Clinical Trials
As etapas e os requisitos para o desenvolvimento de pesquisas clínicas
Miguel Mitne Neto
Doutorando pelo Centro de Estudos do Genoma Humano – IB/USP
Colunista do site TodosporELA
O anúncio da descoberta de uma nova droga, ou tratamento, provoca grande expectativa junto aos
pacientes que dela possam depender. Inúmeros são os questionamentos a respeito da demora na liberação do
novo composto. Entretanto, para que uma proposta terapêutica possa ser legalmente aplicada entram em cenas
os testes que, em conjunto, são denominados de Clinical Trials.
Mas o que são os Clinical Trials?
Apesar das diferentes definições para o termo Clinical Trial, eles são considerados estudos biomédicos
ou relacionados à saúde, em seres humanos, que seguem protocolos pré-definidos. Os protocolos determinam
quais indivíduos podem participar do trial, quais medicamentos serão utilizados, quais as dosagens, além do
tempo de duração do estudo.
Os critérios de “inclusão” e “exclusão” determinam quais indivíduos podem participar do estudo. Dentre
as características definidas estão a idade, o gênero, o tempo da doença, o estágio em que o pacientes
apresentam a mesma, o uso ou não de determinados medicamentos em conjunto, além da condição médica. A
seleção dos participantes apropriados permite que os pesquisadores respondam às questões planejadas no
estudo.
Quais são as etapas de um Clinical Trial?
Antes de iniciar um Clinical Trial, a nova proposta terapêutica deve ser avaliada em estudos Pré-Clínicos.
Nestes são avaliados a eficácia, a toxicidade e a farmacocinética do composto através de experimentos in vitro e
com animais. Os resultados desta etapa definem se a droga será testada ou não em seres humanos.
Fase 1: compreende os testes realizados em um pequeno grupo de indivíduos (5-80) e tem como objetivos
verificar a segurança, o espectro de dosagem e identificar efeitos colaterais. Dependendo do estudo, esta fase
pode recrutar apenas indivíduos saudáveis ou ainda pacientes afetados por determinada doença.
Fase 2: de posse dos resultados da etapa anterior, neste momento são avaliadas a eficácia do tratamento, além
da segurança em um maior número de pacientes (100-300). Normalmente, é nesta fase que uma droga, sem
efeito comprovado, acaba sendo excluída. Caso os resultados sejam positivos, o composto passa para a próxima
fase.
Fase 3: o estudo tenta confirmar a eficácia, monitora os efeitos colaterais e, em alguns casos, faz comparações
com tratamentos prévios em um grande grupo de indivíduos (1000-3000). Esta etapa pode envolver diversos
centros (multicêntrica) a fim de observar variações no tratamento decorrentes da diferença entre populações.
Na grande maioria dos casos, os compostos aprovados na fase 3 já podem ser comercializados ou, em
determinadas situações, estão sujeitos a restrições específicas.
Quanto tempo?
O tempo demandado por cada etapa depende do tipo de tratamento, da droga e dos resultados
apresentados. Um estimativa calcula que aproximadamente 1 em cada 1000 compostos potenciais são testados
até que a droga selecionada possa ser levada ao um clinical Trial. Estes testes pré-Clínico consomem em média 6
anos de trabalho. Uma vez iniciados os testes clínicos, são gastos cerca de 8 anos até completar todas as fases
apresentadas acima.
Características dos Clinical Trials
Algumas definições facilitam o entendimento do tipo de estudo que está sendo conduzido:
PLACEBO: substância sem efeito, que é utilizada para confrontar os achados do composto em estudo. Neste
caso, o grupo que recebe o placebo deve apresentar um padrão diferente daquele que recebe a droga.
RANDOMIZADO: cada indivíduo do estudo é escolhido aleatoriamente para receber a droga ou o placebo.
CEGO: o paciente não sabe se está recebendo a droga ou o placebo. No caso de um estudo “DUPLO-CEGO” nem
o paciente, nem o pesquisador sabem o que o paciente está recebendo. Os dados de cada paciente são
mantidos em sigilo por um indivíduo ou instituto, até que o estudo esteja finalizado. Estas medidas evitam que
haja um viés na avaliação do paciente e, posteriormente, na análise dos dados.
Ética
Todo estudo clínico está vinculado à aprovação de um comitê de ética. Este verifica se o protocolo de
estudo não viola nenhum direito do indivíduo, ou se este pode levar a um prejuízo das pessoas testadas. Antes
de participar de um clinical Trial o indivíduo deve avaliar o termo de consentimento que lhe for apresentado. A
partir da assinatura deste documento, o indivíduo concorda com os objetivos do estudo, a sua forma de
condução, bem como entende os possíveis riscos que a ele estejam associados.
Uma das principais explicitações do termo de consentimento diz respeito à desistência do estudo. Visto
que se trata de uma pesquisa, o indivíduo estudado pode, em qualquer momento, abandonar a pesquisa sem
nenhum ônus ao mesmo.
O ClinicalTrials.Gov (WWW.clinicaltrials.gov) é uma das mais confiantes fontes de consulta sobre
estudos clínicos. Este é o órgão do governo americano responsável por centralizar e atualizar as informações
sobre todos os estudos aprovados que estão em andamento.