O GLOBO PROJETOS DE MARKETING
Segunda-feira,
O GLOBO PROJETOS DE MARKETING18 de março
de 2013
DOENÇAS RARAS
DOENÇAS RARAS
A SITUAÇÃO BRASILEIRA NO CONTEXTO GLOBAL
A luta pela vida
PACIENTES E FAMÍLIAS SOFREM COM INEXISTÊNCIA DE TRATAMENTO ADEQUADO
E, AO LADO DE ESPECIALISTAS, BUSCAM SENSIBILIZAR AS AUTORIDADES
PARA A URGÊNCIA DE CRIAÇÃO DE UMA POLÍTICA PÚBLICA SOBRE O TEMA
Estimativas dizem que eles são 13 milhões
no Brasil. Se considerarmos o mundo todo, o
número fica entre 420 e 560 milhões, ou seja, de
6 a 8% da população mundial. Eles são as pessoas portadoras de doenças raras e enfrentam
dificuldades diariamente: a começar pela condição em si, mas também pela demora no diagnóstico e, no caso dos brasileiros, pela falta de
uma política governamental que os ampare.
Pensando na importância dessa discussão, a
Interfarma, em parceria com O Globo, reuniu
especialistas no último dia 11 em São Paulo:
médicos, políticos, representantes do governo
e, claro, das famílias afetadas. E o grito que se
ouviu foi um só: é preciso que se crie uma política que garanta cuidado adequado para esses
pacientes.
A doença é uma coisa assustadora para qualquer ser humano. “Já reparou que a pior doença
é sempre a que dá na gente?”, pondera Dirceu
Barbano, diretor-presidente da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). “Com o
tempo, a gente descobre que existe uma doença
ainda pior: a que dá nos filhos.”
E é geralmente isso que enfrentam os pais de
pessoas com doenças raras: têm nas mãos um filho pequeno doente (75% das doenças raras se
manifestam no início da vida e atingem crianças
de 0 a 5 anos) e não encontram diagnóstico com
facilidade. “A gente tem de mudar a própria
postura para dar uma melhor condição de vida
ao paciente”, comenta Regina Próspero, da Associação Paulista dos Familiares e Amigos dos
Portadores de Mucopolissacaridoses (APMPS).
1
2
DOENÇAS RARAS
Segunda-feira,
18 de março de 2013
O GLOBO PROJETOS DE MARKETING
Médicos, políticos, representantes do governo e das famílias afetadas, participaram de Seminário sobre Doenças Raras
Uma questão de humanidade
DEBATE EVIDENCIA A URGENTE NECESSIDADE DE CRIAÇÃO DE UMA POLÍTICA PARA TRATAR DOENÇAS RARAS NO PAÍS
A
preocupação com os pacientes portadores de doenças raras por parte dos governos é recente: até o início da década de 1980, essas pessoas
não faziam parte da agenda. O primeiro país a
criar uma política para o grupo foram os EUA, em
1983 – a partir da pressão exercida por organizações de pacientes e movimentos sociais.
No Brasil, o projeto ainda engatinha. Há propostas tanto na Câmara dos Deputados quanto
no Senado Federal, mas os passos têm sido lentos. “Existem, na ação dos governos, limites de
ordem financeira e não há como fechar os olhos
para isso”, diz Antônio Britto, presidente-executivo da Interfarma.“O que não se pode mais aceitar é que o governo empurre tudo para um poço
sem fundo de burocracia na tentativa de evitar
buscar uma solução para o problema.”
Britto vai além: segundo ele, se há vontade
mas não há dinheiro, é preciso que o governo se
una a outros setores da sociedade para discutir
meios de abordar o tema. “Se, por um lado, não
é possível exigir que os governos sejam capazes
de fazer tudo, também não se pode permitir que
eles nada façam”, diz Antônio Britto. “É fundamental que se saia do jogo do tudo ou nada e se
comece a pensar numa solução”, completa.
Florentino Cardoso, presidente da Associa-
“Se, por um lado, não
é possível exigir que
os governos sejam
capazes de fazer
tudo, também não
se pode permitir que
eles nada façam”
Antônio Britto
ção Médica Brasileira, lembra que a assistência a
esses pacientes é uma questão de compaixão e
humanidade. “Não podemos, sob nenhum pretexto, deixar essas pessoas desassistidas. O maior
impacto, o que realmente faz a diferença para
um portador de doença rara, é o rápido acesso
e a qualidade desse acesso”. Hoje, como não há
uma política que possa ser aplicada a todos os casos, alguns pacientes acabam recorrendo à Justiça para ter o atendimento garantido. Isso torna o
sistema muito mais caro e quem paga pelo desperdício é o contribuinte.
Existem, no Brasil, situações em que já há
distribuição periódica de medicamentos – e alguns, inclusive, chegam pelo Correio. Segundo Clarice Alegre Petramale, do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias
em Saúde do Ministério da Saúde (CONITEC/
MS), o relacionamento tem de ir além: é preciso humanizar o contato com o doente. “Estamos preocupados com o atendimento ao
paciente, não apenas com a distribuição de
medicamentos”,diz.
Diagnóstico – Regina Próspero, da APMPS,
teve dois filhos portadores de mucopolissacaridose e percorreu médicos de todas as especialidades até encontrar uma resposta. Seu primeiro
filho, Niltinho, nasceu com uma forma mais severa da doença e, infelizmente, não resistiu por
muito tempo.“Daí, ofereci meu outro filho para
ser objeto de estudo”, conta. “Se eu não tivesse
feito isso, ele também teria morrido.”
A experiência de Regina, e de tantos outros
pais e famílias, mostra que, para que seja possível prestar um atendimento bom e abrangente aos portadores de doenças raras é necessário
investir na capacitação dos médicos. Quando
não há casos anteriores daquela doença na família, o diagnóstico é ainda mais difícil e demorado. Em mais da metade dos casos, quem
faz o diagnóstico é um geneticista. No Brasil,
hoje, existem apenas 200 desses especialistas.
Assim, além das sensações de desespero, medo, desamparo, impotência e culpa, os
pais dos pacientes de doenças raras se deparam com a falta de informação. “Existe uma
total ignorância da grande maioria dos médicos sobre as doenças raras. Existe a minha própria ignorância”, avalia Roberto Luiz d’Avilla,
presidente do Conselho Federal de Medicina
(CFM). “Os médicos hoje dão mais importância à prescrição do que ao cuidado com o paciente. Estamos nos perdendo por privilegiar o
tratamento e não o doente. É preciso voltar a
tratar as pessoas como pessoas”.
Produção: Link Comunicação Integrada Coordenação e Edição: Cláudia Bensimon Editor Assistente: Henrique Brandão Desenho: João Carlos Guedes Reportagem: Fanny Zygband, Márcia Gomes, Rosane de Sousa e Roseli Andrion Fotografia: Paulo Henrique Pampolin
A apuração das informações deste suplemento é de responsabilidade da Link Comunicação Integrada
O GLOBO PROJETOS DE MARKETING
Segunda-feira,
18 de março de 2013
DOENÇAS RARAS
3
1. Introdução
que ajudam apenas a atenuar os sintomas.
No Brasil, o tema também não é novo para as autoridades de saúde. Embora o país careça de políticas públicas
O GLOBO PROJETOS DE MARKETING
O GLOBO PROJETO
específicas para doenças raras, desde o início dos anos
2000 o assunto tem sido alvo de discussões – ainda que
se tenha optado por tratá-lo pelo viés das doenças genéticas.
O interesse pelas doenças raras tem aumentado nos úlSegunda-feira,
DOENÇAS
RARAS ao reconhecimento
timos
anos, paralelamente
de que
18 de março de 2013
4
representam um problema de saúde pública. A última
década concentrou o desenvolvimento da maior parte
dos programas oficiais para doenças raras em várias partes do mundo, período em que inúmeros países, inclusive emergentes, criaram políticas específicas voltadas à
questão.
Uma radiografia da situação
Embora possuam diferentes definições e abordagens em
torno do tema, as políticas públicas desenvolvidas ao
redor do mundo têm apresentado uma gama de solue demora
do diagnóstico,
falta de centros
O estudo
Raras:
Contribui-dos
ções
para Doenças
ampliar
o acesso
pacientes
à assistência.
ções
para
uma
Política
Nacional,
apresene
médicos
especializados,
O desafio é considerável, levando-se em conta que desconheci95%
geral sobreeadependem
doença e limitação
tado pela
Interfarma
– Associação
da In- mento
das
doenças
raras
não possuem
tratamento
dústria Farmacêutica de Pesquisa, deixou a pesquisas estão entre os principais prode
rede
deem
cuidados
paliativos
que garantam
ou de
clarouma
que, pelo
menos
um ponto, reblemas enfrentados
pelos 13 milhões
melhorem
a
qualidade
de
vida
dos
pacientes.
presentantes do governo, parlamentares, brasileiros que sofrem de algum dos sete
profissionais de saúde e associações de mil tipos de doenças raras – 75% menoNa outra ponta do espectro está uma pequena porcentapacientes concordam: o Brasil precisa de res de 5 anos.
gem
das doenças
dispõeOsde
tratamentos
uma política
nacional queraras
faciliteque
o acespacientes
levam de medidois a quatro
camentosos
capazes
de ainterferir
na
sua
progressão
–A
osmaioso das pessoas com
doenças raras
cuida- anos
para
receber
diagnóstico.
dos e tratamentomedicamentos
e solucione os principais
ria –
dasmas
doenças
raras tem
origem gechamados
órfãos
o custo
elevado
obstáculos
que enfrentam
hoje no sistema
nética, masdecisões
o Brasil possui
apenas 200
das
drogas
tem exigido
dos governos
políticas
público
de
saúde.
médicos
geneticistas.
Seriam
necessáe procedimentos específicos para garantir seu forneciDurante dois anos, o estudo fez uma rios mais 1.800 para atender a demanda,
mento contínuo. Entre um grupo e outro, encontram-se
radiografia da assistência dispensada às de acordo com o estudo. O próprio SUS
certas
modalidades
doenças(Sistema
raras que
ser
pessoas com
doenças raras.de
Dificuldade
Únicopodem
de Saúde)
nãotracobre os
Em 2004, o Ministério da Saúde criou um grupo de trabalho com o intuito de sistematizar uma proposta de
Política Nacional de Atenção à Genética Clínica no SUS.
A proposta chegou a ser elaborada, mas não foi levada
adiante.
testes genéticos que ajudariam a apres- os protocolos clínicos do Ministério da
de cinco anos mais tarde,
sar oCerca
diagnóstico.
Saúde. foi instituída a Política
Nacionaldede
IntegralDos
à Genética
18 protocolos Clínica
clínicos emcujos
anda“Precisamos
umaAtenção
política de atenção que
defina o queembora
são doenças
raras, mento,um
apenas
um, para
da
resultados,
constituam
avanço,
sãotratamento
consideidentifique
as
que
existem
no
Brasil,
prioDoença
de
Gaucher,
oferece
medicamenrados insuficientes por especialistas do setor.
rize e estabeleça os mecanismos para uma to órfão. Os outros tratam os pacientes
assistência
integrada”,
defende
Antônio com
remédios
queleve
apenasem
atenuam
os sinA falta
de uma
perspectiva
ampla,
que
conta
as
tomas.
Hoje
existem
14
drogas
órfãs
que,
Britto,especificidades
presidente-executivo da
Interfarma.
e ofereça respostas para as diferentes neO estudo revela que os pacientes en- embora aprovadas pela Anvisa e comerciacessidades
universo
envolvendo
as estão
doenças
frentam
dificuldadesdo
também
para oblizadas no país,
fora do raras
SUS. – as
que
não
possuem
tratamento;
as
que
podem
se
ter no SUS os chamados medicamentos
A saída encontrada pelos benefipacientes
órfãos
(destinados
pessoas com doenpara transpore os
é recorrer
ciar
com oatratamento
dos sintomas;
asobstáculos
que dispõem
deà
ças raras).
Como
são
de
alto
custo
e
sem
justiça.
Em
2011,
o
governo
desembolsou
tratamentos com medicamentos órfãos – tem sido uma
tratamento similar que permita compa- R$ 167 milhões para atender 433 ações
barreira que dificulta e, ás vezes, até impede, o acesso do
ração de eficácia, acabam sendo barra- judiciais que determinaram a compra de
paciente
umase
assistência
dos no
SUS e só aentram
integrarem adequada.
medicamentos órfãos.
MEDICAMENTOS ÓRFÃOS, QUE INFLUENCIAM NA EVOLUÇÃO DAS DOENÇAS, SÃO BARRADOS NA REDE DO SUS
Figura 1. A última década concentrou a maior parte da inclusão de programas de doenças raras.
1983
1993
1996
1998
1999
Canadá
Regulamento
para garantir
acesso a
medicamentos
essenciais
EUA
Orphan Drug
Act FDA
2000
2002
China
2010
• China:projeto
projeto dede
doenças
raras raras
• China:
doenças
revisão pelo
Congresso
está está
sobsob
revisão
pelo
Congresso
Nacional
doPovo.
Povo.
Nacional
do
Colômbia
2 provisões
para
doenças
raras
Ley 1392
Congreso de
la República
• Canadá:
em2008,
2008
o parlamento
• Canadá: em
o parlamento
Japão
Orphan Drug
Regulation
Min. Health,
Labour &
Welfare
Austrália
Orphan
Drugs
Program
TGA
União EURO
México
Reg. 141/2000
EMEA
244 BIS
Gen. Congress
Fonte: Dossiê de doenças raras e drogas orfãs: entendendo a situação Brasileira no contexto global (IMS - Junho 2012)
Regulamentações em
desenvolvimento
2012
aprovou
BillM-426
M-426 chamando
aprovou
Bill
chamando
o desenvolvimento de uma
parapara
o desenvolvimento
de uma
abordagemnacional
nacional para
o
abordagem
para
o
financiamento de medicamentos
financiamento de medicamentos
de doenças raras (a proposta
de doenças
raras (apelo
proposta
aguarda a aprovação
Senado).
aguarda a aprovação pelo Senado).
• Chile:em
em setembro
de 2011,
• Chile:
setembro
de 2011
um projeto de lei foi proposto e
um projeto de lei foi proposto e
está aguardando aprovação pelo
está Congresso.
aguardando aprovação pelo
Congresso.
Proposta inclui novos mecanismos para registro de medicamentos na Anvisa
O estudo da Interfarma apresenta uma
proposta para criação de uma Política Naaras.indd 7
cional para Doenças Raras. O principal
desafio é articular uma rede de serviços
que contemple necessidades muito diferentes: 95% das doenças raras não têm
tratamento e dependem de cuidados paliativos; 3% têm tratamento para alívio
dos sintomas e 2% podem se beneficiar
com medicamentos órfãos, que interferem na evolução da doença.
O modelo propõe duas frentes integradas de atuação: cuidados e tratamento; e medicamentos órfãos. Para organizar a assistência, prevê a criação de uma
Rede Nacional de Cuidados ao Paciente
com Doença Rara, composta por Unidades
de Atenção Especializada e Reabilitação e
Centros de Referência estaduais. A ideia é
que sejam do SUS e se encarreguem da assistência básica e especializada.
Em relação à incorporação das drogas órfãs no SUS, sugere a adoção de critérios de análise mais compatíveis com as
doenças raras, substituindo os atuais parâmetros de custo–efetividade – uma das
barreiras apontadas pelo estudo – pelo da
efetividade clínica.
O levantamento apresenta mecanismos para acelerar o registro de novas drogas órfãs e a disponibilização no mercado,
hoje dificultados por entraves burocráticos.
Uma das medidas prevê que a Anvisa dê a
esses remédios prioridade de análise para
concessão de registro.
O estudo faz uma projeção de custos para a implementação de uma política
oficial para doenças raras. Espera-se que
ocorra melhora da assistência, com otimização de recursos públicos. A experiência
internacional mostra, por exemplo, que o
tratamento praticado em centros de referência custa 1/3 do valor da assistência em
outros locais.
Se adotar uma política integrada, o país
poupará parte das despesas hoje destinadas às complicações das doenças. Devem
diminuir ainda os custos com processos ju-
diciais, seguridade social e benefícios previdenciários de pacientes e cuidadores.
04/03/2013
A maior parcela dos custos recai sobre os medicamentos. Estima-se que, com
uma política oficial, mais de 5 mil pacientes poderão se beneficiar com drogas órfãs
– aumento de 75% na população atendida.
Para isso, serão necessários investimentos de R$ 300 milhões – 60% a mais do que
o governo gasta atualmente com doenças
raras. Se forem consideradas, porém, as
despesas federais com medicamentos para
programas especializados – no qual se inserem as doenças raras –, o desembolso
aumentará apenas 8,5%.
Segunda-feira,
18 de março de 2013
OS DE MARKETING
O GLOBO PROJETOS DE MARKETING
no Brasil
Figura 2. Menos de 2% das mais de 7 mil doenças raras
são tratadas por drogas órfãs, principalmente para
condições oncológicas.
Estimadas mais de 7.000 doenças raras
Sem tratamento
~6.600 (95%)
Tratamento com drogas convencionais
~250 (3,5%)
Tratadas com drogas órfãs
~131 (1,8%)
Indicações terapêuticas de drogas órfãs nos EUA
13
Neurológicas
12%
Metabólicas
12%
Cardio e Respiratória
51%
Oncológicas
13%
Imunológicas
Fonte: Dossiê
de doenças
raras e drogas
entendendo
situação brasileira
no contextoBrasileira
global (IMSno
Health
– Junho de 2012)
Fonte:
Dossiê
de doenças
raras orfãs:
e drogas
orfãs:aentendendo
a situação
contexto
global (IMS - Junho 2012)
5
MS promete para breve anúncio da
criação de uma politica nacional
os sintomas. Nesses casos, o medicamento, apesar de
ministrado no cuidado de um paciente com doença rara,
milhões
nãode
é considerado um medicamento órfão.
pessoas têm
algum tipo de
doença rara no
Brasil
O Ministério da saúde deve anun- trados a pacientes quando não houver
ciar, nos próximos dias, a criação de outro tratamento disponível.
uma Política de Atenção às Pessoas
A diretora da Comissão Nacional
com Doenças Raras. Segundo o dire- de Incorporação de Tecnologias no
tor-presidente da Agência Nacional de SUS (CONITEC), Clarice Petramale,
Vigilância Sanitária (Anvisa), Dirceu explicou que, além da questão orçaBarbano, o programa deve estrutu- mentária, a inclusão de drogas órfãs
rar uma rede de centros de referência no SUS depende da análise do impacem vários pontos do país e identificar to logístico que poderão causar. “Não
os exames diagnósticos e tratamen- é suficiente apenas aprovar uma metos que serão incorporados no sistema dicação. Precisamos saber se daremos
Prestar
assistência
adequada
público
de saúde.aos pacientes com doenças
conta de usar essa nova tecnologia
dos pacientes
Como
resultado
de
consultas
públide forma racional. Precisamos acomraras significa formular uma política capaz de combinar
são crianças
cas que estão sendo finalizadas, a An- panhar e monitorar o uso das medias duasdeprincipais
da questão:
trata- avaliar resultados, eficácia e
com menos
visa facetas
deverá aprovar,
ainda nocuidados
primeiro ecações,
semestre,
duasde
novas
normas referenpriorizar”,
mento por um lado;
oferta
medicamentos
órfãos,
por assinala.
5 anos
tes a medicamentos órfãos. “Uma dará
Já o presidente-executivo da Interoutro.
às drogas raras prioridade no proces- farma, Antônio Britto, disse que vê com
so de concessão de registro, estabele- preocupação o anúncio de uma polítiNa prática, essecendo
binômio
prazo requer
máximo adeorganização
60 dias para de
ca uma
que se limitará a estruturar centros
do pedido.
A outra estabelecede referência, sem oferecer opções para
rede de serviçosanálise
que mescle
tratamentos
e medicamenrá novas regrascom
para procedimentos
uso compassivo e dea baixa
possibilidade terapêutica com drotos de alto teor tecnológico
acesso expandido”, afirma Barbano.
gas órfãs. “Se nada for feito, as pessoas
complexidade e possa
as principais
medicamentos
O usosuprir
compassivo
e o acessonecessidades
ex- continuarão a bater na porta da Justiça
pandido permitirão
que medicamentos
parados
obter medicamentos. Nossa tarefa
dos pacientes:
diagnóstico
preciso
e precoce – um
aprovados
no
novos e promissores, em processo de é encontrar mecanismos sensatos para
grandes
enfrentados
por sejam
essasminispessoas;viabilizar
pro- essa questão”, completou.
país estão
foraproblemas
desenvolvimento
clínico,
3. O cenário
no Brasil
75%
14
da lista
do SUS qualificados – há um déficit de conhecimento
fissionais
médico e científico acerca dessas doenças; infraestrutura
condizente com as diferentes necessidades de saúde dos
pacientes; acesso a medicamentos e acompanhamento
dos tratamentos ministrados.
25 %
12%
DOENÇAS RARAS
IBOPE aponta peregrinação
de seis meses a três anos
dos pacientes
O fato de o BrasilO não
possuir
política
oficial
caminho
para uma
um paciente
com
tico esquando atinge 5 anos.
doença
rara
receber
diagnóstico
pode
“Esses
consultaram
pecífica para doenças raras não significa, porém, que dados mostram a imporser demorado e impreciso. Cerca de tância de investir em capacitação promaisos
de 10
pacientes não
recebam cuidados e tratamento. Os
25% consultaram mais de 10 médicos fissional. Os serviços de emergência
médicos
até
medicamentos até
acabam
chegando
até eeles,
identificar
o problema
21% na
re- maioria
não estão preparados e mesmo entre
ceberam
diagnóstico
errado
antes
da
médicos não há informação. A siidentificar
a
por via judicial. E o SUS, de uma maneira ou de os
outra,
confirmação.
tuação
é ainda mais difícil quando as
doença
atende essas pessoas – porém, de forma fragmentada,
Esses dados fazem parte de uma
famílias vivem distantes dos grandes
pesquisa
pelo IBOPE de
em recursos
centros e precisam se deslocar para
sem planejamento,
comrealizada
grande desperdício
2012 e apresentados pela presidente receber tratamento”, afirma Regina
públicos e prejuízo para os pacientes.
300
da Associação Paulista dos Familia- Próspero.
res e Amigos dos Portadores de MuSegundo ela, que teve dois filhos
copolissacaridoses, Regina Próspero, com MPS, o impacto da doença na fano Seminário sobre Doenças Raras.
mília é enorme. A mãe é a principal
O estudo envolveu 80 mães de cuidadora e, na maioria dos casos,
milhões de
crianças com mucopolissacaridose precisa abandonar a profissão. A pesreais é o
(MPS) e, segundo Regina Próspero, quisa indica que 78% dedicam mais
investimento
revela o desagaste sofrido pelas famí- de 12 horas diárias aos cuidados do
Ministério dalias
Saúde
informa
que existem
atualmente
em busca
de assistência
adequada.
paciente.
que oOgoverno
A
peregrinação
dos
pacientes
pe“Além da rotina estafante, há o
26 protocolos
clínicos ligados a doenças raras no âmbito
precisará
fazer
las várias especialidades médicas impacto emocional, financeiro, prodo SUS – 18 elaborados
já sobdeaseis
égide
da anova
em drogas
dura, em média,
meses
três Política
fissional e nas relações sociais, já que
Genética
Poruma tendência ao isolamento
anos. OsIntegral
primeirosàsintomas
sãoClínica.
ob- ocorre
orfãs Nacional de Atenção
servados
antes
dos
dois
anos
de
idapara
não expor a criança ou por difimeio desses protocolos, – a porta oficial de acesso à asde, mas a maioria só obtém diagnós- culdades de locomoção”, diz.
Política pública por
protocolo clínico
sistência para doenças raras no sistema público – estariam sendo oferecidos 45 medicamentos, tratamentos
6
DOENÇAS RARAS
Segunda-feira,
18 de março de 2013
O GLOBO PROJETOS DE MARKETING
Via crúcis para o tratamento
PACIENTES
SOFREM COM
FALTA DE
INFORMAÇÕES,
DESPREPARO DO
SISTEMA DE SAÚDE
E PRECONCEITO
Q
uase 100% dos portadores de doenças raras têm o tratamento, que inclui
medicação importada e cara,
custeado pelo governo. É uma
verdadeira via crúcis o caminho das famílias para ter acesso
aos remédios que, até hoje, apenas dão uma melhor qualidade de vida a quem nasceu com
algum distúrbio genético, cujo
diagnóstico é difícil e demorado. Em alguns caso, leva, pelo
menos, cinco anos para ser concluído. “Depois do diagnóstico,
que é sempre devastador, a família pede os medicamentos ao
governo, mas ele sempre nega”,
afirma Regina Próspero, presidente da Associação Paulista dos Familiares e Amigos dos
Portadores de Mucopolissacaridose (APMPS).
Nenhum dos 400 portadores da doença, dos 650 cadastrados no Brasil, conseguiu o
direito ao tratamento de reposição enzimática (TER) sem antes
recorrer à Justiça. Vencida essa
etapa, os medicamentos levam,
em média, de seis a oito meses
para chegar. É preciso, ainda,
encontrar um centro de infusão ou algum hospital disposto
a receber os pacientes. “A gente
percebe que, quando o portador
chega ao hospital, os profissionais de saúde ficam apavorados”, diz Regina, acrescentando que, além da inexistência de
uma política pública para as do-
enças raras, faltam infraestrutura hospitalar e capacitação
profissional.
Segundo Rogério Lima, presidente da Associação MariaVitória (AMAVI), entidade que
reúne pessoas portadoras de
neurofibromatose e suas famílias, pacientes com essas enfermidades convivem com a falta
de informação, de diagnóstico
correto e de tratamento. “Para
61% das pessoas que responderam a uma enquete da AMAVI, a ausência de informações é
mais preocupante que a falta de
tratamento”. Por isso, a entidade
firmou parceria com a Universidade de Brasília, para promover,
divulgar e sensibilizar a socieda-
de sobre as doenças raras.
Segundo o geneticista Roberto Giugliani, é preciso investir mais na estrutura que
permite o diagnóstico e o tratamento das doenças raras no
Brasil. O médico, que é professor da Universidade Federal do
Rio Grande do Sul (UFRGS),
diz que a instituição mantém
um centro bastante especializado, mas ainda esbarra em
burocracias. “Atualmente demora em torno de cinco anos
para aprovar um medicamento. O Brasil tem grande potencial para o desenvolvimento de
pesquisa, mas é preciso melhorar a regulamentação e aumentar o investimento.”
“O avanço na
formulação de políticas
públicas começa
na construção do
conhecimento, que
deve ser repassado às
autoridades de saúde,
para que tomem
decisões acertadas.
Nada melhor do que as
associações de pacientes
para fazer isso”
Patricia Chaves Restrepo
DOENÇAS RARAS
Neurofibromatose
(doença de von Recklinghausen)
O que é – distúrbio de origem genética que afeta
principalmente o sistema nervoso e a pele. Pode
comprometer outros órgãos e provocar alterações
ósseas, endócrinas e mentais. Até agora, foram
identificados oito tipos diferentes da doença. O
tipo 1, causado por mutações herdadas ou novas
no cromossomo 17, resulta em disfunção de uma
proteína supressora de neoplasias, conhecida como
neurofibromina.
Sintomas – manchas café com leite ou semelhantes
às sardas nas axilas ou na região prineal; tumores
benignos.
Tratamento – Cirúrgico, quando as lesões aumentam
de tamanho ou provocam sintomas.
Mucopolissacaridose
(há seis tipos com nomes variados)
O que é – doença metabólica hereditária. Seu
portador nasce com falta ou diminuição de algumas
substâncias encontradas no organismo, as enzimas que
digerem os glicosaminoglicanos (GAG). Há seis tipos da
enfermidade.
Sintomas – macrocefalia; hidrocefalia; deficiência
mental; alterações da face; aumento do tamanho da
língua; dificuldade visual e auditiva; má formação
dos dentes; infecções de ouvido; rinite; atraso de
crescimento; rigidez nas articulações; deformidades
ósseas; compressão da medula espinhal; apnéia do
sono; infecções respiratórias; insuficiência da válvula
cardíaca; aumento do fígado ou do baço.
Tratamento – Terapia de reposição enzimática.
Na Colômbia, as pessoas
portadoras de enfermidades raras também recorrem ao Judiciário para conseguir tratamento.
Mas, no país vizinho, entidades
representativas dos pacientes
elaboraram um esboço de política pública e conseguiram aprovar a Lei 1.392/2010.
Já o decreto 1.954, de 2012,
estabeleceu o censo obrigatório
dos pacientes, e a resolução 430,
do Ministério da Saúde, definiu
o universo das patologias a serem consideradas raras, de acordo com Angela Patricia Chaves
Restrepo, da Federação Colombiana de Enfermidades Raras
(Fecoer). Segundo ela, a regulamentação da Lei, a elaboração da
lista de doenças raras e da metodologia do censo dos portadores
estão sendo feitas em conjunto
com pesquisadores, economistas, sociedades científicas, associações de neurologia infantil e
genética, a superintendência de
Saúde, a Defensoria e representantes dos pacientes. “O avanço
na formulação de políticas públicas começa na construção do
conhecimento, que deve ser repassado às autoridades de saúde, para que tomem decisões
acertadas. Nada melhor do que
as associações de pacientes para
fazer isso”, afirma. Para Maria
José Delgado Fagundes, diretora da Interfarma, “a experiência
colombiana poderia ser ponto de
partida para construção de um
modelo de política para o Brasil”.
Segunda-feira,
18 de março de 2013
O GLOBO PROJETOS DE MARKETING
DOENÇAS RARAS
7
Diagnóstico ainda é um desafio
AUSÊNCIA DE
CAPACITAÇÃO
E DE EXAMES
COMPLEMENTARES
NA REDE PÚBLICA
DIFICULTAM
TRATAMENTO
O
s médicos geneticistas são os que mais
diagnosticam os casos de doenças hereditárias: 54%, de acordo com
pesquisa do IBOPE. São, portanto, os mais gabaritados a
sugerir uma política nacional
de saúde que inclua as pessoas
portadoras de doenças raras nos
tratamentos gratuitos oferecidos
pelo governo brasileiro.
Dafne Horovitz, coordenadora clínica do Departamento
de Genética Médica do Instituto
Fernandes Figueira (IFF/ Fiocruz),
acredita que programas de tratamento e centralização da compra
dos remédios, além do acompanhamento das terapias por comitês de especialistas, levariam à
economia e a uma melhor aplicação dos recursos. “Diagnóstico correto e direcionamento é o
caminho mais adequado para
muitas das doenças, e não necessariamente envolvem alta tecnologia e alto custo”. Segundo ela,
a compra desordenada dos medicamentos é o que encarece o
tratamento. “Muitos tratamentos
são apenas de suporte”, lembra.
A especialista sugere a criação de uma rede de serviços em
clínica genética (estruturada em
âmbito federal, estadual e municipal) como uma maneira de canalizar adequadamente os investimentos e estruturar os serviços
já existentes em um sistema integrado e eficiente. Na sua opinião,
um importante aliado do governo é a declaração de nascimento
Roberto Luiz d’Ávila, presidente do Conselho Federal de Medicina, foi um dos debatedores
“Diagnóstico correto
e direcionamento é o
caminho mais adequado,
e não necessariamente
envolvem alta tecnologia
e alto custo”
Dafne Horovitz
“Muitos estão aptos para
o mercado de trabalho,
mas são excluídos, até
mesmo do convívio social,
em função da aparência
física causada pelo quadro
degenerativo da doença”
João Gabriel Daher
“É preciso dialogar com
os médicos e com os
pacientes para encontrar
uma solução para este
problema de assistência”
Roberto Luiz d’Ávilla
de uma criança dada pelos hospitais. Hoje, eles só registram se
há ou não alguma má formação congênita no nascituro. “Um
campo aberto para a descrição e
a classificação de todos os defeitos observados, de acordo com a
CID-10 (Classificação Internacional de Doenças), poderia fornecer um registro bastante completo da anomalia”, afirma.
A prevenção também deve ser
abordada, de acordo com Dafne
Horovitz, porque em muitas situações a detecção precoce de doenças é a única forma de impedir
o nascimento de uma criança afetada. João Gabriel Daher, médico
do Instituto da Criança da UFRJ e
do Hospital de Itaocara, também
acredita ser necessária uma política de saúde pública que garanta uma rede de diagnóstico eficiente nos centros de referência
equitativamente distribuídos nas
diversas regiões do País.“Eles deveriam integrar uma rede de serviços, dentro da estrutura do próprio sistema de saúde“, assinala.
O especialista, que atende
cerca de 50 pacientes por mês
acometidos de neurofibromatose, afirma que os médicos trabalham com estimativas sobre a
doença, que afetaria, no caso do
tipo 1, um individuo a cada 2.500
nascimentos. Atualmente, o único tratamento é o acompanhamento ou a cirurgia dos tumores decorrentes da doenças, que
têm uma chance de 2% a 5% de
se tornaram malignos. “Nos Estados Unidos, há medicamentos,
em fase de estudos, considerados
promissores para o tratamento
dos tumores”, informa.
De acordo com o médico, as
maiores dificuldades encontradas
pelos pacientes são a falta de médicos capacitados, a falta de exames complementares públicos
para o diagnóstico, a escassez de
centros de referência e a ausência
de tratamentos efetivos. Assinala que os pacientes não possuem
qualquer amparo legal. “Muitos
estão aptos e capacitados para o
mercado de trabalho, mas são excluídos e discriminados até mesmo do convívio social, em função
da aparência física, causada pelo
quadro degenerativo da doença”,
enfatiza. Por isso, o médico, junto com alguns dos seus pacientes,
procurou a Assembléia Legislativa do Rio de Janeiro para discutir uma lei que ampare as pessoas
portadoras.
O ex-jogador e deputado estadual Bebeto (PDT-RJ) abraçou
a ideia e criou o Projeto de Lei
649/2011, que inclui estes doentes como pessoas portadoras
de necessidades especiais. Ela
deve ser votada e aprovada ainda
este ano. O médico Roberto Luiz
d’Ávilla, presidente do Conselho
Federal de Medicina, diz que as
doenças raras são uma questão
de política pública. “Saúde é um
direito garantido pela Constituição Brasileira”, diz. Na sua avaliação, o assunto tem sido relegado a segundo plano por conta da
baixa incidência dos problemas
de saúde relacionados. “É preciso dialogar com os médicos e
com os pacientes para encontrar
uma solução para este problema
de assistência”, conclui.
8
DOENÇAS RARAS
Segunda-feira,
18 de março de 2013
O GLOBO PROJETOS DE MARKETING
Parlamentares se mobilizam
RELATOR DOS CINCO PROJETOS EM TRAMITAÇÃO NA CÂMARA PROMETE CONCLUIR TRABALHOS EM ATÉ 90 DIAS
A
falta de uma política governamental para o amparo das pessoas portadoras de doenças raras não
afeta apenas os doentes. Toda a sociedade é atingida pela ausência de
uma lei específica. O motivo é, principalmente, o que se chama de judicialização: como não conseguem
atendimento pelas vias normais, os
pacientes recorrem a ações judiciais,
na maioria das vezes em caráter de
emergência, para garantir que o governo se responsabilize pelos cuidados e medicamentos caros de que
precisam.
O estudo da IMS Health, encomendado pela Interfarma, demonstra que, se o Brasil adotar uma política
nacional de doenças raras (contemplando parte das enfermidades mais
comuns), o aumento no gasto atual
anual será de R$ 300 milhões – um
impacto financeiro de 8,5% nos R$
3,5 bilhões gastos atualmente por
ano. O que é mais surpreendente é o
alcance: haveria um aumento de 75%
nos pacientes atendidos, atingindo 5
mil doentes.
Esses números, embora oficiais,
podem não representar os verdadeiros gastos do governo, já que mostram apenas o que é usado para pagar por medicamentos. Seria preciso
adicionar custos periféricos (como
os judiciais, solicitados por pacientes
que impetram ações pedindo atendimento) para obtenção de um retrato real.
Dafne Horovitz, coordenadora clínica do Departamento de Genética
Médica do Instituto Fernandes Figueira (IFF/ Fiocruz), está no grupo de trabalho que estuda o desenvolvimento
de uma política de doenças raras. Ela
é mais uma dos que defendem o cui-
dado global ao paciente, não apenas
medicamentoso. “Estou muito satisfeita porque todos estão falando a
mesma língua”, comemorou, durante o Seminário sobre Doenças Raras.
“Hoje, sem uma política específica,
o custo é alto e o atendimento, deficiente. O que esperamos com a implantação de uma política é que haja
melhores práticas, racionalidade em
relação ao acesso e atenção integral,
indo do básico ao complexo”, disse.
A criação de uma lei passa pelas
mãos dos parlamentares e vários deles
têm propostas tramitando nas casas legislativas federais. Os deputados Mara
Gabrilli (PSDB-SP), Jean Wyllys (PSOL
-RJ) e Romário (PSB-RJ) são alguns dos
que colocaram suas ideias no papel na
tentativa de beneficiar os portadores de
doenças raras.
Mara, a primeira deputada federal
tetraplégica do país, sugeriu o Projeto de Lei 4815/2012. Ele institui o serviço do cuidador para pessoas com
deficiência severa ou doenças raras
com grande restrição de movimentos, com o objetivo de garantir sua
autonomia e independência pessoal.
“O tratamento de uma doença assim
é complexo e caro. Por isso, não estamos falando apenas de remédio, mas
de todo o entorno de acessibilidade e de dignidade do paciente”, diz
Mara, que sabe o quão fundamental
é a presença de um cuidador para um
doente nessas condições.
Das mãos do deputado Romário
saiu o PL 4411/2012, para simplificar
o processo de importação de mercadorias destinadas à pesquisa científica e tecnológica. “Sei exatamente
quais são as necessidades que essas
pessoas passam e estou realmente
Seminãrio contou com parlamentares que têm projetos em tramitação no Congresso Nacional
disposto a fazer algo por elas.”
Do gabinete de Jean Wyllys, saiu
o PL 2669/2011, que trata de diretrizes para o tratamento de doenças raras no âmbito do Sistema Único de
Saúde (SUS). Ainda durante sua campanha política, o deputado conheceu
uma pessoa portadora de doença rara.
“Era um menino e a doença o fazia
praticar autocanibalismo, além de afetar sua estrutura cognitiva. Os pais da
criança dedicavam quase todo o seu
tempo a cuidar do filho e isso levou
a um empobrecimento daquela família.” Já eleito, Jean recebeu a visita de
representantes da AMAVI, que pediram que o tema das doenças raras fosse incluído na agenda do deputado.
“O desafio foi redigir um projeto que
contemplasse todas as doenças raras.”
Na Câmara Federal, cinco projetos relacionados ao tema das doenças raras estão sob a responsabilidade do deputado Darcísio Perondi
(PMDB-RS). “Meu objetivo é relatá-los em um prazo máximo de 60 a 90
dias”, avisa. O deputado conta, ainda, que está participando de uma comissão especial, criada há 15 dias na
Câmara.“Vamos voltar a discutir o financiamento da saúde”, adianta.
No Senado, quem se destaca na
defesa dessa bandeira é o senador
Eduardo Suplicy (PT-SP). O parlamentar tem dois projetos em tramitação: PL 159/2011 (que nomeia o
último dia de fevereiro como o Dia
da Doença Rara) e PL 231/2012 (que
cria o Fundo Nacional de Pesquisas
relacionadas a Doenças Raras).