European Medicines Agency
Doc. Ref.: EMEA/528629/2009
EMEA/H/C/1030
Mozobil
plerixafor
Resumo do EPAR destinado ao público
Este documento é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR). O seu
objectivo é explicar o modo como o Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP)
avaliou os estudos realizados, a fim de emitir recomendações sobre as condições de utilização do
medicamento.
Se necessitar de informação adicional sobre a sua doença ou o tratamento, leia o Folheto
Informativo (também parte do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico. Se quiser obter
mais informação sobre os fundamentos das recomendações do CHMP, leia a Discussão
Científica (também parte do EPAR).
O que é o Mozobil?
O Mozobil é uma solução injectável que contém a substância activa plerixafor.
Para que é utilizado o Mozobil?
O Mozobil é utilizado para potenciar a colheita de células estaminais hematopoiéticas (células
presentes na medula óssea que se podem transformar em diversos tipos de células sanguíneas) para
transplante. É utilizado no transplante autólogo (em que são usadas as próprias células do doente) em
doentes com linfoma ou mieloma múltiplo (tipos de cancro das células sanguíneas). É utilizado apenas
em doentes nos quais a recolha de células estaminais se revele difícil.
Uma vez que o número de doentes que requerem mobilização e recolha de células estaminais
hematopoiéticas para transplante é reduzido, esta doença é considerada “rara”, pelo que o Mozobil foi
designado “medicamento órfão” (medicamento utilizado em doenças raras) em 20 de Outubro de
2004.
Como se utiliza o Mozobil?
O tratamento com o Mozobil deve ser iniciado e controlado por um médico com experiência no
tratamento do cancro ou de doenças do sangue. Após a administração do Mozobil, as células
estaminais do doente têm de ser extraídas do sangue e armazenadas, antes de se proceder ao
transplante. Por este motivo, o tratamento deve ser levado a cabo em colaboração com um centro
especializado, com experiência neste tipo de procedimento e que seja capaz de efectuar uma correcta
monitorização das células estaminais.
O Mozobil é usado em combinação com uma hormona denominada factor estimulante de colónias de
granulócitos (G-CSF). A G-CSF é administrada isoladamente durante quatro dias, antes de se
administrar o Mozobil. O Mozobil é administrado por injecção subcutânea, seis a 11 horas antes de
cada sessão de colheita de sangue e extracção de células estaminais. Pode ser usado até sete dias
consecutivos.
Como funciona o Mozobil?
O Mozobil é utilizado para ajudar a desalojar (“mobilizar”) as células estaminais da medula óssea, de
modo a serem libertadas na corrente sanguínea. A substância activa do Mozobil, o plerixafor, actua ao
bloquear a actividade de uma proteína chamada “receptor de quimocinas CXCR4”. Normalmente, esta
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proteína contribui para manter as células estaminais na medula óssea. Ao inibir a sua actividade, o
Mozobil viabiliza a libertação das células estaminais no sangue, onde podem ser recolhidas.
Como foi estudado o Mozobil?
Os efeitos do Mozobil foram testados em modelos experimentais antes de serem estudados em seres
humanos.
O Mozobil foi comparado com um placebo (um tratamento simulado) em dois estudos principais, que
incluíram 298 adultos com um tipo de linfoma chamado linfoma não-Hodgkin e em 302 adultos com
mieloma múltiplo. Todos os doentes receberam também a G-CSF. O principal parâmetro de eficácia
foi o número de doentes nos quais foi possível recolher um número-alvo de células estaminais do
sangue em dois ou quatro dias de colheitas. Os estudos avaliaram, igualmente, o número de doentes
nos quais foi extraído um número-alvo de células estaminais que foram depois enxertadas com
sucesso (começaram a crescer e a produzir células sanguíneas normais).
Qual o benefício demonstrado pelo Mozobil durante os estudos?
O Mozobil foi mais eficaz que o placebo na mobilização e libertação de células da medula óssea no
sangue. Nos doentes com linfoma que receberam o Mozobil, foi possível recolher o número-alvo de
células estaminais em quatro dias de colheitas em 60% dos casos (89 doentes em 150), por
comparação com 20% dos doentes que receberam o placebo (29 em 148). No mieloma múltiplo, foi
possível recolher o número-alvo de células estaminais em 72% dos doentes (89 em 150), por
comparação com 34% dos doentes que receberam o placebo (53 em 154) Em ambos os estudos, o
número de doentes que atingiram o número-alvo de células estaminais e nos quais estas células foram
seguidamente enxertadas com sucesso foi maior entre aqueles que receberam o Mozobil.
Qual é o risco associado ao Mozobil?
Os efeitos secundários mais habituais do Mozobil (observados em mais de 1 doente em cada 10) são
diarreia, náuseas (enjoos) e reacções no local da injecção. Para a lista completa dos efeitos secundários
comunicados relativamente ao Mozobil, consulte o Folheto Informativo.
O Mozobil não deve ser utilizado em pessoas que possam ser hipersensíveis (alérgicas) ao plerixafor
ou a qualquer outro componente do medicamento.
Por que foi aprovado o Mozobil?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) concluiu que os benefícios do Mozobil são
superiores aos seus riscos em combinação com a G-CSF na potenciação da mobilização de células
estaminais hematopoiéticas para o sangue periférico, para recolha e subsequente transplante autólogo,
em doentes com linfoma e mieloma múltiplo em que a mobilização de células seja difícil. O Comité
recomendou a concessão de uma autorização de introdução no mercado para o Mozobil.
Outras informações sobre o Mozobil
Em 31 de Julho de 2009, a Comissão Europeia concedeu à Genzyme Europe B.V. uma Autorização de
Introdução no Mercado, válida para toda a União Europeia, para o medicamento Mozobil.
O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Mozobil está disponível
aqui.
O EPAR completo sobre o Mozobil pode ser consultado aqui.
Este resumo foi actualizado pela última vez em 06-2009.
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