Perguntas e Respostas sobre o Registro de Produtos Biológicos
8. Estudos Não-clínicos e Clínicos
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Como se dá a análise de estudos clínicos por grupo ad-hoc? Haveria oportunidade da
empresa obter o parecer e esclarecer algum ponto antes de um indeferimento
sumário?
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Em quais ocasiões poderão ser aceitos estudos em populações não caucasianas e
quais documentos de embasamento devem ser apresentados nesses casos?
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E no caso de inclusão de indicação terapêutica? Já tenho uma indicação aprovada no
Brasil e gostaria de incluir uma nova indicação com o mesmo mecanismo?
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Como a ANVISA está avaliando pedidos de registro de medicamentos com desenho
clínico reduzido para o tratamento de doenças graves, como oncológicos, para as
quais não há outras alternativas no país.
Como se dá a análise de estudos clínicos por grupo ad-hoc? Haveria oportunidade da empresa
obter o parecer e esclarecer algum ponto antes de um indeferimento sumário?
R1: Primeiramente, a GPBIO faz uma análise prévia e verifica se houve o protocolo do assunto
1385 - PRODUTO BIOLÓGICO - Aditamento: Material para consulta AD HOC, com toda a
documentação solicitada. No caso de sua ausência, a GPBIO faz uma exigência para a
empresa, solicitando que protocole esse aditamento com a documentação para consulta adhoc. Isso não significa que a análise foi iniciada.
Separa-se a documentação e verifica-se qual é a indicação terapêutica. Em seguida contata-se
a sociedade médica de especialistas para aquela enfermidade e solicita-se a indicação de, no
mínimo, dois especialistas que tenham experiência para avaliar aquela documentação. As
questões relacionadas a conflito de interesse são verificadas, e então toda a documentação
clínica é encaminhada a um ou dois consultores ad-hoc de notório saber.
A GPBIO recomenda um prazo de 60 dias para resposta, mas como nem sempre é possível
cumprí-lo devido ao fato da consultoria ser não remunerada, o prazo pode ser prorrogado. Os
consultores ad-hoc emitem um parecer sobre a segurança e eficácia do produto e esse parecer
é avaliado pela ANVISA, possuindo caráter consultivo.
Não é possível fornecer o parecer do consultor ad-hoc, visto que o mesmo possui caráter
confidencial.
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Em quais ocasiões poderão ser aceitos estudos em populações não caucasianas e quais
documentos de embasamento devem ser apresentados nesses casos.
R2: Podem ser apresentados estudos em populações não caucasianas quando é conhecido o
mecanismo de ação do produto, ou pelo menos se a ação do produto é a mesma na população
caucasiana e não caucasiana.
Alguns medicamentos sintéticos, por exemplo, têm respostas diferentes em população com
diferenças etiológicas.
A empresa responsável pelo desenvolvimento do medicamento deverá comprovar se as
respostas em diferentes populações são também diferentes. Se for um produto biológico não
novo (registrado pela via de desenvolvimento individual ou por comparabilidade), é necessário
dados da literatura demonstrando se existe interferência étnica ou não.
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E no caso de inclusão de indicação terapêutica? Já tenho uma indicação aprovada no Brasil e
gostaria de incluir uma nova indicação com o mesmo mecanismo?
R3: Não há problema caso o mecanismo de ação seja o mesmo e a empresa já tenha
demonstrado que não existe diferença de resposta entre as diferentes populações.
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Como a ANVISA está avaliando pedidos de registro de medicamentos com desenho clínico
reduzido para o tratamento de doenças graves, como oncológicos, para as quais não há outras
alternativas no país.
R4: Existe a possibilidade de registrar um produto com fase II, mas esta é uma exceção.
Entretanto, a empresa deverá iniciar estudo de fase III e apresentar resultados promissores.
Cada caso será avaliado e se o produto for realmente promissor ou para doença que ainda não
possui tratamento ou alternativa terapêutica disponível, o mesmo será analisado e definido
junto à empresa.
Para estes casos sempre existirá uma apresentação dos aspectos de eficácia e de segurança
do produto à ANVISA, e poderão ser realizados painéis com experts para agregar valor a essa
discussão, não utilizando apenas a consultoria de ad-hocs.
Se for um desenho clínico reduzido, para doença sem alternativa terapêutica no país, onde a
empresa deseja utilizar apenas, por exemplo, 10 pacientes, é mais delicado. A empresa deve
apresentar justificativa técnica para o reduzido número de sujeitos em pesquisa e duração de
tratamento.
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