EMA/326142/2014
EMEA/H/C/002720
Resumo do EPAR destinado ao público
Translarna
atalureno
Este é um resumo do Relatório Público Europeu de Avaliação (EPAR) relativo ao Translarna. O seu
objetivo é explicar o modo como a Agência avaliou o medicamento a fim de recomendar a sua
autorização na UE, bem como as suas condições de utilização. Não tem por finalidade fornecer
conselhos práticos sobre a utilização do Translarna.
Para obter informações práticas sobre a utilização do Translarna, os doentes devem ler o Folheto
Informativo ou contactar o seu médico ou farmacêutico.
O que é o Translarna e para que é utilizado?
O Translarna é um medicamento que contém a substância ativa atalureno. É utilizado no tratamento
da distrofia muscular de Duchenne em doentes com capacidade de marcha com idade igual ou superior
a 5 anos. A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética que causa gradualmente fraqueza
e perda da função muscular. O Translarna é utilizado no pequeno grupo de doentes de Duchenne cuja
doença é causada por um defeito genético específico (conhecido por «mutação nonsense») no gene
distrofina.
Dado o número de doentes afetados por distrofia muscular de Duchenne ser reduzido, a doença é
considerada rara, pelo que o Translarna foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em
doenças raras) em 27 de maio de 2005.
Como se utiliza o Translarna?
O Translarna só pode ser obtido mediante receita médica e o tratamento deve ser iniciado por médicos
especialistas com experiência no tratamento da distrofia muscular de Duchenne/Becker.
Antes do início do tratamento com o Translarna, os doentes serão submetidos a uma análise ao sangue
para confirmar que a sua doença se deve a uma mutação nonsense e que são, por conseguinte,
adequados para o tratamento com o Translarna.
O Translarna está disponível na forma de granulado (100, 250 e 1000 mg), a ser tomado por via oral
(pela boca), após a mistura com líquidos ou alimentos semissólidos (iogurte, por exemplo).
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O Translarna é tomado três vezes por dia e a dose recomendada é de 10 mg/kg (10 mg por
quilograma de peso corporal) de manhã, 10 mg/kg a meio do dia e 20 mg/kg à noite (ou seja, uma
dose diária total de 40 mg/kg). Para mais informações, consulte o Folheto Informativo.
Como funciona o Translarna?
Os doentes que sofrem de distrofia muscular de Duchenne têm falta de distrofina normal, uma
proteína presente nos músculos. Dado que esta proteína ajuda a proteger os músculos de danos
durante a contração e a descontração muscular, nos doentes com distrofia muscular de Duchenne os
músculos sofrem lesões e acabam por deixar de funcionar.
A distrofia muscular de Duchenne pode ser causada por uma série de anomalias genéticas.
O Translarna destina-se a ser utilizado em doentes cuja doença se deve à presença de determinados
defeitos (as chamadas mutações nonsense) no gene distrofina, que interrompem de forma prematura
a produção de uma proteína distrofina normal, gerando uma proteína distrofina encurtada que não
funciona devidamente. O modo de funcionamento do Translarna nestes doentes consiste em ativar o
mecanismo responsável pela criação da proteína nas células, para que estas anulem o defeito e
passem a produzir uma proteína distrofina funcional.
Quais os benefícios demonstrados pelo Translarna durante os estudos?
O Translarna foi investigado num estudo principal que incluiu 174 doentes com distrofia muscular de
Duchenne com capacidade de marcha e no qual se procedeu à comparação de duas doses de
Translarna (40 mg/kg por dia e 80 mg/kg por dia) com um placebo (tratamento simulado). O principal
parâmetro de eficácia foi a alteração na distância que o doente conseguia caminhar em seis minutos
após 48 semanas de tratamento.
Ainda que uma análise inicial dos resultados de todos os dados do estudo não tenha demonstrado uma
diferença significativa em termos de distâncias que conseguiam ser percorridas pelos grupos tratados
com Translarna e placebo, as análises adicionais indicaram que a capacidade de marcha sofreu uma
redução mais pequena com 40 mg/kg por dia de Translarna do que com placebo: decorridas 48
semanas de tratamento, os doentes que receberam 40 mg/kg por dia de Translarna conseguiam
caminhar, em média, mais 31,3 metros do que os doentes que receberam o placebo. Este efeito
benéfico da dose mais baixa foi igualmente acompanhado por melhorias noutros parâmetros de
eficácia, incluindo aqueles diretamente ligados às atividades diárias dos doentes. Não se observou
qualquer melhoria com a dose mais alta (80 mg/kg/dia).
Quais são os riscos associados ao Translarna?
Os efeitos secundários mais frequentes associados ao Translarna (que podem afetar mais de 1 em
cada 10 pessoas) são náuseas (sensação de enjoo), vómitos e dor de cabeça.
É contraindicado o uso concomitante do Translarna com determinados antibióticos, conhecidos por
aminoglicosidos, quando estes são administrados por injeção numa veia.
Para a lista completa dos efeitos secundários e restrições relativamente ao Translarna, consulte o
Folheto Informativo.
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Por que foi aprovado o Translarna?
O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência concluiu que os benefícios do
Translarna são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE.
Apesar dos dados limitados disponíveis e de não ter sido demonstrado qualquer benefício com a dose
mais alta de 80 mg/kg por dia, o CHMP considerou existir alguma evidência de que o Translarna
40 mg/kg por dia abranda a progressão da doença e que o respetivo perfil de segurança não
representa uma preocupação de maior. O Comité reconheceu ainda a gravidade da distrofia muscular
de Duchenne e a necessidade médica por satisfazer dos doentes com esta patologia.
Foi concedida ao Translarna uma autorização condicional. Isto significa que se aguardam dados
adicionais sobre este medicamento, que a empresa está obrigada a fornecer. A Agência Europeia de
Medicamentos (EMA) procederá, anualmente, à análise de novas informações disponíveis e, se
necessário, à atualização do presente resumo.
Que informação ainda se aguarda sobre o Translarna?
Dado que foi concedida uma aprovação condicional ao Translarna, a empresa que comercializa o
Translarna irá fornecer dados adicionais relativos à eficácia e segurança do medicamento obtidos num
estudo confirmatório em curso em doentes com DMD com mutação nonsense.
Que medidas estão a ser adotadas para garantir a utilização segura e eficaz
do Translarna?
Foi desenvolvido um plano de gestão dos riscos para garantir a utilização segura do Translarna. Com
base neste plano, foram incluídas informações de segurança no Resumo das Características do
Medicamento e no Folheto Informativo do Translarna, incluindo as precauções apropriadas a observar
pelos profissionais de saúde e pelos doentes.
Podem ser encontradas informações adicionais no resumo do plano de gestão dos riscos.
Outras informações sobre o Translarna
Em 31 de julho de 2014, a Comissão Europeia concedeu uma Autorização de Introdução no Mercado,
válida para toda a União Europeia, para o medicamento Translarna.
O EPAR completo e o resumo do plano de gestão dos riscos relativos ao Translarna podem ser
consultados no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human
medicines/European public assessment reports.
Para mais informações sobre o tratamento com o Translarna, leia o Folheto Informativo (também parte
do EPAR) ou contacte o seu médico ou farmacêutico.
O resumo do parecer emitido pelo Comité dos Medicamentos Órfãos para o Translarna pode ser
consultado no sítio Internet da Agência em: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare
disease designation.
Este resumo foi atualizado pela última vez em 08-2014.
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