II
Diferença
de Efeito
Ao fazer uma ATS como decidir se deve ser
incorporado?
 Medicamento é incorporado quando é custo-efetivo, ou seja, o valor
adicional que será pago pelo benefício adicional, dentro de um
parâmetro aceitável de investimento, muitas vezes chamado de limiar
de investimento.
 USA : US$50,000 / QALY (Hirth et al, 2000)
 UK NICE : £$ 20,000/QALY a £$ 30,000/QALY
 Recomendação da OMS: 2x PIB /capitaPPP/DALY >taxa aceitável
de CE < 3x PIB /capitaPPP/DALY
 Brasil – PIB per capita ajustado pela paridade de poder aquisitivo
2011: ~ US$ 11.700,00
 Deveria estar entre US$23.400 e US$35.100
Assim, são raras as vezes em que ocorre economia para o sistema de
saúde! No geral, há um incremento da qualidade do tratamento as
custas de um custo maior.
Economia da saúde não é economia de custos
Source: WHO Commission. Macroeconomics and health: investing in health for economic development.. Report of the Commission
on macroeconomics and Health. Geneva: World Health Organization; 2001; MF Drummond, 2005 & IBGE
p43
Exemplo análise completa
p44
ATS sozinha não é solução!
p45
Avaliação de Tecnologias em Saúde
Muito obrigado,
[email protected]
 Avaliação de Tecnologias
em Saúde:
 Evidência Clínica, Análise
Econômica e Análise de
Decisão.
 Artmed, 2010
p46
 Nita ME; Campino A; Secoli, S;
Sarti FM; Nobre M; Costa A;
Carrilho F e Ono-Nita SK.