PROGRAMA DE ASSESSORIA
E TREINAMENTO
FASES DA PESQUISA CLÍNICA
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PESQUISA E DESENVOLVIMENTO
A área de pesquisa e desenvolvimento de novos medicamentos
movimenta aproximadamente 30 bilhões de reais por ano e está
crescendo cada vez mais!!!!!
90% indústrias
Fator chave para
10% universidades/
governos
Sobrevivência da Indústria
Farmacêutica inovadora
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DESENVOLVIMENTO
Desenvolvimento
Químico e
Farmacêutico
 Síntese
 Purificação
 Formulação
Estudos em animais Estudos em humanos
Submissão de
pedido de nova
droga para
investigação
ao FDA (IND)
 Fase I
 Fase II
 Fase III
 Fase IV
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FASE PRÉ-CLÍNICA
Nesta fase o produto é observado in vitro e testado em animais.
Testes de curta duração
 Toxicidade aguda
Testes de longa duração
 Toxicidade crônica, Teratogenicidade, Carcinogenicidade
Mais de 90% das substâncias estudadas nesta fase são eliminadas!!
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FASE I
É o primeiro estudo em seres humanos em pequenos
grupos de pessoas voluntárias, em geral sadias de um
novo princípio ativo, ou nova formulação pesquisado
geralmente em pessoas voluntárias. Estas pesquisas
se propõem estabelecer uma evolução preliminar da
segurança e do perfil farmacocinético e quando
possível, um perfil farmacodinâmico.
Voluntários/ Pacientes
 20 a 100 voluntários saudáveis;
5
FASE I
Objetivos





Maior dose tolerável;
Menor dose efetiva;
Relação dose/ efeito;
Duração do efeito;
Efeitos colaterais;
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FASE II
Estes estudos visam demonstrar a atividade e
estabelecer a segurança a curto prazo do princípio
ativo, em pacientes afetados por uma determinada
enfermidade ou condição patológica.
Sempre que possível deve através destes estudos
estabelecer-se as relações dose-resposta, com o
objetivo de obter sólidos antecedentes para a
descrição de estudos terapêuticos ampliados.
Primeiros estudos controlados em pacientes,
para demonstrar efetividade potencial da medicação
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FASE II
Pacientes
 100 a 300 pacientes;
Objetivos
 Indicação de eficácia;
 Confirmação da segurança;
 Biodisponibilidade e bioequivalência de
diferentes formulações
Também chamado de Estudo Terapêutico Piloto e/ou
Fase de Investigação Clínica
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FASE III
Estudos internacionais, de larga escala, em múltiplos
centros, com diferentes populações de pacientes para
demonstrar eficácia e segurança.
São estudos realizados em grandes e variados grupos
de pacientes, com o objetivo de determinar:
• o resultado do risco/benefício a curto e longo
prazos das formulações do princípio ativo.
• de maneira global (geral) o valor terapêutico
relativo.
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FASE III
Pacientes
 1000 a 3000 pacientes;
Objetivos
 Estabelecimento do perfil terapêutico:






Indicações
Dose e via de administração
Contra-indicações
Efeitos Colaterais
Medidas de precaução
Demonstração de vantagem terapêutica (ex: comparação
com competidores)
 Farmacoeconomia e qualidade de vida
 Registro e Comercialização
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FASE IV
São pesquisas realizadas depois de comercializado o produto
e/ou especialidade medicinal.
Estas pesquisas são executadas com base nas características com que
foi autorizado o medicamento e/ou especialidade medicinal. Geralmente
são estudos de vigilância pós-comercialização, para estabelecer o valor
terapêutico, o surgimento de novas reações adversas e/ou confirmação
da freqüência de surgimento das já conhecidas, e as estratégias de
tratamento.
Nas pesquisas de fase IV devem-se seguir as mesmas normas éticas e
científicas aplicadas às pesquisas de fases anteriores.
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FASE IV
 Grande número de pacientes
 Detectar incidência de reações adversas pouco freqüentes ou
não esperadas (vigilância pós-comercialização)
 Estudos de suporte ao marketing
 Estudos adicionais comparativos com produtos competidores
 Novas formulações
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DESCOBERTA E
DESENVOLVIMENTO
Anos
15
14
13
12
11
10
9
8
7
6
5
4
3
2
1
0
FASES
Lançamento no mercado
Avaliação pós-marketing
IV
1
III
2
Desenvolvimento
2-5
Testes Clínicos (Humanos)
I
5 - 10
10 - 20
Pesquisa
Básica
II
Testes Pré-clínicos (Animais)
3,000 - 10,000
Quantidade de Substâncias
Síntese
Formulação