Mantendo e Aperfeiçoando o QALY
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Mantendo e Aperfeiçoando o QALY
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Autores: Joseph Lipscomb, PhD, Michael Drummond, PhD, Dennis Fryback, PhD, Marthe
4
5
Gold, MD, MPH, Dennis Revicki, PhD
1
Department of Health Policy and Management, Rollins School of Public Health, Emory University, Atlanta, GA, EUA;
University of York,York, RU; 3University of Wisconsin, Madison,WI, EUA; 4City University of New York Medical School,
Cidade de New York, NY, EUA; 5United BioSource Corp, Bethesda, MD, EUA
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Tradução validada por:
Margareth Da Eira, MD, MSc, PhD, Infectologist, Instituto de Infectologia Emílio Ribas, São Paulo, Brazil
Tassia Decimoni, AxiaBio Consulting, São Paulo, Brazil
A citação para este relatório é:
Lipscomb J, Drummond M, Fryback DG, et al. Retaining and enhancing the QALY. Value Health 2009;12(Suppl.):S18-26.
Palavras-chave: anos de vida ajustados pela qualidade, qualidade de vida relacionada à saúde, análise de custo-utilidade, avaliação de
desfechos (cuidados à saúde), estado de saúde
Introdução e Visão Geral
Para análises econômicas epolíticas que requerem uma medida sumária de desfechos de saúde que integre
quantidade de vida e impactos na qualidade de vida, o ‘ano de vida ajustado pela qualidade’ (QualityAdjusted Life-Year – QALY) tem sido amplamente reconhecido e endossado [1-3].
O Painel sobre Custo-efetividade em Saúde e Medicina dos EUA (US Panel on Cost-Effectiveness in
Health and Medicine), recomendou o QALY para análises de “caso referência” [2]. O Instituto Nacional
de Saúde e Excelência Clínica (National Institute for Health and Clinical Excellence – NICE) do Reino
Unido, regularmente usa QALYs em seus pareceres sobre tecnologia [3]. Agências regulatórias e de
compras em várias outras nações europeias, no Canadá e na Austrália, reconhecem igualmente o uso dos
QALYs nas análises para saber se os produtos e intervenções médicas oferecem bom valor para o
dinheiro [4]. O entusiasmo com que os analistas acadêmicos e as organizações representativas de pesquisa
adotam o QALY nas avaliações econômicas é evidente a partir de uma rápida revisão nos principais
periódicos de avaliação de políticas de saúde ou na lista de apresentações recentes de qualquer Reunião
Anual Internacional da ISPOR [5].
Como um ponto de referência para grande parte da discussão a seguir, inicialmente é útil definir o que
chamamos de QALY convencional:
onde st é a probabilidade de um indivíduo vir a ocupar um estado de saúde Hs, no momento t; V(Hst) é a
medida do valor (ou preferência) atribuída ao indivíduo ocupando o estado Hs no momento t; (1 + r)t-1 é
um fator de desconto aplicado para trazer V(Hst) a termos de valores presentes, com r sendo a taxa de
desconto selecionada refletindo a preferência no tempo para os desfechos de saúde; S é o número de
estados de saúde distintos que podem ser ocupados; T é o horizonte de tempo relevante para a tomada de
decisão; e QALYconv é subscrito para indicar que esta é a (ou alguma variação da) formulação
“convencional” do QALY. Note que quando QALYs são usados para informar decisões em nível de
grupo (frequentemente, nívelsocial), os V(.) tipicamente pretendem refletir os níveis de preferência
médios (usualmente medianos) dos indivíduos que compreendem o grupo.
Comoveremos, a maioria dos debates sobre QALY – e a maioria das oportunidades para aperfeiçoar esta
medida sumária de desfechos – estão centralizados ou na formação de conceitos e construção dos estados
de saúde (o Hst), ou na valorização destes estados (V), ou ainda na adequação do QALYconv como um guia
para tomada de decisão, quando questões éticas, de distribuição ou outras não fatoradas dentro desta
formulação são julgadas convincentes. Certamente, existem importantes desafios na triagem e análise dos
dados clínicos e epidemiológicos requeridos para estimar estatisticamente os parâmetros st, mas o foco
deste artigo está na definição e avaliação dos estados de saúde, e problemas de distribuição (algumas
vezes, referidos como a parte “Q” do QALY).
O QALY assim formulado é um dos dois ingredientes que definem as análises de custo-utilidade de
intervenções em saúde, onde a meta é identificar a intervenção que gere ganhos incrementais nos QALYs
pelo menor custo econômico (ou, de forma equivalente, o maior ganho incremental nos QALYs por dólar
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gasto) [1]. Além disso, variáveis do componente Hst do QALYconv estão agora sendo usadas seletivamente
para monitorar o estado de saúde da população em nível nacional [6,7] e, até mesmo, dentro de algumas
comunidades [8].
Mas deveria esta ‘moeda do reino’ser considerada verdadeiramente como o padrão ouro? Na verdade,
várias preocupações relacionadas têm sido expressas ao longo do tempo sobre o QALY ter sua própria
moeda corrente.
Preocupação #1: Ainda Resta Considerável Diversidade de Pontos de Vista da
Comunidade de Pesquisa em Relação a Várias Questões-Chave, Técnicas e
Metodológicas Relativas ao QALYconv
Tais questões, que devem ser abordadas em qualquer aplicação do QALY, incluem: 1) seleção de
domínios específicos, ou dimensões, para a saúde vista como um conceito multidimensional; 2) seleção
de itens específicosda pesquisa, que dão significado operacional a cada domínio; 3) abordagens
psicométricas para avaliar preferências individuais por estados de saúde; e 4) estratégias de modelagem
estatística para obter os pesos de valor requeridos para calcular os escores do QALY. Na equação
QALYconv, as questões 1 e 2dizem respeito, essencialmente, à especificação do Hst, e as questões 3 e 4
relacionam-se à determinação do V(.), e como eles “trabalham juntos” para mapear um determinado
padrão de estados de saúde para o indivíduo, dentro do escore QALY.
Diferenças na forma como as questões 1-4 são tratadas na prática, podem ser vistas nos principais
sistemas de mensuração da Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (Health-Related Quality of Life –
HRQoL) baseados na preferência, frequentemente usados na construção do QALY. Estes sistemas de
mensuração incluem os Índices de Utilidades de Saúde – Mark 2 (Health Utilities Index Mark 2 – HUI2)
e Mark 3 (HUI3) [9], o EuroQol EQ-5D [10], a Escala de Qualidade do Bem-estar (Quality of Well-Being
Index – QWB) [11], o SF-6D [12] e a Escala de Limitações de Saúde e Atividades (Health and Activities
Limitations index – HALex) [13]. Como Fryback et al. mostram [7], estes seis sistemas produzem
“tendências similares mas não idênticas” na HRQoL para idosos nos EUA. Consequentemente, se tais
sistemas forem aplicados simultaneamente em determinada avaliação econômica, produzirão diferentes
escores QALY, podendo levar a diferentes conclusões sobre a custo-utilidade da intervenção de interesse.
Na prática, está provado ser mais fácil recomendar o uso do QALY como abordagem geral útil para
avaliar os custos em saúde das intervenções, do que especificar qual variante QALY deve ser adotada
como padrão.
Preocupação #2: O Modelo Convencional do QALY Desconsidera Certas
Questões Importantes, e Ignora Outras
Indiscutivelmente, tais críticas se classificam em três categorias gerais, amplamente relacionadas a
questões de avaliação do estado de saúde. Primeiro, mesmo os defensores do QALY convencional
reconhecem que há hipóteses simplificadoras construídas dentro do QALYconv que, no mínimo,
mereceriam um exame detalhado [14]. Segundo, argumentou-se que o QALYconv falha em incorporar certa
equidade e preocupaçõesde distribuição, que são importantes na tomada de decisão em grupo [por
exemplo, numa análise de custo-utilidade (Cost-Utility Analysis – CUA)] [15,16]. Terceiro, tanto o
modelo convencional do QALY, como suas variações, assumem que o componente valor do modelo
deveria basear-se na preferência, embora algumas vezes diferindo sobre quais preferências devem ser
capturadas e como. Em contraste, Dolan e Kahneman [17] e Hausman [18] desafiam (embora por razões
diferentes) a alegação de que tais avaliações de estado de saúde deveriam ser baseadas nas preferências
declaradas do indivíduo. Estas questões serão discutidas resumidamente, no final deste artigo.
Preocupação #3: Questões Conceituais e Metodológicas Podem Estar Interferindo
com a Percepção dos QALYs (ena Análise de Custo-efetividade de forma mais ampla)
nos Contextos de Tomada de Decisão para os quais se Destinam a Servir
O QALYdesempenhou, e continua a desempenhar, um papel importante nas decisões regulatórias e de
compra, em diversas jurisdições fora dos Estados Unidos. Além disso, o Escritório de Gestão e
Orçamento (Office of Management and Budget – OMB) dos EUAagora exige que as agências federais
suplementem suas análises de custo-benefício com análises de custo-efetividade (Cost-Effectiveness
Analyses – CEAs) usando uma variação generalizada do QALY (o ano de vida ajustado pela saúde), para
“decisões economicamente significativas de saúde e segurança” [19]. Mas, em geral, custo-efetividade e
QALYs não têm sido amplamente adotados na tomada de decisão de cuidados à saúde nos EUA (ver
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Neumann [20]). Digno de nota, a Administração de Alimentos e Fármacos (Food and Drug
Administration – FDA) dos EUA não encorajou as variações baseadas em preferência das medidas de
desfechos relatados pelo pacienteno âmbito dos pedidos de aprovação de fármacos [21]. Os Centros de
Serviços para o Medicare & Medicaid dos EUA (US Centers for Medicare & Medicaid Services) ainda
não aplicam formalmente as CEAs, em suas decisões de cobertura ou reembolso [22]. Embora as CEAs
baseadas no QALY possam fornecer um “sutil apoio nos discursospolíticos” [20], não está claro o quanto
desta relutância, especialmente nos Estados Unidos, é atribuível a dúvidas metodológicas e quanto dela é
atribuível às dificuldades políticas e históricas persistentes, associadas ao racionamento explícito dos
cuidados à saúde.
Face aos antigos desafios que cercam o modelo convencional do QALY, alguns podem concluir que é
hora de retirar a ênfase dada ao mesmo, ou até abandonar, esta medida sumária em favor de abordagens
alternativas para avaliar o impacto das intervenções de saúde. Nós acreditamos que isto seria insensato,
por razões discutidasadiante. Isto não quer dizer que o QALY convencional deveria ser adotadosem
críticas, como algum padrão ouro estático e incontestável.Ao contrário, acreditamos que a pesquisa e
experimentação em curso para melhorar os QALYs – e a avaliação de desfechos em saúde em geral –
devem apoiar-se numa compreensão firme das forças e limitações das atuais abordagens. A mais
proeminente – e destacada – dessas abordagens atuais é o QALY convencional.
A construção do QALYconv mostrou ser um veículo aproveitável para quantificar mortalidade e morbidade
conjuntamente ao longo do tempo em ambos os níveis, individual e populacional. Ao longo das últimas
três décadas, houve um grande investimento de recursos públicos e privados para desenvolver, aplicar, e
também avaliar o desempenho de medidas da HRQoL baseadas na preferência, incluindo os seis sistemas
de mensuração mencionados acima. Numa avaliação abrangente do desempenho do EuroQol EQ-5D,
QWB e HUI 2/3 nas suas aplicações no câncer, Feeny [23] concluiu que todos os três sistemas têm gerado
evidência convincente de confiabilidade, validade do conceito, possibilidade de interpretação,
responsividade e exequibilidade. Nos Estados Unidos, um registro de análises publicadas de custoutilidade, financiadopelo governo federal, continua a acompanhar o progresso ao longo do tempo no grau
em que os estudos respeitam as recomendações do Painel sobre Custo-efetividade em Saúde e Medicina
dos EUA (US Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine) [24]. Um Comitê do Instituto de
Medicina (Institute of Medicine Committee), encarregado de fornecer orientação ao OMB sobre a
medição do benefício em saúde para decisões regulatórias, aprovou a maneira com que definimos o
QALY convencional como sendo “a melhor medida atual para padronizar cálculos de anos de vida
ajustados à saúde, devido ao seu uso muito difundido, flexibilidade e relativa simplicidade” [20].
Medidas de HRQoL que podem suportar a aplicação de modelos QALY específicos são agora parte de
vários conjuntos de dados nacionais no Canadá [6], Estados Unidos [7] e vários outros países [25]. Além
disso, há evidências emergentes de que o público em geral está cada vez mais disposto a considerar a
inclusão de custo-efetividade na tomada de decisão de cuidados à saúde. Um estudo recente de Bryan et
al. [26], sugere que entre uma amostra de tomadores de decisão provenientes de seguradoras públicas e
privadas, planos de saúde e grupos empregadores na Califórnia, existe uma profunda compreensão da
necessidade de estabelecer prioridades nas decisões de cobertura. Os participantes desse grupo de
discussão expressaram suas preocupações sobre um possível viés (bias) nos estudos patrocinados pela
indústria, e preocupados sobre um possível litígio das organizações que estão à frente do uso de CEAs
para a tomada de decisão. Ainda, 90% dos debatedores acreditavam que as CEAs e QALYs seriam
relevantes para as decisões de cobertura e, também, que o Medicare deveria assumir a liderança no
sentido de mover esta agendaadiante.
No curso de centenas de aplicações publicadas do modelo convencional do QALY, muito aprendeu-se
sobre as forças e limitações empíricas e metodológicas desta abordagem, para a avaliação baseada em
preferência. Abandonar o modelo QALY nesta conjuntura é, também, afastar o vínculo com centenas de
estudos publicados e inúmeras investigações em curso – e, dessa maneira, tornar difícil, senão impossível,
nossa habilidade de julgar a extensão em que as medições alternativas de saúde “melhoram em face” ao
QALYconv. Da mesma maneira, a capacidade de realizar comparações históricas entre avaliações
econômicas ou estimativas populacionais de saúde seria seriamente comprometida.
Um caminho mais produtivo seria adotar um programa de pesquisa que tome o modelo convencional do
QALY como um ponto de partida, para esforços no sentido de abordar as preocupações apontadas acima.
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Nas seçõesa seguir, refinamos esta discussão para identificar um número de tópicos que merecem um
exame mais prolongado. Em relação ao próprio QALY, existem três aspectos gerais: definição e
descrição do estado de saúde, avaliação de estados de saúde e abordagens para aperfeiçoar o QALY, no
sentido de incorporar também outras informações sobre o patrimônio social e considerações
distributivas.Sem dúvida, também existem algumas alternativas importantes à abordagem baseada no
QALY para avaliar desfechos em saúde, mas cada uma delas apresenta seus próprios desafios
metodológicos e práticos. Assim sendo, concluímos que existe uma necessidade de mais pesquisa sobre
“efetividade comparativa” – uma outra maneira de dizer aqui, pesquisa que compare criticamente
abordagens alternativas para medição e avaliação de desfechos de saúde, na dinâmica da tomada de
decisão.
Definição e Descrição de Estado de Saúde
Como se desenvolveram e evoluíram ao longo do tempo, os principais sistemas de classificação do status
de saúde citados acima têm desempenhado um papel útil na avaliação econômica de intervenções de
cuidados à saúde e na avaliação da saúde da população.
Estes sistemas de mensuração são o “engenho” por trás das medidas de efetividade baseadas na
preferência, em muitas (embora não signifique em todas) análises de custo-utilidade publicadas nos
últimos anos. O fato de os sistemas terem sido usados para calcular escores QALY tradicionais em
numerosas avaliações econômicas ao longo de um amplo espectro de doenças e intervenções, não
significa, obviamente, que novas melhorias nas escalas não devem serprocuradas.De fato, como Brauer et
al. [24] documentam, a maioria dos estudos publicados utilizando pesos de utilidade, ao longo do período
de 1976 a 2001, não utilizaram um dos sistemas genéricos de medição em saúde, mas, ao invés disso,
fiaram-se em pesos de preferência gerados exclusivamente para o estudo em questão. Ainda no cômputo
geral, estes sistemas de medição em saúde continuam a passar por um tipo de teste de mercado no qual
muitos analistas (e algunspolíticos ) se dispõem a confiar neles para avaliações econômicas dos setores
público e privado.
Além disso, os itens de instrumento de vários destes sistemas de medição foram incorporados nas
principais pesquisas nacionais de saúde pública, proporcionando assim um meio de obter medidas
baseadas em preferência para a saúde da população, ao longo do tempo. Exemplos de destaque incluem:
1.
Pesquisa do Painel de Despesas Médicas dos EUA (US Medical Expenditure Panel Survey) [27],
que no passado incluiu ambos, o EuroQol EQ-5D e o SF-12. Atualmente, somente os itens SF-12
sãosolicitados, mas recentemente análises forneceram modelos preditivos para mapeamento das
respostas SF-12 nos escores de preferência EQ-5D [28-30].
2.
Ambas, a Pesquisa Conjunta Canadá-EUA de Saúde (Joint Canada–US Survey of Health) [31] e a
Pesquisa de Saúde da População Nacional Canadense (Canadian National Population Health
Survey) [32], que incluem o HUI3.
3.
Pesquisa para Desfechos de Saúde dos Centros de Serviços para o Medicare & Medicaid dos EUA
(US Centers for Medicare & Medicaid Health Services Outcomes Survey) [33], que vinha utilizando
os SF-36v1 e agora está adotando o Assuntos Veteranos SF-12 (Veterans Affairs SF-12), que pode
dar suporte à derivação de escores SF-6D (baseados na preferência), bem como ser potencialmente
mapeado para o EQ-5D.
4.
No Reino Unido, ao longo dos últimos 15 anos oumais, agências governamentais têm
periodicamente conduzido pesquisas populacionais que incluem o EQ-5D para informar tomada de
decisão, embora pesquisadores individuais tenham também realizado estudos no nível nacional,
avaliando o status de saúde da população, por exemplo, a aplicação Kind do EQ-5D [34].
5.
Nos Estados Unidos, um projeto com apoio federal para gerar pesos de preferência para o EQ-5D
baseados nos EUA, tem levado a uma série de estudos baseados na população, comparando os
escores de preferência resultantes com aqueles obtidos a partir do EQ-5D com pesos baseados no
Reino Unido e com escores provenientes do HUI2 e HUI3 [35].
6.
Fryback e colaboradores[7] publicaram escores representativos da preferência dos EUA por seis
sistemas de medição de saúde [EQ-5D, SF-36, HUI2, HUI3, QWB (versão auto-administrada) e o
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HALex], como parte do Estudo Nacional de Medição de Saúde (National Health Measurement
Study) desenvolvido com suporte federal.
7.
A Rede do Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (Patient
Reported Outcome Measurement Information System – PROMIS) incluiu o índice EQ-5D neste
grande projetodestinado a desenvolver bancos de itens para avaliar a dor, fadiga, capacidade
funcional, angústia emocional e função social. Modelos preditivos foram recentemente
desenvolvidos usando os itens globais PROMIS e do domínio bancos de de itens, para estimativa de
escores de preferência em saúde [36].
Na medida em que estes “sistemas descritivos” do estado de saúde são radicalmente alterados ou
abandonados em busca de um QALY ou outra medida de avaliação integralmente reconceituada, nossa
capacidade em ligar as análises passadas, atuais e futuras fica comprometida e, possivelmente, destruída.
Por outro lado, se mudanças incrementais forem feitas nestes sistemas com a devida atenção a tais
ligações, nós manteremos a capacidade de comparar os achados ao longo do tempo.
Existem aspectos da definição e descrição do estado de saúde que merecem mais atenção por parte dos
pesquisadores? As seguintes questões continuam a provocar discussão:
Os principais sistemas de medição do estado de saúde têm estruturas de domínio notavelmente
diferentes, algumas das quais parecem estar “ficando na mesma”, embora não exatamente do mesmo
modo. Isto, provavelmente, tem implicações negativas para a comparabilidade de cálculos de status
de saúde (e QALY) através dos sistemas de medição.
Para ilustrar, os domínios dos quatro sistemas de medição conhecidos são identificados (por seus
desenvolvedores), como segue: EQ-5D (Mobilidade, Autocuidado, Atividades Usuais, Dor/Desconforto,
Ansiedade/Depressão); HUI3 (Visão, Audição, Fala, Locomoção, Destreza, Emoção, Cognição, Dor);
QWB (Mobilidade, Atividade Física, Atividade Social, um conjunto de ‘Complexos Sintoma-Problema’);
e SF-6D (Funcionamento Físico, Limitações funcionais, Funcionamento Social, Dor, Saúde Mental,
Vitalidade). Fryback et al. [7] confirmam que quando estes sistemas de medição são aplicados à mesma
população, eles produzem estimativas significativamente diferentes do status de saúde. Dessa maneira, os
sistemas não produzirão, em geral, as mesmas estimativas QALY, nem as mesmas razões de custoutilidade, quando aplicados a uma determinada amostra.
Por outro lado, a variedade de opções fornece ao analista a oportunidade de adaptar a escolha do
instrumento para o problema de saúde particular que está sendo analisado.De fato, é difícil tornar
convincentes julgamentos a priori acerca do que constitui o conjunto “correto” (ou seja, necessário e
suficiente) dos domínios de saúde na ausência de algum tipo de critério externo, tal como o desejo de
equiparar a estrutura de domínio do instrumento com as dimensões de saúde mais provavelmente afetadas
pela intervenção. Tais julgamentos também, provavelmente, dependerão do escopo e natureza da
aplicação, por exemplo, se o foco é sobre intervenções para uma doença específica, ou sobre múltiplas
intervenções entre várias doenças.
Em contraste, existem técnicas psicométricas bem definidas para julgar e melhorar o conteúdo de itens ao
longo de cada domínio selecionado – uma boa coisa, abordada no próximo tópico.
Existe uma tendência de instrumentos de status de saúde sofrerem ‘efeitos de teto e chão’ e terem, em
geral, um conteúdo de itens que é “esparso demais” para fornecer cobertura adequada ao longo do
continuum completo de desfechos associados a cada domínio de saúde. Na medida em que tais
problemas existem, eles têm implicações diretas sobre os escores QALY.
Esta questão do conteúdo de itens adequados tem sido reconhecida por desenvolvedores de diversos
instrumentos. Por exemplo, a evolução do SF-36v1 para o SF-36v2 envolveu uma série de mudanças
[37], incluindo o enriquecimento do conteúdo de itens em alguns lugares (inserindo uma opção de
resposta de cinco alternativas, em vez de uma escolha dicotômica para sete itens nas duas
escalasfuncionais) e a simplificação do conteúdo de itens em outros lugares [mudando de um conjunto de
categorias de resposta de seis itens, para um de cinco itens no que se refere às escalas de Saúde Mental e
Vitalidade (Mental Health and Vitality scales)]. O HUI3 foi desenvolvido para resolver determinadas
preocupações com o HUI2, com ambos, os itens e as dimensões, sendo alterados para melhorar a
aplicabilidade tanto em estudos de nível clínico, como de nível populacional, aumentando a
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independência estrutural dos domínios (o que melhora a eficácia dos algoritmos de pontuação) [38].
Numa aplicação de ambas as variações do instrumento para diabetes, Maddigan et al. [39] encontraram
que o HUI3 fornece um intervalo maior de pontuações do status de saúde possíveis e discrimina melhor
entre os indivíduos de acordo com o grau de comprometimento clinicamente relatado.
Mais recentemente, Pickard et al. [40] forneceram um notável exemplo de como utilizar as modernas
técnicas psicométricas para avaliar se mudanças incrementais na estrutura de um instrumento de status de
saúde melhoram as propriedades de medição do instrumento. Especificamente, eles examinaram o
impacto de mudar o EQ-5D do formato de escala padrão de três níveis, para um formato de cinco níveis,
para cada um dos cinco domínios do instrumento. Aplicando modelagem Rasch – uma variante da
modelagem pela ‘teoria da resposta ao item’ (Item Response Theory – IRT) – para amostras dos Países
Baixos e EUA, Pickard et al. foram capazes de identificar os níveis de item nos instrumentos 5-L (cinco
níveis) e 3-L (três níveis), que são estatisticamente equivalentes (assegurando assim, a ligação entre os
dois instrumentos) e também confirmar que o instrumento 5-L amplia a cobertura do continuum de saúde
de cada domínio.
As mudanças incrementais bem sucedidas do SF-36, HUI e EQ-5D (ainda em progresso) sugerem
fortemente que o componente de medição do status de saúde do QALYconv pode evoluir por caminhos que
melhoram as propriedades científicas dos instrumentos, embora mantendo a habilidade de ligar os
instrumentos originais mais antigos às versões mais recentes dos mesmos. Da mesma maneira, esta
ligação usando IRT ou outras técnicas, permite que as medições antigas e novas sejam colocadas na
mesma métrica de medição.
Um caminho particularmente promissor para buscar essa melhora é a modelagemTRI. A aplicação feita
por Pickard et al. [40] fornece esclarecimentos sobre o que pode ser obtido, expondo-se os itens
candidatos a um dado domínio de saúde a rigoroso exame psicométrico usando-se abordagens modernas
de medição. Para cada escala, no conjunto multidimensional de escalas compreendendo o sistema de
medição em saúde, é possível testar conjuntamente os efeitos de teto e chão, ou determinar se os itens são
suficientes em número e em conteúdo para “cobrir” adequadamente o continuum do domínio subjacente,
ou ainda determinar se a própria escala é (suficientemente) unidimensional, como implicitamente
declarado nestes sistemas de medição. Conceitualmente, as escalas específicas de domínio para cada um
dos atuais sistemas de medição poderiam ser submetidas a tal verificação.
No futuro, tais análises baseadas em TRI podem também fornecer um caminho para criação de conjuntos
de itens novos e mais fortes, para cada domínio de saúdeproposto, assim como está sendo feito agora
para a avaliação do status de saúde não baseada na preferência, dentro do projeto patrocinado pelo NIH
(National Institutes of Health ou Institutos Nacionais de Saúde, dos EUA) para desenvolver o PROMIS
[41]. Uma vez que o conteúdo do item, para todos e cada um dos domínios tenha sido calibrado, se
poderia proceder para obter valores de preferência representativos para os itens, as escalas e, finalmente,
o índice de saúde composto, usando-se abordagens padrões de avaliação da preferência. Revicki et al.
[36] desenvolveram uma equação de predição que pode usar ou itens globais do PROMIS, ou bancos de
domínio selecionados para estimativa dos escores do índice EQ-5D. Uma aplicação recente da
modelagemTRI, para conciliar escores de status de saúde por entre instrumentos baseados na preferência,
é discutida na próxima seção.
Avaliação dos Estados de Saúde
Cada um dos principais sistemas de medição do estado de saúde tem um processo de pontuação que serve
para mapear suas caracterizações multidimensionais particulares do status de saúde, em escores sumários
de escala, essencialmente o V(Hst) na equação QALYconv. Mas os processos de pontuação diferem entre os
sistemas de mediçãoem aspectos potencialmente importantes. Além disso, certos aspectos da metodologia
de avaliação do estado de saúde comuns a todos os sistemas, têm sido desafiados, como foi observado na
primeira seção.
Na nossaopinião, estas questões de avaliação do estado de saúde podem ser maiseficazmente abordadas,
tendo o QALY convencional como ponto de partida para novas investigações. Investigações exploratórias
podem ser conduzidas ou para 1) compreender e lidar melhor com as diferenças entre os atuais sistemas
de estado de saúde; ou 2) buscar melhorias incrementais – ou talvez mais que incrementais – no QALY,
mantendo contudo a capacidade de vincular a grande literatura sobre aplicações QALYconv. Dessa maneira,
ganhamos valiosa perspectiva a respeito do impacto de quaisquer mudanças nos procedimentos de
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avaliação QALY, sobre questões tão importantes como razões de custo-utilidade e avaliações do status de
saúde da população.
Reconhecendo e Manejando Diferenças dentro do Modelo QALY Convencional
Questões de avaliação relacionadas a V(Hst) dentro do modelo QALY convencional que merecem mais
investigações pertencem tanto à medição e agregação dos pesos dentro de qualquer sistema de estado de
saúde, como também à verificação e possível reconciliação de diferenças nos escores sumários entre
todos os sistemas de estado de saúde. Nós falaremos destas questões em rápida sucessão agora,
reconhecendo que cada uma poderia merecer seu próprio artigo para discussão.
Métodos alternativos para extrair preferências. Valores para o QWB foram obtidos através de
procedimentos de classificação em escala [11]; para o EQ-5D foram obtidos via abordagem por permuta
com o tempo (Time-Trade-Off – TTO) [10]; para o HUI2/3 usando-se, alternativamente, ambos os
procedimentos, a aposta padronizada (Standard Gamble – SG) e a escala visual analógica (Visual Analog
Scale – VAS) [9]; e para o SF-6D usando-se o SG [12]. A perspectiva de tempo usada nas questões de
medição da preferência varia significativamente; por exemplo, pediu-se a respondentes do QWB que
imaginassem cada estado de saúde candidato tendo duração de 1 dia, enquanto que respondentes do QE5D (em ambas as amostras, do Reino Unido e dos EUA) estavam trabalhando dentro de um período de
tempo de 10 anos, ao avaliar o estado através da técnica TTO. Todos os sistemas de medição baseiam
seus pesos de preferência em amostras de respondentes obtidas da comunidade geral (ao contrário,
digamos, de subpopulações com doenças específicas ou incapacidades); mas tanto as comunidades
específicas, como as épocas para coleta de dados variam significativamente [1,9 – 12].
Abordagens alternativas para derivar um escore agregado para um estado de saúde (multidimensional).
No HUI2/3, o escore agregado (momento exato) do status de saúde, para um indivíduo com uma posição
atribuída ao longo de cada uma das dimensões de saúde do sistema, é derivado através de modelagem
pela Teoria de Utilidade Multiatributo (Multi-Attribute Utility Theory – MAUT) usando-se,
alternativamente, tanto a forma funcional multiplicativa, como a multilinear. Para o EQ-5D (se usado nas
amostras do Reino Unido ou dos EUA), o QWB e o SF-6D, escores agregados são derivados através de
modelagem econométrica: escores do estado de saúde providos por amostra são regredidos contra níveis
de estado de saúde (atributos), para desenvolver modelos para predição do escore composto, associado a
qualquer combinação observada de níveis de estado de saúde. Petrillo e Cairns [42] fornecem um resumo
útil de questões metodológicas provenientes de diferentes abordagens, para derivar escores agregados de
preferência em saúde.
Estados piores que a morte. De forma importante, os principais sistemas diferem em relação ao
reconhecimento e atribuição de valores a estados julgados como sendo piores que a morte (ou mais
precisamente, piores que estar morto). Tanto o EQ-5D, como o HUI2/3 são construídos para permitir tais
estados de saúde avaliados negativamente (com a morte ainda fixada em 0), enquanto que nem o QWB,
nem o SF-6D (e nem o HALex) fazem isto. Claramente, algumas difíceis questões filosóficas e mesmo
morais aparecem aqui. O ponto mais imediato é que os principais sistemas de medição podem chegar a
conclusões muito diferentes, a partir de uma perspectivasocial, sobre o status de saúde de indivíduos que
permanecem sob condições especialmente sérias ou lúgubres.
Estas diferenças entre os sistemas no que se refere aos procedimentos de avaliação, combinadas com as
diferenças que existem entre os sistemas na definição e construção do estado de saúde e que foram
referidas nas seções anteriores, significa que os sistemas geralmente atribuem diferentes sumários
escalares (diferentes valores de QALYconv) numa dada aplicação, seja ela uma CUA ou uma avaliação do
status de saúde da população.
Existem, pelo menos, três respostaspara estas questões.
Em primeiro lugar, pode-se aplaudir a multiplicidade de abordagens de instrumentação e avaliação por ela
trazer múltiplos pontos de luz sobre o problema realmente difícil do ajustar anos de vida pela qualidade.
Há também apossibilidade, em princípio disponível, de conduzir análises de sensibilidade para determinar
se a substituição de um sistema de medição por outro, impactaria significativamente a CUA ou o cálculo
de saúde da população. Alguns exemplos recentes (dentre muitos que poderiam ser citados) incluem os
estudos de Franks et al. [43] sobre o impacto da escolha do sistema de medição sobre os cálculos
incrementais de custo-efetividade para um determinado problema de saúde e, também, entre distintos
Mantendo e Aperfeiçoando o QALY
S26
problemas; de Fryback et al. [7], exemplificando como o status de saúde calculado da população varia
entre sistemas de medição; de Janssen et al. [44], comparando o EQ-5D e os HUI2/3 com base nas
medidas teóricas das informações de desempenho na mesma amostra; e os de Stevens et al. [45],
investigando diferenças na validade preditiva do HUI2, dependendo de se os escores de nível de saúde
são agregados por meio da MAUT ou por modelagem de regressão.
Segundo, pode-se tentar conciliar diferentes escores partindo-se de um sistema de medição para outro, ou
(mais expansivamente) a partir de cada sistema de medição para todos os demais. Em essência, isto
envolve mapear o V(Hst) de um sistema (por exemplo, o SF-6D) em outro sistema (por exemplo, o EQ5D). Na medida em que isto possa ser feito de forma bem sucedida, a multiplicidade dos escores QALY
emergindo dos vários sistemas de medição pode ser “reconciliada” e colocada na mesma métrica, ou pelo
menos, diretamente comparada em amostras idênticas de respondentes. O intercruzamento pode provar
ser uma resposta muito prática e construtiva, para a realidade vigente de múltiplos sistemas de medição
do status de saúde que competem entre si, e alguns artigos recentes e apresentações em conferência
sugerem como isto poderia ocorrer.
No intercruzamento dos escores, parece haver pelo menos duas vias gerais de ataque. A abordagem mais
direta é trabalhar dentro de uma ou mais “amostras de treinamento” para desenvolver uma relação de
mapeamento estatístico (através de análise correlacional ou de regressão) entre os escores de status de
saúde para todos e quaisquer pares de instrumentos concorrentesO ideal seria verificar a validade
preditiva destes modelos estatísticos em amostras de validação. Usando dados provenientes de seu Estudo
Nacional de Medição em Saúde (National Health Measurement Study), Fryback et al. [46] demonstraram
a viabilidade desta abordagem, produzindo modelos preditivos para dar suporte a comparações por pares
de cinco índices baseados na preferência: EQ-5D, HUI2, HUI3, QWB-SA e SF-6D. Note também que
trabalhos publicados estabelecendo relações preditivas entre os escores SF-12 e EQ-5D [28 – 30]
poderiam dar apoio a análise similar de intercruzamento (em duas etapas), porque os escores SF-6D
podem ser imputados diretamente a partir do SF-12. A segunda abordagem promissora para
intercruzamento, desenvolvida e apresentada inicialmente por Fryback et al. [46], usa modelagem IRT
hierárquica, envolvendo conjuntamente todos os cinco índices para estabelecer ligações estatísticas que
facilitem o intercruzamento pareado dos instrumentos de escore. Em essência, um escore de um indivíduo
em algum índice (digamos o HUI3), pode ser mapeado para o continuum IRT subjacente, para escores
multidimensionais de status de saúde (ϴ, na terminologia IRT comum), e um escore previsto em algum
outro índice de interesse (digamos o SF-6D), correspondente àquele valor particular de ϴ, pode ser
inferido diretamente.
Uma terceira resposta geral para a multiplicidade de instrumentos de status de saúde que dá apoio ao
QALYconv, é iniciar alguma forma de processo de consenso para identificar, entre os sistemas candidatos
de medição do status de saúde, uma medida do status de saúde que seja “caso de referência” (dando
suporte a um caso de referência QALY). Isto poderia se dar dentro do espírito da abordagem adotada pelo
Painel sobre Custo-efetividade em Saúde e Medicina dos EUA (US Panel on Cost-Effectiveness in Health
and Medicine), para estabelecer um conjunto de padrões de práticas metodológicas na CEA visando
promover melhoria na qualidade técnica e comparabilidade dos estudos [2]. Está além do escopo deste
artigo considerar os benefícios, custos e a viabilidade de tal estratégia. Mas quaisquer deliberações devem
ser informadas por meio de uma avaliação abrangente e imparcial dos sistemas de medição, com critérios
de avaliação antecipadamente bem especificados. Possíveis critérios, que foram aplicados de forma bem
sucedida na avaliação de medições de HRQoL não baseadas em preferência, seja no câncer ou outras
doenças, incluem aqueles publicados pelo Truste Desfechos Médicos (Medical Outcomes Trust) [47,48].
Explorando Questões Adicionais na Avaliação dos Estados de Saúde
Grande parte da discussão e crítica ao modelo QALY tradicional tem enfocado questões, amplamente
construídas, de avaliação do estado de saúde, e destacaremos duas destas questões a seguir.
Em primeiro lugar, até mesmo os defensores do QALY convencional reconhecem a existência de certas
hipóteses operacionais de simplificação construídas no QALYconv que, no mínimo, requerem uma análise
adicional. Por exemplo, assume-se que o valor associado com estar no estado de saúde s’ por 2 anos, seja
duas vezes maior que o valor de estar no estado s’ por 1 ano ( algumas vezeschamado de ‘efeito de
quantidade constante’) – exceto pela aplicação de um fator exponencial de desconto para trazer estes
cálculos de valor ao momento presente. Uma proeminente e muito debatida resposta formal a tais
preocupações sobre se as preferências em nível individual estão sendo devidamente refletidas no cálculo
Mantendo e Aperfeiçoando o QALY
S27
do QALY convencional, é a abordagem equivalente em anos saudáveis (veja Mehrez e Gafni [14]).
Recentemente, Salamon e Murray [49] desenvolveram e aplicaram uma abordagem multimétodo para
analisar e comparar conjuntamente as principais abordagens de extração da preferência [SG, TTO, VAS e
a permuta de pessoa (Person Trade-Off – PTO)], em termos de sua habilidade para fornecer pesos do
estado de saúde ao mesmo tempo em que são responsáveis por influencias como atitude de risco,
preferência no tempo e questões distributivas.
Em geral, evidências empíricas adicionais são necessárias, se as preferências individuais sobre perfis de
saúde são bem aproximadas pela ‘soma da preferência temporal ajustada’ das preferências por
componentes do estado de saúde, conforme postulado no QALYconv. A despeito dos desafios técnicos e
cognitivos em tais avaliações holísticas dos desfechos de saúde, existem compensações potencialmente
importantes. Tais análises experimentais poderiam trazer luz sobre a razoabilidade das hipóteses sobre
preferências ao longo do tempo e estados de saúde construídas no QALYconv; por exemplo, o efeito
quantidade constante citado previamente, que implica em ser a utilidade marginal da ocupação do estado
de saúde uma constante e, ao mesmo tempo, independente do tempo de permanência.
Para assegurar que avaliações holísticas de tais perfis possam ser comparadas com avaliações baseadas no
QALYconv, os estados de saúde que compreendem os blocos de construção de cada perfil poderiam ser
extraídos dos estados, conforme definido em um dos atuais sistemas de estado de saúde (por exemplo, do
HUI, EQ-5D, QWB). Comparações válidas das abordagens holísticas e QALYconv requerem que as
mesmas sejam aplicadas a perfis com o mesmo período global de tempo. Para ver como tal comparação
pode ser realizada na prática , utilizando-se estados de saúde a partir do QWB, veja Lipscomb [50].
Uma segunda crítica geral é que todas as abordagens discutidas até o momento assumem que o
componente valor do modelo deveria ser baseado em preferência, embora diferindo sobre que
preferências seriam capturadas, e como. Praticantes do modelo QALY convencional geralmente
argumentam que V(Hst) deve basear-se na comunidade, refletindo as preferências ex ante (prospectivas)
de uma amostra representativa da população geral. Para “equivalentes de vida jovem salvos” (SAVedyoung-life-Equivalents – SAVEs), Nord argumentou que as preferências deveriam ser derivadas de
indivíduos que experimentaram os estados de saúde em questão (e não simplesmente de amostras
randômicas da comunidade).
No entanto, Dolan e Kahneman [16], e Hausman [17] desafiaram a alegação de que tais avaliações no
nível individual deveriam ser baseadas na preferência. Dolan e Kahneman argumentaram que se
capturadas numa perspectiva ex ante ou ex post (retrospectiva), as preferências individuais tenderiam a
fornecer estimativas tendenciosas do valor que o indivíduo atribui ao estado de saúde, no momento em
que está experimentando esse estado. A partir da perspectiva deles, a tarefa analítica apropriada é
capturar o valor desses momentos, não como são contemplados ou lembrados, mas como são
experimentados (dessa maneira, sua ênfase na “utilidade de experiência” em vez da “utilidade de
decisão”). Hausman, por outro lado, rejeita qualquer destas abordagens para avaliar a saúde em termos de
sua contribuição ao “bem estar”. Em vez disso, ele advoga o desenvolvimento de estratégias para
alocação de recursos de saúde que otimizem a oportunidade de que os indivíduos busquem vidas
produtivas e compensadoras. Em essência, a saúde é vista como intermediária à capacidade do indivíduo
de buscar projetos importantes na vida, enquanto que o modelo QALY, essencialmente, serve para
capturar o bem estar relacionado à saúde do indivíduo.
Para estas e outras críticas importantes ao QALY convencional, o desafio claro e atual é desenvolver
modelos operacionais alternativos que possam, por fim, informar a tomada de decisão social de uma
forma mais útil econvincente, que aquela do modelo convencional.
Ao mesmo tempo, o trabalho sobre estas questões deve propiciar uma maneira que permita aos modelos
QALY modificados resultantes – qualquer que seja a forma que assumam – estar novamente ligados ao
modelo QALY convencional. Isto facilitaria para as subsequentes análises de sensibilidadeidentificar
como tais mudanças no processo de avaliação do estado de saúde poderiam influenciar a decisão de
medidas de saúde para CEA, no sentido de monitorização do estado de saúde da população e, também,
para outras aplicações práticas. Dessa maneira, nos posicionamos a estimar que diferença pode fazer uma
alteração no QALY.
Abordando Equidade e Considerações Distributivas
Mantendo e Aperfeiçoando o QALY
S28
Existe um amplo consenso de que equidade e considerações distributivas têm importância (ou deveriam
ter) nas decisões de alocação de recursos de saúde e que o modelo QALY convencional não incorpora
explicitamente tais considerações nas CEAs ou em outras formas de avaliação econômica.No entanto,
existem diferentes visões sobre a melhor maneira de abordar analiticamente esta questão, com pelo menos
duas possíveis trajetórias a percorrer.
Uma abordagem é modificar o esquema de pesagem da preferência utilizado no modelo QALY, de forma
que os pesos de valor – em vez de refletir valores médios comunitários para os estados de saúde – tenham
permissão de variar, segundo as características dos indivíduos que poderiam ocupar os estados. Assim
sendo, V(HSst) no modelo QALY convencional passaria agora a ser escrito como V(Hstx), onde x
representa certas características do indivíduo. Especificamente, Nord discordou da hipótese QALYconv de
que o valor social de um desfecho em saúde para um dado indivíduo seja proporcional ao tamanho do
ganho de valor para esse indivíduo (ou seja, QALYconv) – independentemente da severidade da condição
inicial do indivíduo, sua idade ou outros fatores. Em resposta, ele defende que o método PTO como uma
maneira de obter pesos de valor que levem em conta estas considerações, gerando SAVEs como uma
alternativa ‘moeda do reino’ [15,51]. Ubel et al. [16] discutem abordagens para basear a medição da
custo-efetividade em valores sociais diretamente solicitados, e não nos QALYs.
Uma abordagem alternativa é incorporar preocupações de lealdade no processo de decisão de alocação de
recursos em uma estrutura hierárquica: aumentos (ourestrições) de patrimônio são aplicados ao modelo
QALY convencional em uma segunda, e claramente definível etapa, em vez de estarem embutidos nos
pesos de preferência do modelo. Isto proporciona a oportunidade de determinar o impacto na eficiência
(ou seja, a quantidade total de QALYs produzidas) e na equidade (a distribuição dos QALYs por entre a
população relevante), atendendo uma determinada decisão de alocação de recursos. Isto também permite
avaliar as permutas de eficiência-equidade associadas com a busca de regras de equidade específicas e
operacionalmente definidas, ou apenas a distribuição. Inserções para a priorização de considerações de
equidade poderiam ser obtidas através de processos deliberativos baseados na comunidade, conforme
descrito no final desta seção.
Acreditamos que há muito mérito nesta segunda abordagem geral, porque ela pode ser vista como uma
extensão natural ou aumento do modelo QALY convencional. Coloca-se a avaliação dos ganhos
decapital, bem como o cálculo das possíveis perdas de eficiência (QALY puro), associadas à mudança do
QALYconv para alguma formulação alternativa que acomode preocupações distributivas. Assim, o custo de
oportunidade (na renúncia à melhoria agregada de saúde) de buscar maior equidade pode ser avaliado.
Como poderia tal abordagem hierárquica construída diretamente sobre o modelo QALY convencionalser
buscada analiticamente? Existem, pelo menos, duas estratégias amplas.
Atribuição de Peso à Equidade
Entre as várias contribuições nesta área está o trabalho recente de Bleichrodt et al. [52] para desenvolver
modelos QALY “dependentes da classe”, que permitam a aplicação de pesos de equidade a cada possível
perfil QALY que possa ser experimentado pelos N membros assumidos da sociedade. Tal perfil, aqui, é
um vetor ordenado de cima para baixo dos escores QALYconv para estes N indivíduos, condicional às
intervenções e outras hipóteses. Assim sendo, os desfechos relacionados à saúde previstos a partir de
quaisquer das duas intervençõesconcorrentes seriam comparados a partir de uma perspectivasocial, em
termos de QALYs ponderados para a equidade. Casos especiais e potenciais variações desta formulação
incluem “utilitarismo QALY” (o que temos quando o modelo QALY convencional é aplicado numa CEA
padrão); uma função Rawlsian de bem estar social, que atribui todo peso de equidade ao indivíduo no pior
estado; e a abordagem dos “fair innings” de Williams para definição de prioridade.
Wagstaff propôs medir o grau de aversão da sociedade às desigualdades de saúde através de um
parâmetro estimado que indicasse uma taxa com a qual a sociedade estaria disposta a deixar o QALYconv
para atingir certos ganhos de equidade [53].
Em resposta às alegações de alguns, de que os modelos de maximização do QALY convencional
discriminariam os incapacitados e cronicamente doentes, Johannesson [54] discutiu uma formulação
alternativa na qual a mudança relativa nos QALYs, em vez de uma mudança absoluta, seria maximizada
na condução de uma CEA. O parâmetro de “mudança relativa” para um grupo de pacientes de qualquer
idade e sexo, seria calculado como os QALYs médios esperados para a população daquela idade e sexo,
Mantendo e Aperfeiçoando o QALY
S29
divididos pelos QALY médios esperados para esse grupo de pacientesno início do estudo. Dois grupos de
pacientes com o mesmo parâmetro de mudança relativa teriam igual peso de equidade numa CEA,
independentemente das mudanças absolutas esperadas nos QALYs, a partir das intervenções.
Note também que Nord et al. [51] usam uma abordagem multiestágio envolvendo pesos de equidade
(especificamente, pesos refletindo a gravidade relativa da doença e o potencial relativo para melhora na
saúde) obtidos a partir da população geral, pela técnica PTO. Mas os pesos de valor atribuídos aos estados
de saúde nesta formulação de “análise custo-valor” (veja também [15]) têm, necessariamente, de vir por
meio de avaliações de permuta com o tempo dos indivíduos que experimentaram esses estados, e não da
população geral. Assim sendo, e talvezpelo modelo, não existe uma ligação clara de retorno ao modelo
QALY convencional.
Modelagem de Otimização Forçada
É bem conhecido que qualquer CEA pode ser reformulada como um problema de programação
matemática que se resolve pelo conjunto de intervenções que maximize a melhoria no status de saúde, de
maneira sujeita à limitação no orçamento. Quando a função objetiva é especificada nos termos de
QALYconv, nós acabamos com um problema de programação linear ou íntegra que corresponde,
precisamente, ao modelo padrão de custo-utilidade. O que também tem sido periodicamente reconhecido
ao longo dos anos, é que é possível trazer restrições adicionais ao conjunto de programação para refletir a
equidade e considerações distributivas. Por exemplo: Se a subpopulação B tem um escore esperado de
QALY no início do estudo de menos que X, atribui-se a intervenção Y para B independentemente do
ganho esperado em QALYs. De fato, tem-se a flexibilidade paraimpor literalmente qualquer conjunto de
regras de equidade que possa ser traduzido na linguagem algébrica de um modelo de restrição (E pode-se
afirmar que, se uma regra de equidade não pode ser declarada de forma inequívoca em termos algébricos,
talvez a própria regra seja ambígua).
Os estudos que examinaram as implicações desta abordagem de programação na construção de
considerações fidedignas na estrutura analítica para a CEA incluem Epstein et al. [55], Stinnett e Paltiel
[56] e Chen e Bush [57]. Em todas essas aplicações, o QALY convencional é essencialmente preservado,
de forma que se possacalcular rapidamente a diferença entre a máxima melhora atingível do QALY
quando restrições de capital não são aplicadas, e o máximo que se pode atingir corresponde à limitações
específicas. Esta parece ser uma maneira alternativa e comparativamente prática para derivar o limiar
equidade-eficiência proposto por Wagstaff [53].
Finalmente, uma abordagem menos estereotipada e mais interativa para identificar considerações de
equidade poderia ser atingida através de processos deliberativos baseados na comunidade, nos quais as
implicações de razões de CUA simples poderiam ser examinadasem relação a sua fidelidade às
preferências consensuais dos membros do público. Tais processos agrupariam indivíduos (por exemplo,
cidadãos em geral , ou talvez representantes designados pela comunidade) para trabalhar com
facilitadores que apresentariam o programa relevante de saúde e os dados dedesfechos, incentivariam o
diálogo e orientariam os indivíduos em direção à(s) recomendação(ões) que, em princípio, poderiam ser
ou qualitativas ou quantitativas em sua natureza. Um exemplo proeminente de tal atividade em nível
nacional é o Conselho de Cidadãos NICE do Reino Unido (UK NICE Citizens Council), um grupo de 30
membros compreendendo uma ampla faixa do público. As deliberações do Conselho, com foco em
fatores que poderiam influenciar a distribuição de QALYs dentro do Serviço Nacional de Saúde, são
utilizadas para informar as decisões dos comitês de avaliações do NICE [58,59].
Observações de Conclusão
O tema central deste artigo – manter, e aperfeiçoar, o modelo QALY convencional – pode ser visto como
meio para um conjunto maior de finalidades. Estas incluem melhorar a nossa capacidade para medir e
avaliar a saúde dos indivíduos e populações, e avaliar o impacto na saúde de intervençõesconcorrentes.
Nós discutimos em detalhes, os elementos de uma agenda de pesquisa para aumentar a fundamentação e a
utilidade científica da abordagem QALY melhorando: 1) os sistemas descritivos do estado de saúde; 2) os
métodos de avaliação; e 3) a capacidade de contribuição para preocupações de equidade e distributivas.
Assim procedendo, existem importantes razões científicas e políticas para tratar o modelo QALY
convencional como um ponto de partida para o desenvolvimento e teste de modelos alternativos baseados
na preferência – sejam as mudanças propostas ao QALYconv, incrementais ou mais substanciais. Assim
Mantendo e Aperfeiçoando o QALY
S30
fazendo, aproveita-se o que foi aprendido ao longo de muitos anos de estudos e pesquisa sobre a ciência e
a arte de medir e avaliar os desfechos de saúde. Este procedimento também serve para manter a
continuidade e promover a comparabilidade no rastreamento de tendências na saúde da população e nas
CEAs para identificar intervenções que oferecem bom valorfinanceiro.
Claramente, existem abordagens alternativas para avaliar desfechos em saúde e os benefícios de saúde das
intervenções, incluindo a análise de custo-benefício baseada nas estimativas da disposição a pagar
(Willingness-To-Pay – WTP) e experimentos de escolha discreta (Discrete Choice Experiments – DCE)
usando análise conjunta para estabelecer uma classificação de intervenções. Como a pesquisa e
experimentação continuam nessas áreas, os investigadores estão não apenas lutando com seus próprios
desafios metodológicos e empíricos, mas também podem (ou deveriam) querer ter pontos de referência
para comparações. O modelo QALY convencional é um ponto de referência natural, permitindo que se
determine se em um determinado problema de alocação de recursos, uma análise de custo-benefício
baseada na WTP, uma avaliação por DCE e uma CEA baseada em QALY forneceriam recomendações
muito similares ou muito diferentes.
Por múltiplas razões, deveríamos manter o QALY, aperfeiçoá-lo e trabalhar mais amplamente para
melhorar a fundamentação e utilidade científica das abordagens baseadas na preferência, para medição
em saúde.
Fonte de apoio financeiro: O financiamento para a Oficina de Desenvolvimento de Consenso da ISPOR “Construindo
uma Via Pragmática: Desenvolvendo o QALY” tornou-se possível, em parte, pelo fundo 1R13 HS016841-01 da
Agência para Pesquisa e Qualidade em Cuidados à Saúde (Agency for Healthcare Research and Quality). As visões
expressas nos materiais escritos ou publicações da oficina, e pelos palestrantes ou moderadores, não necessariamente
refletem as políticas oficiais do Departamento de Saúde e Serviços Humanos; nem a menção a nomes comerciais,
práticas de comércio ou organizações implica em endosso pelo governo dos EUA. Financiamento para esta Edição
Especial de Value in Health, “Construindo uma Via Pragmática: Desenvolvendo o QALY”, foi possível, em parte,
pelo contrato nº HHSN261200800148P do Instituto Nacional do Câncer.
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